[GAM] 코젠트 ② 다양한 돌연변이 타깃 신약 연구, 상용화 목전

기사입력 : 2025년11월11일 02:50

최종수정 : 2025년11월11일 02:50

코젠트, GIST 3상 PEAK 임상시험 성공 발표
웨드부시, 투자의견 '시장수익률 상회'로 상향
전신비만세포증 치료제 연말 NDA 제출 예정
정밀의학 파이프라인 확장 "블록버스터 기대"

<코젠트 ① GIST 치료제 임상 성공으로 주가 139% 폭등>에서 이어짐

[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = ◆ 경영진 "역사적인 날"...확장 접근 프로그램 가동

앤드루 로빈스 코젠트 바이오사이언시스(종목코드: COGT) 사장 겸 최고경영자(CEO)는 "오늘은 코젠트 바이오사이언시스와 GIST 환자 공동체 모두에게 역사적인 날"이라며 "이마티닙에 내성이 있거나 내약성이 없는 GIST 환자를 대상으로 한 3상 PEAK 임상시험에서 기대를 훨씬 뛰어넘는 긍정적인 결과를 발표하게 되어 매우 기쁘다"고 밝혔다.

PEAK: 베주클라스티닙과 수니티닙 병용요법 개요 [자료 = 코젠트 바이오사이언시스 홈페이지]

로빈스 CEO는 이어 "무진행 생존기간이 7개월 이상 개선되고 질병 진행 또는 사망률이 절반으로 감소하는 등 놀라운 결과를 바탕으로, 베주클라스티닙 병용요법은 2차 치료를 받는 GIST 환자에게 새로운 치료 표준으로 자리잡을 것"이라고 강조했다.

그는 "긴급히 치료가 필요한 GIST 환자들을 위해 이미 확장 접근 프로그램을 운영 중"이라며 "규제 당국과 협력해 이 병용요법이 가능한 한 빠르게 널리 제공될 수 있도록 노력할 것"이라고 덧붙였다.

확장 접근 프로그램(Expanded Access Program)은 임상시험 참가 기준에 부합하지 않거나 기존 치료법이 실패한 환자들에게 승인 전 신약에 대한 접근을 허용하는 제도다. 이는 회사가 환자들의 절박한 치료 수요에 신속히 대응하겠다는 의지를 보여주는 조치로 해석된다.

◆ 웨드부시, 투자의견 '중립'→'시장수익률 상회'

이번 임상 결과 발표 직후 웨드부시는 코젠트에 대한 평가를 대폭 상향 조정했다.

웨드부시의 데이비드 니어렌가르텐 애널리스트는 코젠트의 투자의견을 '중립'에서 '시장수익률 상회'로 상향 조정하는 한편 목표주가를 기존 13달러에서 38달러로 거의 3배 가까이 높여 잡았다.

베주클라스티닙과 수니티닙 병용요법, 무진행 생존기간 개선 [자료 = 코젠트 바이오사이언시스 홈페이지]

니어렌가르텐 애널리스트는 "이마티닙에 내성이 있거나 내약성이 없는 GIST 환자를 대상으로 한 3상 PEAK 임상시험에서 베주클라스티닙과 수니티닙 병용요법이 기대를 뛰어넘는 결과를 보였다"며 이 같은 상향 조정 배경을 설명했다.

그는 "이번 데이터를 바탕으로 해당 병용요법이 2차 치료 단계의 GIST에서 새로운 치료 표준으로 자리잡을 가능성이 높다"며 "향후 초기 및 후기 치료 단계에서도 활용될 수 있는 잠재력을 지닌다"고 투자자들에게 전했다.

이는 베주클라스티닙이 2차 치료에서 성공을 거둘 경우, 향후 1차 치료나 3차 이후 치료로 적응증을 확대할 수 있는 가능성을 시사한 것으로, 회사의 장기 성장 잠재력을 긍정적으로 평가한 것이다.

◆ 전신비만세포증 파이프라인도 순항, 연말 NDA 제출 예정

코젠트의 파이프라인은 GIST에 국한되지 않는다. 회사는 베주클라스티닙을 전신비만세포증(Systemic Mastocytosis) 치료제로도 개발 중이며, 이 분야에서도 가시적인 성과를 내고 있다.

