전세계 소뇌실조증 환자 263만명
원인·과정 못 밝혀…치료제도 없어
손상→정상 수준으로 운동력 회복
[세종=뉴스핌] 신도경 기자 = 인체 유래 줄기세포가 유전성 소뇌실조증 동물모델의 손상된 조직 회복에 효능이 있다는 사실이 발견됐다.
보건산업진흥원은 국내 연구진이 유전성 소뇌실조증 동물모델에서 인체 유래 줄기세포 투여로 치료적 효능 검증을 성공해 주목받고 있다고 23일 밝혔다.
소뇌실조증은 치매나 파킨슨병과 같은 신경퇴행성 뇌질환이다. 전 세계 소뇌실조증 환자는 263만명에 달해 정확한 발병 원인과 과정이 명확하게 밝혀지지 않은 희귀질환 중 하나다. 진단이 어렵고 증상마저 다양해 마땅한 치료제가 없다.
김상룡 경북대학교 생명공학부 교수(가장 왼쪽) 석경호 의과대학 약리학교실 교수, 이호원 칠곡경북대학교병원 신경과 교수, 김경숙 코아스템켐온 상임고문 이사(가장 오른쪽)가 유전성 소뇌실조증 동물모델에서 인체 유래 줄기세포 투여에 의한 치료적 효능 검증에 성공했다. [자료=보건산업진흥원] 2024.12.23 sdk1991@newspim.com |
인체 유래 중간엽 줄기세포는 인간 골수에서 추출된 중간엽 줄기세포다. 항염증 작용과 손상된 조직 회복을 돕는 특성이 있다. 국내 연구팀은 소뇌실조증 극복을 위한 치료 전략으로 인체 유래 중간엽 줄기세포를 유전성 소뇌실조증 동물모델의 소뇌와 연수사이에 있는 지주막하 공간 안으로 투여해 치료 효과를 연구했다.
김상룡 경북대 생명공학부 교수, 석경호 경북대 의과대학 약리학 교실 교수, 이호원 칠곡 경북대 신경과 교수, 코아스템켐온 공동 연구팀은 유전성 소뇌실조증 동물모델에서 인체 유래 줄기세포 투여에 의한 운동기능과 신경세포 보호 효능을 검증해 성공했다.
연구 결과, 인체 유래 중간엽 줄기세포를 유전성 소뇌실조증 동물모델의 척수강 내로 투여한 것이 투여하지 않은 모델에 비해 소뇌 내 신경영양인자가 유의미하게 증가했다. 줄기세포를 투여하지 않은 모델의 경우 신경영양인자의 수준이 정상 동물모델에 비해 약 절반 정도 감소했지만 줄기세포를 투여했을 때 신경영양인자 수준이 정상 동물모델과 유사한 수준으로 보존됐다.
인체 유래 중간엽 줄기세포를 투여받은 생쥐의 운동 능력을 평가한 결과, 손상된 신경 기능이 정상 수준의 운동 능력으로 돌아왔다. 동물모델의 소뇌에서 조직 재생 등을 조절하는 단백질 발현도 증가돼 항염증 효과가 유도되고 신경세포 보존율도 높아지는 등 긍정적인 영향도 발견했다.
연구를 주도한 김 교수는 "이번 연구성과는 실효적 치료제가 없는 소뇌실조증에 대해 인체 유래 중간엽 줄기세포의 활용이 중요한 방안이 될 수 있음을 보여줬다"며 "소뇌실조증 치료제 개발과 연관된 임상 연구 확대에 크게 도움이 될 수 있을 것"이라고 전망했다.
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