이마티닙 내성 GIST 환자 임상서 긍정적 결과
무진행 생존기간 80% 개선, 사망 위험 50% 감소
내년 FDA 승인 신청, 새로운 2차 치료 표준 기대
[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 코젠트 바이오사이언시스(종목코드: COGT)가 항암 치료제 임상시험 성공 소식에 힘입어 10일(현지시간) 뉴욕증시에서 139.54% 폭등하며 52주 최고치를 경신했다. 주가는 전거래일 종가 14.82달러에서 35.50달러로 치솟으며 2018년 이후 최고 수준을 기록했다.
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| 코젠트, GIST 3상 PEAK 임상시험 결과 발표 [사진 = 업체 홈페이지] |
이번 주가 급등은 회사가 개발 중인 위장관 기질종양(GIST) 치료제의 3상 임상시험에서 20년 만에 처음으로 긍정적인 결과를 발표한 데 따른 것이다. 시장은 이를 난치성 암 환자들에게 새로운 희망을 제시하는 획기적인 성과로 평가하고 있다.
◆ 무진행 생존기간 80% 개선, 사망 위험 50% 감소
코젠트가 10일 발표한 3상 PEAK 임상시험 결과에 따르면, 자사의 베주클라스티닙(bezuclastinib)과 표준 치료제 수니티닙(sunitinib)의 병용요법은 기존 치료 대비 압도적인 효능을 입증했다.
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| 베주클라스티닙과 수니티닙 병용요법, 무진행 생존기간 개선 [자료 = 코젠트 바이오사이언시스 홈페이지] |
핵심 평가지표인 무진행 생존기간(mPFS) 중앙값에서 병용요법은 16.5개월을 기록했다. 이는 수니티닙 단독요법의 9.2개월보다 7개월 이상 개선된 수치로, 약 80%의 향상을 보인 것이다. 더 주목할 만한 점은 질병 진행 또는 사망 위험이 50% 감소했다는 사실이다.
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| 베주클라스티닙과 수니티닙 병용요법 객관적 반응률 [자료 = 코젠트 바이오사이언시스 홈페이지] |
객관적 반응률(ORR)에서도 뚜렷한 차이가 나타났다. 병용요법을 받은 환자의 46%가 치료에 반응한 반면, 수니티닙 단독요법에서는 25.8%에 그쳤다. 독립적인 중앙 평가를 통해 산출된 이번 결과는 2025년 9월 30일 기준 데이터를 분석한 것이다.
무진행 생존기간은 치료 중 또는 치료 후 환자가 질병 악화 없이 생존하는 기간을 의미하며, 항암제의 효능을 평가하는 가장 중요한 지표 중 하나다. 이번 임상에서 나타난 7개월 이상의 개선은 GIST 치료 분야에서 상당히 의미 있는 진전으로 평가된다.
◆ 20년 만의 2차 치료 신약, 새로운 표준치료 기대
이번 PEAK 임상시험은 항암제 이마티닙(imatinib)에 내성이 있거나 내약성이 없는 GIST 환자를 대상으로 진행된 글로벌 무작위 3상 임상이다. 코젠트 측은 이 결과가 2차 치료를 받는 GIST 환자들을 대상으로 20년 만에 처음으로 긍정적인 결과를 보인 사례라고 강조했다.
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| PEAK: 베주클라스티닙과 수니티닙 병용요법 개요 [자료 = 코젠트 바이오사이언시스 홈페이지] |
GIST는 주로 소장과 위에서 발생하는 연조직 종양으로, 1차 치료제인 이마티닙에 내성이 생기면 치료 옵션이 극히 제한적이다. 현재 2차 치료로는 수니티닙이 표준으로 사용되지만, 효과가 제한적이어서 환자들은 오랜 기간 새로운 치료법을 기다려왔다.
텍사스대학교 MD 앤더슨 암센터 육종내과 교수이자 학과장인 니타 소마이야 박사는 "PEAK 임상시험 결과는 진정으로 획기적이며 실제 진료 현장을 변화시킬 수 있는 수준"이라며 "규제 당국의 승인을 거친 후, 베주클라스티닙 병용요법은 2차 치료 단계의 GIST 환자 대부분에게 새로운 치료 표준으로 빠르게 채택될 것"이라고 말했다.
GIST 환자 지원 단체인 라이프 래프트 그룹의 사라 로스차일드 전무이사는 "이마티닙에 내성이 있거나 내약성이 없는 GIST 환자들은 새로운 2차 치료 옵션을 거의 20년 동안 기다려왔다"며 "PEAK 연구에서 나온 놀라운 결과는 그 오랜 기다림이 마침내 끝났음을 시사한다"고 환영했다.
◆ 베주클라스티닙, KIT 돌연변이 타깃 정밀치료제
베주클라스티닙(이전 명칭 CGT9486)은 선택적 티로신 키나제 억제제로, KIT 유전자 내 주요 돌연변이를 강력하게 억제하도록 설계된 정밀 치료제다.
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| 베주클라스티닙, 선택적 티로신 키나제 억제제 [자료 = 코젠트 바이오사이언시스 홈페이지] |
KIT 유전자는 세포 성장과 분화를 조절하는 단백질을 암호화하는데, 이 유전자에 돌연변이가 발생하면 세포가 통제되지 않은 방식으로 증식할 수 있다. 특히 KIT 유전자 엑손 17에서 발견되는 여러 돌연변이는 진행성 GIST 환자에서 종양 성장을 유도하는 것으로 알려져 있다.
베주클라스티닙은 이러한 돌연변이를 정밀하게 타깃팅함으로써 기존 치료제에 내성이 생긴 환자들에게도 효과를 발휘할 수 있도록 개발됐다. 이번 PEAK 임상에서 입증된 우수한 효능은 이러한 정밀의학적 접근이 실제 임상에서도 유효함을 보여준 사례로 평가된다.
◆ 안전성 프로필 양호, 내년 상반기 FDA 승인 신청
안전성 측면에서도 병용요법은 우수한 내약성을 보였다. 수니티닙의 기존 안전성 프로필과 비교해 특별한 추가 위험은 관찰되지 않았다.
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| 베주클라스티닙과 수니티닙 병용요법의 안전성 [자료 = 코젠트 바이오사이언시스 홈페이지] |
3등급 이상의 주요 부작용으로는 고혈압(병용요법 29.4% vs 수니티닙 단독 27.4%), 호중구감소증(15.2% vs 15.4%), ALT/AST 수치 상승(10.8% vs 1.4%) 등이 보고됐다. 부작용으로 인한 치료 중단율은 병용요법 환자의 7.4%로, 수니티닙 단독요법의 3.8%보다 다소 높았으나 허용 가능한 수준으로 평가됐다.
병용요법을 계속 투여받고 있는 환자 수와 현재까지의 데이터를 고려할 때, 베주클라스티닙 병용요법의 평균 치료 기간은 19개월을 초과할 것으로 예상된다.
이러한 긍정적인 결과를 바탕으로 코젠트는 2026년 상반기 중 미국 식품의약국(FDA)에 베주클라스티닙의 신약허가신청(NDA)을 제출할 계획이다. PEAK 임상시험의 상세 결과는 2026년 상반기에 개최될 과학 학술대회에서 공개될 예정이다.
▶②편에서 계속됨
kimhyun01@newspim.com