베주클라스티닙, 전신비만세포증 치료제로도 개발 중 [자료 = 코젠트 바이오사이언시스]

전신비만세포증은 비만세포의 통제되지 않은 증식으로 인해 발생하는 희귀 혈액질환으로, KIT D816V 돌연변이가 주요 원인으로 알려져 있다. 베주클라스티닙은 이 돌연변이를 선택적으로 억제하도록 설계됐다.

코젠트는 오는 12월 고위험 전신비만세포증(AdvSM) 환자를 대상으로 한 글로벌 공개 임상시험인 APEX 연구의 주요 결과를 발표할 예정이다. 또한 비진행성 전신비만세포증(NonAdvSM) 환자를 대상으로 한 SUMMIT 연구도 진행 중이며, 이 연구 결과는 12월 개최되는 제67회 미국혈액학회(ASH) 연례 학술대회에서 발표될 예정이다.

회사는 비진행성 전신비만세포증 환자를 대상으로 한 베주클라스티닙의 첫 번째 신약허가신청을 2025년 말까지 FDA에 제출할 계획이다. 이는 GIST 적응증보다 약 6개월 앞선 일정으로, 성공할 경우 코젠트의 첫 상용화 제품이 될 전망이다.

◆ 차세대 파이프라인 확대, JAK2 억제제 데이터 공개 예정

코젠트는 베주클라스티닙 외에도 다양한 돌연변이를 타깃으로 하는 차세대 파이프라인을 구축하고 있다. 회사 연구팀은 FGFR2/3, ErbB2, PI3Kα, KRAS, JAK2 등의 돌연변이를 초기 타깃으로 삼아 중증 유전성 질환 치료제 포트폴리오를 개발 중이다.

베주클라스티닙, KIT 유전자 내 주요 돌연변이 억제 [자료 = 코젠트 바이오사이언시스]

특히 JAK2 V617F 억제제는 골수증식성종양(MPN) 치료제로 개발되고 있으며, 코젠트는 12월 ASH 학술대회에서 해당 후보물질의 초기 데이터를 공개할 예정이다. 회사 측은 이 신약후보가 "최고 수준의 잠재력을 가지고 있다"고 밝혔다.

이러한 다각화된 파이프라인 전략은 코젠트가 단일 제품에 의존하지 않고 지속 가능한 성장을 추구하고 있음을 보여준다. 특히 모든 파이프라인이 유전적으로 규정된 질환을 타깃으로 한다는 점에서, 회사의 정밀의학 전문성이 일관되게 적용되고 있다.

◆ 정밀의학 전문 바이오텍

코젠트 바이오사이언시스는 2014년 3월 설립되었으며, 본사는 매사추세츠주 월섬과 콜로라도주 볼더에 위치해 있다. 코젠트는 유전적으로 규정된 질환에 대한 정밀 치료제 개발에 주력하는 생명공학 기업으로, 특정 유전자 돌연변이를 타깃으로 하는 선택적 억제제를 개발하는 데 전문성을 갖추고 있다.

설립 이후 약 11년간 연구개발에 집중해온 코젠트는 이번 PEAK 임상 성공으로 첫 상용화 제품 출시를 목전에 두고 있다. 2025년 말과 2026년 상반기에 잇따라 NDA를 제출할 예정인 만큼, 2026년 하반기부터 2027년 사이 첫 매출이 발생할 가능성이 높다.

◆ 블록버스터 잠재력 충분

GIST는 희귀질환이지만, 이마티닙 내성 환자 수는 상당하며 치료 옵션이 제한적이어서 미충족 수요가 큰 시장이다. 업계에서는 베주클라스티닙이 승인될 경우 2차 치료 시장에서 빠르게 점유율을 확대할 것으로 전망하고 있다.

더욱이 니어렌가르텐 애널리스트가 언급한 것처럼, 2차 치료에서의 성공을 발판으로 1차 치료나 3차 이후 치료로 적응증을 확대할 경우 시장 잠재력은 더욱 커진다. 전신비만세포증 시장까지 고려하면 베주클라스티닙은 연간 수억 달러 이상의 매출을 올릴 수 있는 블록버스터급 치료제로 성장할 가능성이 있다.

