젬백스 "진행성핵상마비 치료제 개발 가능성 확인"

기사입력 : 2024년10월24일 18:40

최종수정 : 2024년10월24일 18:40

[서울=뉴스핌] 김양섭 기자 = 젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 24일 진행성핵상마비(Progressive Supranuclear Palsy, 이하 PSP) 환자를 대상으로 한 GV1001의 국내 2a상 임상 톱라인(Topline) 결과를 수령, PSP 치료제로서의 개발 가능성을 확인했다고 밝혔다.

임상 결과 GV1001 0.56mg 투여군에서 우수한 효과를 보였고, 특히 진행성핵상마비 리차드슨 신드롬(PSP-RS) 유형 환자군에서 치료제로서의 높은 가능성을 확인했다. GV1001의 모든 이전 임상에서와 같이 이번에도 안전성을 다시 한번 확인할 수 있었다.

이번 GV1001 2a상 임상은 국내에서 PSP 환자 78명을 대상으로 위약(placebo), GV1001 0.56mg, 그리고 1.12mg을 각각 6개월간 투여하면서, PSP등급척도(PSP-rating scale)의 총점 변화량과 다양한 생체지표(bio marker) 등 유효성과 안전성 평가변수를 수집해 PSP 치료제로서 GV1001의 가능성을 가늠하고 후속 임상시험으로의 진행 가능성을 판단할 근거로 삼고자 진행했다.

1차평가 변수인 MMRM추정법을 이용한 최소자승평균(LS mean)으로 계산한 PSP 등급척도 점수 변화량은 6개월 동안 GV1001 0.56mg 투약군은 2.14점 악화된 반면, 위약군은 4.10점 악화되어, 투약군에서 질병의 진행이 48% 지연된 결과를 얻었다. 또한 post-ad-hoc 민감도 분석으로 시행한 단순평균 분석에서 GV1001 0.56mg 투약군은 1.35점 악화된 반면, 위약군은 4.36점 악화되어, 투약군에서 질병의 진행이 70% 지연됐다.

보통 임상적으로 지칭하는 전형적인 PSP의 경우는 PSP-RS 유형으로, 전체 PSP 환자의 다수를 차지한다. 다른 PSP 유형에 비해 질병의 진행 속도가 빠른 편이고, 평균 생존기간도 짧다.

이번 임상시험에서 대상 환자를 PSP-RS 유형으로 범위를 좁혔을 때에는, 최소자승평균값이 GV1001 0.56mg 투약군은 1.88점 악화된 반면, 위약군은 4.45점 악화되어, 투약군에서 질병의 진행이 58% 지연된 결과를 얻었다. 또한 post-ad-hoc 민감도 분석으로 시행한 단순평균값 분석에서 GV1001 0.56mg 투약군은 0.25점 악화된 반면, 위약군은 5.19점 악화되어, 투약군에서 질병의 진행이 95% 지연됐다.

투약군에 속한 PSP-RS유형 환자의 경우 임상 기간 중 증상이 유지되거나 오히려 호전된 경우도 많았는데, 최초 투여 직전 측정한 PSP등급척도 점수 대비 6개월 치료 후의 점수가 개선 또는 유지된 환자의 비율로 계산한 반응률(responder rate)로 보았을 때, GV1001 0.56mg를 투여한 PSP-RS 환자군은 그 비율이 58.33%에 달했다.

안전성과 관련해서는 약물과 관련된 심각한 부작용 사례는 보고되지 않는 등 GV1001의 안전성은 다시 한번 확인됐다.

젬백스 관계자는 "이번 2a상 임상은 최적 용량 등을 탐색하기 위한 것으로 통계적 유의성이 나타나지는 않았으나, 현재 치료법이 없고 과거 PSP 신약 개발을 위한 임상연구에서 경향성 조차 보이지 않았던 점을 고려한다면, PSP 질환의 세계 최초 치료제로서 GV1001의 높은 가능성을 확인해 준 것이다"라며, "상업화를 위한 글로벌 3상 임상시험의 중요한 근거와 성공적인 임상 디자인 데이터를 확보할 수 있게 해줬다"라고 밝혔다.

