[뉴스핌=김지나 기자] 녹십자가 지난 2012년 출시한 세계 두 번째 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’의 소아 임상 시험 결과가 공개됐다. 헌터증후군은 ‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 희귀질환이다.
녹십자는 6세 미만 헌터증후군 환자에 대한‘헌터라제’의 안전성과 유효성을 평가한 임상 결과가 지난 20일 삼성서울병원에서 열린 제13회 MPS(Mucopolysaccharidoses, 뮤코다당증) 심포지엄을 통해 발표됐다고 22일 밝혔다.
헌터증후군은 리소좀(세포 내 소기관 중 하나)의 IDS(Iduronate–2-sulfatase)효소가 결핍돼 글로코사미노글리칸(Glycosaminoglycan: GAG, 산성뮤코다당)이 비정상적으로 세포 내에 축적되고 이 때문에 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상이 몸에 나타나는 병을 말한다. 국내에는 70여명의 헌터증후군 환자가 있는 것으로 알려졌다.
‘헌터라제’는 세포배양 방식으로 생산한 효소를 환자에게 주사해 헌터증후군 환자의 증상을 개선해주는 의약품이다.‘헌터라제’ 출시 전까지 전세계적으로 단 1개 치료제에 의존할 수 밖에 없어 연간 300억 원 정도의 약품을 전량 수입에 의존했다.
녹십자는 지난 2010 ~ 2011년 6~35세 사이의 환자를 대상으로 진행한‘헌터라제’의 임상시험을 통해 유효성과 안전성을 입증한 바 있다.
이번에 발표된 ‘헌터라제’의 소아 임상 시험은 6세 미만의 헌터증후군 환자를 대상으로 헌터라제 투여 시 안전성과 유효성을 평가하고자 지난 2012년부터 52주간 삼성서울병원에서 실시됐다.
이번 임상시험에 대해 녹십자 관계자는 “헌터라제’가6세 미만의 헌터증후군 환자에서도 6세 이상 임상시험과 유사한 안전성과 유효성 결과를 나타내었다”며 “6세 미만의 소아 환자까지 사용 할 수 있도록 식품의약품안전처에 적응증 변경 신청을 한 상태”라고 설명했다.
한편, 녹십자는 향후 글로벌 파트너링을 통해‘헌터라제’를 글로벌 시장에 내놓고, 시장의 절반 이상 점유를 목표 하고 있다. 지난해는‘헌터라제’를 중동 및 아시아 지역에 수출하는 데 성공했다.
[뉴스핌 Newspim] 김지나 기자 (fresh@newspim.com)