[뉴스핌=김양섭 기자] 바이오·신약 전문기업 텔콘의 최대주주인 미국 엠마우스라이프사이언스(이하 엠마우스)는 겸상적혈구질환(SCD) 치료제 신약 엔다리(Endari)가 미국 식품의약국(FDA)로부터 최종 판매 승인을 받았다고 지난 7일(미국 현지시간 기준) 밝혔다.

엔다리는 이번 FDA 승인을 통해 성인과 5세 이상의 소아 환자의 겸상적혈구빈혈증(Sickle Cell Anemia)과 겸상적혈구성탈라세미아(Sickle Beta Zero Thalassemia)의 증상을 치료하도록 승인됐으며 SCD 치료제로는 약 20년만에 출시되는 신약이자 세계 최초 소아 환자용 SCD 치료제다.

엠마우스의 대표이사인 유타카 니이하라박사는 “이번 엔다리 승인은 20년간 치료법에 진전이 없었던 SCD 환자들에게 중대한 사건으로 특히 아이들에게 처방할 수 있는 치료법이 생겼다는 것에 의미가 매우 크다”며 “이번 FDA의 신속한 승인에 감사드리며 4분기에는 환자들이 이 치료법을 이용할 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.

SCD는 희귀 유전성 혈액 질환으로 적혈구를 초승달 모양으로 왜곡시키는 헤모글로빈의 베타-사슬의 유전적 돌연변이로 인해 발생하며 혈액의 산소 수준을 낮춰 이환율, 사망률 및 삶의 질에 광범위한 영향을 미친다.

SCD 환자는 종종 유연성이 없는 적혈구가 혈관을 막아 극심한 통증을 유발하는 겸상적혈구위기 (SCC)로 고통받고 있으며 SCC는 장기 손상, 뇌졸중, 폐 합병증 및 급성 흉부 증후군 (ACS)을 비롯한 다양한 합병증을 발생시킬 수 있다.

버지니아 코먼웰스 대학(Virginia Commonwealth University)의 월리 스미스 의학박사는 “SCC는 가장 흔한 합병증으로 SCD환자들이 병원에 입원하는 가장 큰 이유다”며 “엔다리는 임상결과 SCD환자들의 입원을 감소시키는 결과를 나타냈으며 심각한 부작용이 있는 기존 치료법을 대체할 것으로 예상된다”고 전했다.

한편, SCD는 미국 내 아프리카계를 중심으로 약 100,000명의 환자가 있으며 전세계엔 2500만명으로 추정되며 아프리카계 어린이 365명 중 1명이 SCD환자로 태어나고 있어 엔다리가 SCD 환자들에게 큰 도움이 될 수 있을 것으로 기대되고 있다.

[뉴스핌 Newspim] 김양섭 기자 (ssup825@newspim.com)