젬백스는 앞으로 임상결과에서 취득한 정보를 바탕으로 과학자문단 및 PSP 전문가들과 상의하여 향후 상용화를 위한 3상 임상개발 및 사업개발을 가속화할 방침이다.

PSP는 파킨슨병처럼 보행장애와 강직, 떨림, 인지 저하 등의 증상을 동반하지만 질병의 진행 속도가 더 빠르고 근본적인 치료제가 없는 퇴행성 질환이다. PSP는 PSP-Richardson's syndrome(PSP-RS)과 PSP-parkinsonism(PSP-P) 등 여러 유형으로 분류된다. 전형적인 PSP 증상들을 보이는 유형으로 초기 낙상, 초기 인지기능장애와 함께 수직 주시 장애와 자세 불안정 등 증후를 보인다. 다른 타입의 PSP 보다 타우 축적이 심하며 소뇌, 치아핵, 다리뇌핵과 전두엽, 두정엽 등 넓은 부위가 침범된다.

PSP-P 유형은 PSP의 전형적인 증상보다는 오히려 증상의 비대칭적인 발현, 초기 서동증과 안정 떨림, 미미한 축상 근긴장 이상 및 레보도파에 대한 중등도 반응을 보이는 양상으로 오히려 파킨슨병에 가까운 임상양상을 보인다. 평균 9.1년 정도의 생존율을 보이며, PSP-RS 유형에 비해 타우의 축적이 심하지는 않으나 분포 양상은 비슷하며, 흑질의 침범이 심한 편이다.

ssup825@newspim.com

GAM - 해외주식 투자 도우미

UPS, 올해 2만명 감원...아마존 물량 대폭 축소

[홍콩 대장주] 메이퇀 ③ 신성장 동력의 '폭발적 성장'

라씨로 - 국내주식 투자 도우미

제이엘케이, '뇌졸중 플랫폼' 연구용 구독 모델 사업 추진..."신규 시장 확대"

HLB글로벌 "자회사 '바이바이오' 건기식 등 신사업 추진...B2C 사업 확장"

[뉴스핌 베스트 기사]

