[서울=뉴스핌] 박다영 기자 = 헬릭스미스가 임상 3상 결과 발표를 미뤘다. 임상 3상 과정에서 위약(가짜약)을 투여하기로 설계된 환자군이 신약 엔젠시스(VM202)를 복용한 것 아니냐는 의심이 제기됐기 때문이다. 예상치 못한 실책을 만회하기 위해 회사는 규모를 줄이고 철저히 관리해 2022년 1분기 임상 3상 결과를 발표할 계획이다.

헬릭스미스는 24일 오전 서울 여의도동 NH투자증권에서 기업설명회를 열고 임상 3상 결과를 설명했다.

헬릭스미스는 이번 주 내로 당뇨병성 신경병증 치료제 ‘엔젠시스’(VM202)의 미국 임상 3상 탑라인을 발표할 예정이었다. 탑라인 데이터는 최종 임상 결과 발표 전 먼저 공개하는 일부 핵심 지표로, 임상 성패를 가름한다.

회사 측은 VM202의 PK(약동학) 데이터를 분석한 결과, 약물 혼용이 벌어진 것으로 분석했다. 임상 3상을 진행하는 과정에서 위약을 투여해야 할 환자군 중 최소 36명이 엔젠시스를 복용했을 것으로 추정하고 있다. VM202를 복용해야 할 환자군 중 혈액에서 약물이 검출되지 않은 환자는 32명 가량으로 보고 있다.

김선영 헬릭스미스 대표는 “혼용이라는 어이없는 사태가 벌어질 것이라고는 생각도 못했다”며, “약물 혼용만 없었다면 임상 3상은 큰 성공”이라고 했다.

유례없이 임상시험에서 약물을 혼용하는 문제가 빚어지면서 헬릭스미스는 임상수탁기관(CRO)이나 임상현장인 병원 등을 조사할 계획이다. 공장에서 완제의약품을 만들고 특정 기관이 약의 이름을 가린 채 병원에 분배하면 약물을 주사한 환자의 혈액을 채취하고 CRO에서 이를 분석하는 방식으로 임상이 진행됐다.

김 대표는 “우선 어느 단계에서 혼용이 벌어졌는지를 알아야 할 것”이라며 “제조하는 공장에서 약물이 섞였을 가능성은 없다. 어느 단계에서 혼용된 것인지 조사 중이며 추후 법적으로 소송도 준비하고 있다”고 했다.

이번 임상 실패로 VM202은 3b상을 마친 후 결과를 공개할 예정이다. 헬릭스미스는 실패를 교훈삼아 소규모로 나눠 진행하고, 철저하게 관리할 계획이다. 회사는 150~200명 규모의 임상을 2~3개로 나눠 진행하고 2021년 말 데이터를 공개하고 2022년 신약허가신청(BLA)을 제출할 예정이다.

또, 임상시험 과정에서 철저한 관리를 위해 임상 품질관리(QA) 전문가인 레너드 피쉬(Leonard Fish) 박사를 단장으로 하는 조사단을 구성해 정밀 조사를 시작했다.

김 대표는 “20년을 이 프로젝트로 일해와 애통하기 짝이 없다”며 “한번에 임상을 성공하지 못해 송구스럽고, 이번 경험이 전화위복, 새옹지마가 되도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

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