[서울=뉴스핌] 박다영 기자 = 툴젠은 경기도 성남시 중원구에 전임상개발센터를 설립했다고 14일 밝혔다.

전임상개발센터 설립은 샤르코마리투스병 1A형(CMT1A)을 비롯한 유전자교정 치료제 연구개발 효율성을 극대화해 임상 진입 속도를 높이기 위한 전략으로 풀이된다.

[서울=뉴스핌] 박다영 기자 = 이병화 툴젠 대표이사(왼쪽에서 다섯번째)가 임직원들이 개소식 이후 사진 촬영을 하고 있다. [사진=툴젠] 2020.04.14 allzero@newspim.com

전임상개발센터는 경기도 성남시에 있는 기존 동물연구시설과 가까워 툴젠은 ▲새로운 체내 전달 시스템을 개발하고 ▲질병 모델 구축, ▲신약 후보군을 평가하는 등 연구에 박차를 가할 계획이다.

툴젠은 2016년부터 샤르코마리투스병 1A형(CMT1A)에 대해 연구개발을 착수했다. 2018년 유럽세포유전자치료학회(ESGCT) 발표에 이어 2019년 국제학술지 '뉴클레익 액시드 리서치(Nucleic Acid Research)에 연구성과를 게재했다.

CMT1A은 PMP22 현재까지 알려진 유전성 질환 중 가장 발생빈도가 높은 희귀질환으로 유전자 과발현이 원인이다. 전 세계 약 140만명의 환자가 있는 것으로 추산되며 손발기형, 근위축 감각소실, 보행장애 등 증상이 나타나지만 치료제가 없는 난치성 질환이다. 툴젠은 크리스퍼 유전자가위를 이용해 PMP22 유전자가 발현되는데 중요한 기능을 하는 조절 부위를 제거해 과발현을 낮추는 반영구 치료제 개발을 진행중이다.

이병화 툴젠 대표는 "샤르코마리투스병 치료제 개발에 모든 역량을 집중하기 위해 지난 1월 치료제사업본부의 조직을 기능별로 재편했다"라며 "전임상개발센터 설립을 계기로 빠른 시간 내에 치료제 개발이 전임상(Pre-Clinical) 단계에 진입할 수 있기를 기대한다"라고 말했다.

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