[서울=뉴스핌] 백지현 기자 = 헬릭스미스가 유전자치료제 '엔젠시스'(VM202)에 대한 근위축성 측삭경화증(ALS·루게릭병) 임상 2a상에서 전체 대상 환자의 50%인 9명의 환자가 첫번째 치료 사이클을 완료했다고 5일 밝혔다.

헬릭스미스의 ALS 임상 2a상은 엔젠시스(VM202)의 안전성 및 유효성을 조사하기 위한 차원으로 현재 미국과 한국에서 진행 중이다. ALS 환자 18명을 대상으로 미국의 4개 임상시험센터와 한국의 한양대학교병원에서 진행하고 있다. 

[로고=헬릭스미스]

이번 임상은 180일간 총 3번의 치료 사이클로 진행된다. 주평가지표는 안전성으로서 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상반응의 발생을 조사한다. 이와 함께 ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 ALSFRS-r의 기저치 대비 변화, 근육 기능 및 강도의 변화, 질병 특이적 및 환자 자가보고에 의한 건강 상태 변화 정도, 변화에 대한 환자의 전반적인 인상, 변화에 대한 전반적인 변화 인상, 호흡 기능 및 생존에 미치는 효과, 근육위축 생체표지자의 변화량 등을 유효성 지표로 측정한다.  

헬릭스미스는 ALS 미국 및 국내 임상 2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상을 진행할 계획이다. 김선영 헬릭스미스 대표이사는 "글로벌 제약사와 엔젠시스의 라이센싱 가능성을 논의할 때 가장 관심을 받는 적응증이 ALS"라며 "이번 2a상에서 엔젠시스의 안전성과 유효성이 발견될 경우 그 파장이 클 것"이라고 말했다.

한편, ALS는 치명적인 진행성 신경근육 질환으로 루게릭병이라고도 불린다. 근육의 움직임을 조절하는 운동뉴런(신경세포)이 파괴되면서 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해지고, 결국 숨쉬기에 관여하는 근육인 횡경막의 운동이 멈춰서 사망에 이른다. 미국 식품의약국(FDA)이 허가한 ALS 치료제는 2개에 불과한 실태다. 

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