사진

재계 총수들, '트럼프 Jr' 만남 총출동 [서울=뉴스핌] 서영욱 남라다 김아영 조민교 기자 = 30일 미국 도널드 트럼프 대통령의 장남 도널드 트럼프 주니어를 만나려는 재계 인사들의 발길이 이어지고 있다. 미국 내 사업 현안을 전달하고 정책적 협력을 요청하기 위한 행보다. 트럼프 주니어와 재계 인사들의 면담은 트럼프 주니어가 묵고 있는 서울 강남구 조선팰리스 호텔의 한 구역에서 열렸다. 트럼프 주니어를 초청한 정용진 신세계그룹 회장의 집무실이 있는 건물이다. 건물 주변에 많은 취재진이 대기 중이지만, 철저한 보안으로 인해 오고 가는 재계 인사들을 마주치기 어려운 상황이다. 30일 오전 트럼프 주니어가 묵고 있는 서울 강남구의 한 호텔 인근 커피 매장에서 포착된 김동선 부사장(왼쪽)과 김동원 사장 [사진=독자 제공] 이날 오전 한화그룹의 김동관 부회장, 김동원 한화생명 사장, 김동선 한화갤러리아 부사장 3형제가 트럼프 주니어를 만난 재계 인사 중 가장 먼저 언론에 포착됐다. 한화솔루션은 미국 조지아주에 태양광 모듈 일관 생산단지 '솔라 허브' 프로젝트를 조성 중이다. 연간 8.4GW 규모의 이 시설은 약 130만 가구가 사용할 수 있는 전력을 생산할 수 있다. 현지 생산 비중을 70%까지 높여 미국의 자국 우선 조달 정책에 대응하고 관세 부담도 줄이겠다는 구상이다. 한화그룹은 방산·조선 사업에서도 미국과 밀접한 연관이 있다. 최근 호주의 방산 조선업체 오스탈 지분을 확보하며 미국 시장 공략에 나선 상황이다. 오스탈은 앨라배마와 샌디에이고에 조선소를 보유하고 있으며, 미 해군 소형 수상함 시장에서 점유율 1위를 기록 중이다. 롯데그룹도 트럼프 주니어와의 접촉에 나섰다. 신동빈 회장과 인도네시아 출장에 나섰던 장남 신유열 롯데지주 미래성장실장 부사장은 이날 오전 귀국해 트럼프 주니어를 만났다. 롯데는 미국 뉴욕 시러큐스에 보유한 바이오 공장을 중심으로 CDMO(위탁개발생산) 사업을 본격화하고 있다. 최근에는 아시아 바이오기업과 항체약물접합체(ADC) 신약 임상 물질 생산 계약을 체결했으며, 이 공장에서 첫 양산이 이뤄질 예정이다. 미국 내 관세 정책 변화에 대응하기 위해 선제적 설비 확충과 고객사 확보에 나선 롯데는, 신 부사장을 통해 트럼프 주니어와 심도 있는 논의를 진행한 것으로 보인다. [서울=뉴스핌] 최지환 기자 = 도널드 트럼프 미국 대통령의 장남 트럼프 주니어가 29일 오후 서울 강서구 김포국제공항에 도착해 탑승기에서 내리고 있다. 2025.04.29 choipix16@newspim.com 이재현 CJ그룹 회장도 이날 트럼프 주니어와 비공개 개별 면담을 가졌다. CJ제일제당은 미국 중서부 사우스다코타주 수폴스에 북미 최대 규모의 아시안 식품 신공장을 짓고 있다. 총 7000억 원이 투입되는 이 공장은 2027년 완공을 목표로 하며, 미국 시장 내 K푸드 수출 거점으로 활용될 예정이다. 이 회장은 미국 내 식품 수출 시 애로사항과 관세 이슈를 전달한 것으로 전해졌다. 이 외 이해진 네이버 의장, 허용수 GS에너지 사장 등도 트럼프 주니어와 만난 것으로 알려졌다. 네이버는 이날 "인공지능(AI)과 테크, 글로벌 진출에 대한 의견을 나누고 상호 협력에 대한 긍정적인 이야기 나눴다"고 설명했다. 이날 오후에도 트럼프 주니어를 만나려는 재계 인사들의 발길이 이어질 전망이다. 이번 트럼프 주니어의 방한은 정용진 회장의 초청으로 이뤄졌다. 트럼프 미 행정부와의 소통 채널을 만들어달라는 재계 요청에 따른 것으로 알려졌다. 전날 김포비즈니스항공센터를 통해 입국한 트럼프 주니어는 곧장 정 회장 자택으로 이동해 만찬을 가진 것으로 알려졌다. 트럼프 주니어는 재계 면담이 끝나는 대로 이날 밤 출국할 예정이다. syu@newspim.com 2025-04-30 14:24

