견고한 임상 데이터가 뒷받침하는 효능과 안전성
경쟁약 캄지오스와 차별화된 위험관리 체계 주목
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[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 1997년 설립 이후 거의 30년간 시장 진입을 모색해온 바이오테크 기업 사이토키네틱스(종목코드: CYTK)가 드디어 첫 상용화 제품을 선보이게 됐다. 미국 식품의약국(FDA)이 지난 19일(현지시간) 동사의 심장질환 치료제 '마이코르조(MYQORZO, 성분명 아피캄텐)'를 승인하면서, 회사는 오랜 좌절을 딛고 새로운 전환점을 맞이했다. 이 소식에 22일 주가는 70.98달러로 52주 최고치를 경신했다.
◆ 역사적 승인, 차별화된 라벨로 시장 기대감 증폭
미국 캘리포니아주 사우스 샌프란시스코에 본사를 두고 있는 사이토키네틱스는 근육 기능이 저하되거나 쇠약해지는 질환의 치료제로 근육 활성화제와 근육 억제제를 발견·개발·상업화하는 데 주력하고 있다. 현재 임상 단계의 약물 후보로는 아피캄텐과 더불어 심장 미오신 타겟 치료 약물인 오메캄티브 메카빌(omecamtiv mecarbil), CK-586과 고속 골격근 트로포닌 활성화제인 CK-089 등이 있다.
회사의 주력 약물인 아피캄텐(마이코르조, MYQORZO)는 성인 증상성 폐쇄성 비대성 심근병증(oHCM) 환자의 기능적 능력과 증상 개선을 목적으로 승인받았다. 이 약물은 심장 근육의 과도한 수축성을 감소시켜 비대성 심근병증을 치료하도록 설계된 선택적 심장 미오신 억제제이다.
비대성 심근병증(HCM)은 심장 근육이 비정상적으로 두꺼워져 혈액 순환에 문제를 일으키는 심각한 심장 질환이다. 특히 폐쇄성 비대성 심근병증(oHCM) 환자들은 혈액 흐름이 방해받아 심각한 합병증을 유발할 수 있고, 호흡 곤란, 흉통, 피로감 등 삶의 질을 심각하게 저하시키는 증상을 경험한다.
마이코르조는 심장 미오신 운동 단백질의 활동을 조절하는 가역적 알로스테릭 억제제로, oHCM 환자의 심장 수축력을 낮추고 좌심실 유출로(LVOT) 폐쇄를 감소시키는 메커니즘으로 작용한다. 5mg, 10mg, 15mg, 20mg 정제로 제공되며, 2026년 1월 하순부터 미국 시장에서 시판될 예정이다.
로버트 I. 블럼 사이토키네틱스 사장 겸 최고경영자(CEO)는 "우리 회사와 환자들에게 역사적인 순간"이라며 "첫 FDA 승인은 우리의 과학적 역량과 근육 생물학 분야에서 선도적 연구를 이어온 용기 있는 노력의 증거"라고 강조했다.
◆ 경쟁사 대비 유리한 위험관리 체계로 시장 침투 기대
투자자들과 월가 애널리스트들의 관심은 마이코르조가 기존 치료제인 브리스톨 마이어스 스퀴브(BMY)의 '캄지오스(Camzyos, 마바캄텐)'와 어떻게 차별화될 수 있는지에 집중되고 있다. 두 약물 모두 심장 미오신 억제제로 동일한 기전을 갖고 있지만, 마이코르조의 위험 평가 및 완화 전략(REMS)이 상대적으로 유연하다는 점이 핵심 차별화 요소로 부각됐다.
캄지오스는 심부전 위험에 대한 엄격한 경고 문구와 함께 환자 면밀 모니터링, 약물 상호작용 검사, 정기적인 심초음파 검사 등을 포함하는 까다로운 위험관리 계획을 따라야 한다. 반면 마이코르조는 유사한 심부전 경고를 받았음에도 불구하고, 보다 유연한 용량 조정, 덜 빈번한 심초음파 검사, 최소한의 약물 상호작용 모니터링만을 요구한다.
RBC 캐피털 마켓츠의 레오니드 티마셰프 애널리스트는 "이러한 요소들이 캄지오스 대신 마이코르조 처방의 장벽을 실질적으로 낮출 것"이라고 전망했다. 그는 마이코르조의 라벨이 "예상보다 긍정적"이며 "유연한 용량 조정, 드문 심초음파 모니터링, 넓은 안전 범위, 최소한의 약물-약물 상호작용 문제"를 특징으로 한다고 강조했다.
블럼 CEO 역시 "승인된 라벨과 위험관리계획이 마이코르조의 특성을 반영하고 있으며, 단순하고 유연한 복용 방식, 약물 상호작용 모니터링 불필요, 예측 가능한 안전성 프로파일을 포함한다는 점이 고무적"이라고 밝혔다.
