[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 젬백스앤카엘(젬백스)이 세계가 주목한 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 GV1001의 2a상 임상시험 결과를 전격 공개했다.

28일 젬백스는 빠른 시일 내 지난 24일 진행된 국제 학회 Neuro2024에서의 발표 영상 전체를 전격 공개하고, 관련 분야 국내외의 세계적인 석학 및 전문가들과 함께 임상시험의 의미와 가치를 설명하는 자리를 마련하겠다고 밝혔다.

PSP는 희귀질환이자 전세계적으로 치료제가 전무한 인류의 난제이다. 질환 극복을 위한 많은 연구가 진행된 바 있지만 현재까지도 질병의 진행을 지연하는 경향성조차 발견하지 못한 사례가 대부분이다. 반면, GV1001에 대해 세계 석학들은 증상 완화제 정도가 아니라 근본적인 치료제(disease modifying drug)로서 가능성을 보였다고 평가했다.

젬백스는 지난 24일 캐나다 토론토에서 열린 Neuro2024 학회에서 GV1001 0.56mg 투여군에서 우수한 효과를 보였고, 특히 진행성핵상마비 리차드슨 신드롬(PSP-RS) 유형 환자군에서 치료제로서의 높은 가능성을 확인했다는 결과를 발표했다. 이에 세계 석학 및 전문가들의 인정과 호평이 쏟아졌다.

이에 젬백스는 이번 임상시험의 결과를 알리기 위해 Neuro2024 학회를 개최한 CurePSP와 협의하여 GV1001의 임상데이터가 담기 발표 영상 전체를 공개한다. 이에 더해 글로벌 임상시험 수탁기관 아이콘(ICON)의 신약개발 수석부사장인 피터 슐러(Peter Schüler, 신경과 전문의) 박사가 임상 결과에 대한 자세한 설명과 이번 임상의 결과로 미국 및 유럽을 포함한 글로벌에서의 임상 3상 진입 승인이 가능한 이유를 설명할 예정이다.

또한 임상시험의 연구책임자인 서울의대 신경과 이지영 교수(서울대병원 운영 서울특별시보라매병원)가 직접 PSP 질환과 임상 연구의 가치를 상세히 설명하는 기자회견 자리를 마련한다.

CurePSP 임원진도 곧 한국을 직접 방문하여 이번 PSP임상 진행에 대한 감사와 빠른 치료제 개발을 위해 글로벌 3상 임상시험 진행의 구체적 협력 방안을 도모할 계획이다. CurePSP는 1990년 설립된 미국 뉴욕 기반의 비영리 자선 단체로, PSP, 대뇌피질기저핵변성(CBD) 등에 대한 발병 원인과 치료제에 대한 혁신 연구를 지원하는 등 전문가와 환자, 환자 가족에 대한 광범위한 글로벌 네트워크를 통해 다양한 지원을 하고 있다.

희귀질환 치료제 개발의 경우, 2a상 임상시험에서 유의미한 경향성을 확인한다면 바로 3상 임상시험으로 진입하는 것이 가능하다. 관련 분야 세계 전문가들 또한 PSP와 같이 치료제가 없는 질환의 임상시험은 미국식품의약국(FDA)이 적극적으로 검토할 것이라고 의견을 전했다.

젬백스는 이번 임상을 통해 상업화를 위한 임상시험의 중요한 근거와 성공적인 임상 디자인 데이터를 확보한 만큼 글로벌 3상 임상시험 추진에 박차를 가할 방침이다. 이미 미국, 영국 등 5개국 49개 전문기관이 관심을 보였고, 이 중 22곳은 이미 선정을 완료하고 본계약을 앞두고 있다.

젬백스 관계자는 "한국의 작은 신약개발 회사에서 PSP라는 희귀질환 치료제 개발에 나서 글로벌 신약개발 판도를 바꿀 만한 성과를 도출하였음에도 국내에서 그 가치를 제대로 인정받지 못하고 있는 것 같아 안타깝다"라며, "이번 기회를 통해 우리의 임상 성과를 제대로 알리고, 더 나아가 PSP라는 질환, 그리고 희귀질환에 대한 사회적 관심과 공감대가 높아지길 기대한다"라고 전했다.

nylee54@newspim.com