사진

'김문수·한동훈' 최종 승자는 누구 [서울=뉴스핌] 박서영 김가희기자 = 국민의힘 대통령선거 결선 진출자에 김문수·한동훈 후보가 이름을 올렸다. 반탄(탄핵반대)파 김 후보와 찬탄(탄핵찬성)파 한 후보가 2파전을 겨루게 된 가운데 최종 1인 자리를 놓고 치열한 공방이 펼쳐질 것으로 보인다. 국민의힘 대선 후보 경선 선거관리위원회는 29일 오후 3차 경선에 진출할 후보자 2명을 발표했다. 안철수·홍준표 후보는 탈락했다. [서울=뉴스핌] 윤창빈 기자 = 29일 서울 여의도 국민의힘 당사에서 열린 제21대 대통령 후보자 국민의힘 3차 경선 진출자 발표 행사에서 3차 경선에 진출한 김문수(가나다순) 후보와 한동훈 후보가 기념촬영을 하고 있다. 2025.04.29 pangbin@newspim.com 황우여 국민의힘 선거관리위원장은 경선 결과를 발표하며 "과반 득표자가 없어 3차 경선으로 이어지게 됐다"며 "우리 당과 대한민국의 미래를 위해 깊이 고민하시고 이번 투표에 참여해주신 존경하는 당원 여러분께 진심으로 감사하다"고 말했다. 2강 후보에 진입한 김 후보는 "한 후보와 같이 마지막 경선을 하게 된 것을 매우 감사하게 생각한다. 미래가 창창한 대한민국을 위해 한 후보께서 많은 역할 해주시길 기대한다"고 인사를 전했다. 한 후보는 "어려운 대선 상황에서 김 후보와 제가 생각은 조금 다르지만 2인 3각의 마음으로 하나의 후보로서 이재명 더불어민주당 대선 후보와 맞서야 한다"며 "남은 경선 과정에서 김 후보를 경쟁자가 아닌 동반자로 생각하고 함께 이재명과 싸워 이기는 한 팀이 되겠다"고 목소리를 높였다. 앞서 홍 후보는 경선 결과 발표 직전 한덕수 대통령 권한대행을 입당시켜, 3차 경선에 진출하는 2명의 후보와 '원샷 국민 경선'을 진행하자고 제안했다. 이에 대해 김 후보는 "그 부분은 조금 더 논의를 해봐야 한다"고 말을 아꼈다. 그는 경선 결과 발표 직후 기자들과 만나 "한 대행도 아직 출마선언을 하지 않았다. 지금 제가 답을 드리는 것 자체가 너무 앞서가는 것이고 당에서도 생각이 있을 것이기 때문에 차차 논의될 것으로 본다"고 즉답을 피했다. 한 후보는 한 대행을 포함한 '원샷 경선'이 공정성에 어긋난다고 강조했다. 그는 "나머지 (탈락한) 6명은 치열한 과정을 통해 여기까지 왔기 때문에 갑자기 (한 대행이) 들어와서 여기서 경선한다는 것은 현실적이지 않다"며 "우리는 전통이 있고 룰이 있는 정당"이라고 반대 의사를 내비쳤다. [서울=뉴스핌] 윤창빈 기자 = 29일 서울 여의도 국민의힘 당사에서 열린 제21대 대통령 후보자 국민의힘 3차 경선 진출자 발표 행사에서 진출에 실패한 안철수 후보가 소감을 밝히고 있다. 2025.04.29 pangbin@newspim.com 한편 이날 결선 문턱을 넘지 못한 안 후보는 "누가 최종 후보가 되든 이재명을 막고 정권교체 이루는 데 제 힘을 바치겠다. 우리 당의 승리가 국민 승리고 역사의 승리"라고 소회를 전했다. 홍 후보는 이날 결선 탈락을 끝으로 정계 은퇴를 선언했다. 홍 후보는 "정치인생을 오늘로서 졸업하게 되어 감사하다. 이제 시민으로, 자연인으로 돌아가서 좀 편하게 살도록 하겠다. 이번 대선에서 제 역할은 여기까지"라고 했다. 앞서 지난 27∼28일 진행된 국민의힘 2차 경선은 당원투표 50%, 국민 여론조사 50%의 룰이 적용됐다. 당원 투표엔 76만5773명 중 39만4명(50.93%)이 참여했고 국민 여론조사는 5개 기관에서 6000명(역선택 방지 적용)을 대상으로 이뤄졌다. 후보들의 순위와 득표율은 공개되지 않았다. 따라서 결선에 진출한 김 후보와 한 후보 중 누가 앞섰는지 알 수 없다. 이날 3차 경선에 진출한 김문수·한동훈 후보 2명은 오는 30일 양자 토론회를 진행한다. 국민의힘 선관위는 다음달 1∼2일 양일 동안 선거인단 투표(50%)·국민 여론조사(50%)를 거친 후 같은달 3일 전당대회에서 최종 1명을 선출할 계획이다. seo00@newspim.com 2025-04-29 15:44