산재적 내재성 뇌교증, 5~10세 어린이에 발생…5년 생존율 1%
[서울=뉴스핌] 박다영 기자 = 지트리비앤티는 산재적 내재성 뇌교증 치료제 후보물질 'OKN-007'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀소아질환 의약품(RPD)으로 지정됐다고 28일 밝혔다. 회사는 미국 자회사 오블라토를 통해 산재적 내재성 뇌교증에 대해 'OKN-007'의 임상 2상을 준비하고 있다.
산재적 내재성 뇌교종은 소아의 뇌간에서 발생하는 희귀 소아암이다. 보통 5~10세 사이의 어린이에게서 발병하는데 초기 증상으로 균형감각 이상과 두통이 나타난다. 병세가 진행되면 음식을 삼키거나 말하는 것이 어려워지며, 시력을 잃기도 한다. 환자의 90%가 진단 후 24개월 내 사망하고 5년 이상 생존율은 1%에 불과할 정도로 심각한 질병이지만 아직까지 적절한 치료법이 없는 상황이다.
[로고=지트리비앤티] |
RPD는 FDA가 희귀 소아질환을 예방 또는 치료하는 신약 후보물질 개발을 장려하기 위해 제정한 제도다. RPD로 지정된 후보물질이 시판허가를 받으면, 해당 기업은 다른 의약품을 6개월 내 허가받을 수 있는 신약우선심사권(PRV)을 받는다. 제약사는 후속 제품의 허가절차에 사용하거나 다른 제약사에 판매할 수 있다.
지트리비앤티 관계자는 "현재 개발 중인 다른 신약제품의 신약허가(NDA) 심사를 받을 때 PRV를 전략적으로 활용할 방법을 검토할 예정"이라며 "필요한 경우 재무구조 개선을 위해 매각할 수도 있다"고 말했다.
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