◆ 견고한 임상 데이터가 뒷받침하는 효능
이번 FDA 승인은 《뉴잉글랜드 의학저널》에 발표된 핵심 3상 임상시험 SEQUOIA-HCM의 긍정적 결과를 근거로 한다. 해당 연구는 증상 개선, 운동 능력, 혈역학, 바이오마커 지표 등에서 강력한 효능과 안전성, 임상적으로 의미 있는 이점을 입증했다.
SEQUOIA-HCM 결과에 따르면, 24주간 마이코르조를 투여받은 환자군은 위약군 대비 운동 능력이 유의하게 개선됐다. 심폐운동검사(CPET)로 측정한 최대 산소섭취량(pVO2)은 마이코르조 투여군에서 기준치 대비 1.8mL/kg/min 증가한 반면, 위약군에서는 변화가 없었다. 치료 효과는 연령, 성별, 환자 기저 특성, 베타차단제 병용 여부 등 모든 사전 지정 하위 그룹에서 일관되게 나타났다.
안전성 측면에서도 마이코르조는 우수한 내약성을 보였다. 심부전 악화나 낮은 좌심실 박출률(LVEF, 심장이 한 번 수축할 때 좌심실에서 나가는 혈액이 전체 혈액량의 얼마나 되는지 백분율로 표시)로 인한 치료 중단 사례는 보고되지 않았다. 치료 중 발생한 중대한 이상반응은 마이코르조 투여군에서 5.6%, 위약군에서 9.3%로 오히려 위약군에서 더 높았다. 핵심 검사실 심초음파에서 LVEF가 50% 미만으로 관찰된 환자는 마이코르조 투여군에서 5명(3.5%), 위약군에서 1명(0.7%)이었다.
고혈압은 마이코르조 투여군에서 8%, 위약군에서 2%로 나타나 5% 이상 발생한 유일한 이상반응이었다. 전문가들은 이를 좌심실 유출로(LVOT) 폐쇄 완화와 심박출량 개선에 따른 자연스러운 생리학적 반응으로 해석하고 있다.
라헤이 병원 및 메디컬센터 비대성 심근병증 센터장이자 SEQUOIA-HCM 임상시험 책임연구자인 마틴 마론 박사는 "SEQUOIA-HCM 임상에서 마이코르조는 운동 능력을 개선하고 증상을 줄였으며, 내약성도 우수했다"며 "이는 폐쇄성 HCM 환자 치료에 있어 중요한 진전을 의미한다"고 평가했다.
◆ 안전성 관리와 환자 지원 프로그램
마이코르조의 미국 사용 지침에는 심부전 위험에 대한 박스 경고(Boxed Warning)가 포함돼 있다. 이 약물은 좌심실 박출률을 감소시켜 수축기 기능 장애로 인한 심부전을 유발할 수 있기 때문이다. 따라서 치료 전과 치료 중에는 심초음파 검사를 통해 수축기 기능 장애 여부를 확인해야 한다.
구체적으로 LVEF가 55% 미만인 환자에게는 투여 시작이 권장되지 않으며, LVEF가 50% 미만이면서 40% 이상일 경우에는 용량을 줄여야 한다. LVEF가 40% 미만이거나 환자가 심부전 증상 또는 임상 상태 악화를 보일 경우에는 투여를 즉시 중단해야 한다. 이러한 위험 때문에 마이코르조는 '마이코르조 REMS 프로그램'이라는 위험 평가 및 완화 전략에 따라 제한적으로 제공된다.
사이토키네틱스는 환자 지원을 강화하기 위해 '마이코르조 & 유'라는 맞춤형 프로그램을 운영할 계획이다. 이 프로그램은 환자가 치료 과정을 원활히 진행할 수 있도록 돕고, 질환 및 제품 교육을 제공하며, 보험 혜택 조사나 재정 지원이 필요한 환자에게 도움을 제공할 예정이다.
◆ 가격 책정과 시장 잠재력
회사 측 대변인에 따르면 마이코르조의 가격은 캄지오스와 "비슷한 수준"으로 책정될 예정이며, 내년 1월 출시 전 공개된다. 애널리스트들은 연간 약 10만3000달러에서 12만달러 수준으로 예상하고 있다. 참고로 캄지오스는 연간 도매 구매 비용이 8만9500달러로 출시됐으며, 현재 연매출 10억 달러를 넘어선 것으로 추정된다.
니덤은 마이코르조를 캄지오스에 비해 "더 안전하고 사용하기 쉬운 제품"으로 평가하며, 성인 증상성 폐쇄성 비대성 심근병증(oHCM)에 대한 미국 내 최고 매출 예측을 25억 달러에서 30억 달러로 상향 조정했다. RBC 캐피털은 사이토키네틱스가 "판매 인력을 확보하고 좋은 지불자 참여를 구축"했으며, "캄지오스 궤적을 초과하는 강력한 출시"가 될 것으로 전망했다.
▶②편에서 계속됨
kimhyun01@newspim.com