웨드부시가 목표주가를 38달러로 설정한 것은 이러한 시장 잠재력을 반영한 것으로 보인다. 현재 주가 35.50달러 대비 약 7%의 추가 상승 여력이 있으며, 향후 임상 진행 상황과 FDA 승인 결과에 따라 추가 상승도 가능할 것으로 예상된다.

kimhyun01@newspim.com

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정부, 'AI기본법 시행령 제정안' 입법예고 [서울=뉴스핌] 양태훈 기자 = 정부가 인공지능(AI) 산업의 발전과 안전·신뢰 기반 조성을 위한 'AI기본법 시행령' 제정안을 입법예고했다. 12일 과학기술정보통신부(이하 과기정통부)는 내년 1월 22일 '인공지능 발전과 신뢰 기반 조성 등에 관한 기본법(이하 AI기본법)'의 시행을 앞두고, 세부사항을 규정한 'AI기본법 시행령' 제정안을 40일간 입법예고한다고 밝혔다. AI기본법은 지난해 여야 합의를 거쳐 국회를 통과했으며, AI 산업의 성장과 국민 신뢰 확보를 동시에 도모하는 최초의 포괄적 인공지능 기본법이다. 과기정통부는 법 시행에 앞서 지난 9월 국가AI전략위원회와의 논의, 전문가 및 관계부처 의견수렴을 거쳐 시행령 초안을 공개하고, 이를 토대로 이번 제정안을 확정했다. 과기정통부는 글로벌 규범 동향과 국내 산업 현실을 반영해 '진흥 중심·유연 규제' 원칙을 확립했다. 식품의약품안전처, 금융위원회, 산업통상자원부, 개인정보보호위원회 등 관계부처와 협의해 유사·중복 규제를 최소화했으며, 기존 법령에서 동일한 의무를 이행한 경우 AI기본법상 의무도 충족한 것으로 간주하도록 했다. 사진은 지난달 29일 오전 서울 여의도 국회 과학기술정보방송통신위원회에서 열린 과학기술정보통신부 등에 대한 종합감사에 출석한 배경훈 과학기술부총리 겸 과학기술정보통신부 장관이 질의에 답하고 있는 모습. [사진=뉴스핌DB] 시행령 주요 내용은 ▲AI산업 육성을 위한 지원 사업 기준 등 명확화 ▲국가 AI정책 추진을 위한 지원 기관의 지정·운영 등 규정 ▲AI 안전·신뢰 확보를 위한 제도의 구체화·명확화 등이다. 먼저, 과기정통부는 AI 연구개발(R&D), 학습용 데이터 구축, 기술 도입·활용, 중소기업 및 창업 지원 등 법률에서 정한 산업지원 항목별 기준과 절차를 명시했다. 또한 AI 집적단지 지정 요건과 운영 절차를 마련해 지역별 AI 생태계 육성을 위한 법적 근거를 구체화했다. AI 안전·신뢰 확보를 위해서는 투명성·안전성 확보 의무와 고영향AI 판단 기준을 명확히 했다. 사업자는 고영향AI 또는 생성형AI를 활용한 서비스 제공 시, 인공지능이 개입된 사실을 이용자에게 사전에 고지해야 하며, 실제와 구분하기 어려운 결과물(딥페이크 등)에 대해서는 'AI 생성물'임을 명시해야 한다. 또한, 안전성 확보 대상 AI시스템은 학습에 사용된 누적 연산량이 10의 26승 FLOPs 이상인 시스템으로 규정했다. 이는 미국·EU 등 해외 규범을 참고해 설정된 기준이다. 고영향AI 여부는 사용영역, 기본권 침해 가능성, 위험의 중대성과 빈도 등을 종합적으로 고려해 판단하며, 확인 절차는 기본 30일 이내, 필요 시 1회 30일 연장할 수 있도록 했다. AI사업자가 자율적으로 시행하는 '인공지능 영향평가' 제도의 실효성도 강화했다. 영향평가에는 ▲영향받는 기본권과 대상 ▲영향의 내용 및 범위 ▲위험 완화 방안 ▲피해 예방·복구 계획 등이 포함된다. 과기정통부는 시행 초기 제도의 현장 안착을 위해 과태료 부과를 최소 1년 이상 유예하는 계도기간을 운영하고, 기업을 지원하기 위한 'AI기본법 통합안내지원센터(가칭)'를 신설할 계획이다. 이 기간 동안 기업의 의무 이행을 돕는 상담·가이드라인 제공 및 컨설팅도 병행된다. 아울러 과기정통부는 AI검·인증 및 영향평가 수행 비용을 지원하기 위한 예산을 확보하고, 투명성 의무와 고영향AI 사업자 책무에 대한 전문가 컨설팅을 제공할 예정이다. 배경훈 과기정통부 장관은 "AI기본법 시행령 제정안은 AI G3 강국 지위를 확고히 하기 위한 제도적 초석이 될 것"이라며 "입법예고 기간 동안 현장의 다양한 의견을 수렴하여 AI산업 발전과 안전·신뢰 기반 조성이라는 입법취지를 시행령에 잘 반영할 수 있도록 철저히 준비하겠다"고 말했다. 한편, 입법예고된 시행령 제정안은 과기정통부 홈페이지의 '입법·행정예고' 게시판에서 확인할 수 있으며, 의견 제출은 다음 달 22일까지 이메일이나 우편을 통해 가능하다. dconnect@newspim.com 2025-11-12 12:00

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노만석, 거취 등 질문엔 '묵묵부답' [서울=뉴스핌] 김현구 기자 = 검찰의 '대장동 개발 비리 특혜 사건' 항소포기 결정으로 사퇴 압박을 받고 있는 노만석 검찰총장 직무대행(대검찰청 차장검사)이 12일 아무런 입장 표명 없이 출근했다. 노 직무대행은 이날 오전 8시40분께 대검 출근길에 '용퇴 요구가 나오는데 입장이 있는가', '이진수 법무부 차관으로부터 수사지휘권 언급을 들었는가'라는 질문에 아무런 대답을 하지 않고 청사로 들어갔다. 그는 전날 하루 연가를 내고 자택에서 거취를 고민한 것으로 알려졌다. 검찰의 대장동 1심 항소포기 이후 파장이 계속해서 커지는 모양새다. [서울=뉴스핌] 양윤모 기자 = 대장동 사건 항소 포기 사태로 검찰 내부에서 사퇴 압박을 받는 노만석 검찰총장 직무대행이 하루 휴가를 마치고 12일 오전 업무복귀를 위해 대검찰청 청사로 출근하고 있다. 2025.11.12 yym58@newspim.com 항소포기 이후 대장동 수사·공판팀은 대검과 서울중앙지검 지휘부가 부당한 지시와 지휘를 통해 항소를 막았다고 주장했고, 대장동 사건을 수사했던 강백신 대구고검 검사는 "법무부 장차관의 반대가 있었다고 들었다"고 전했다. 이와 관련해 노 직무대행은 입장문을 통해 "법무부 의견도 참고한 후 항소를 제기하지 않는 것이 타당하다고 판단했다"며 "검찰총장 대행인 저의 책임하에 (정진우) 중앙지검장과 협의를 거쳐 숙고 끝에 내린 결정"이라고 밝혔다. 하지만 이후 정 지검장은 대검의 지휘권은 따라야 하고 존중돼야 한다. 중앙지검의 의견을 설득했지만 관철하지 못했다"며 "대검의 지시를 수용하지만 중앙지검의 의견이 다르다는 점을 명확히 하고 이번 상황에 책임을 지기 위해 사의를 표명했다"고 반박했다. 특히 대장동 사건이 이재명 대통령의 주요 사건 중 하나였던 만큼 정성호 법무부 장관 등 윗선 개입 논란도 계속되고 있다. [서울=뉴스핌] 양윤모 기자 = 대장동 사건 항소 포기 사태로 검찰 내부에서 사퇴 압박을 받는 노만석 검찰총장 직무대행이 하루 휴가를 마치고 12일 오전 업무복귀를 위해 대검찰청 청사로 출근하고 있다. 2025.11.12 yym58@newspim.com 이에 전국 검사장 18명과 차장검사급인 지청장 등은 노 직무대행에게 항소포기 경위에 대한 구체적 설명을 요구하고, 일각에선 사퇴를 요구하고 있다. 노 직무대행은 지난 10일 평검사인 대검 연구관들이 사퇴를 요구한 자리에서 "용산·법무부와의 관계 등을 고려할 수밖에 없었다"는 취지로 말하고, 같은날 대검 과장들과 면담 자리에선 이 차관으로부터 항소 관련 우려를 받았다고 밝히며 사실상 법무부의 압박이 있었다는 점을 시인한 것으로 알려졌다. 하지만 정 장관은 "'신중하게 잘 판단했으면 좋겠다' 정도로 의사 표현을 했다"며 대검에 항소포기에 대한 구체적 지시를 하지 않았다는 입장이다. hyun9@newspim.com 2025-11-12 09:25