[GAM] 웨이브 82% 폭등...인간 대상 첫 'RNA 편집' 임상 성공①

기사입력 : 2024년10월23일 22:23

최종수정 : 2024년10월23일 22:25

웨이브 주가 82% 폭등...2020년 9월 이후 최고
AATD 치료 위한 '단일 염기 편집' 성공적 발표
RNA 편집 기술 기반 치료제 출시 가능성 시사

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[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 미국의 생명공학 기업 웨이브 라이프 사이언시스(종목코드: WVE)의 주가가 16일(현지 시각) 뉴욕증시에서 82% 폭등해 2020년 9월 이후 최고치를 찍었다. 인간을 대상으로 한 최초의 치료용 리보핵산(RNA) 편집에 성공했다는 소식에 주가가 폭등했고, 이는 RNA 편집 치료법을 개발하는 다른 상장사의 동반 상승 또한 이끌었다.

나스닥에 상장된 웨이브 라이프 사이언시스의 주가는 16일 장중 주당 15.54달러로 15일 종가인 8.56달러에서 81.54% 폭등해 52주 최고가를 갈아치웠다. 이후 오름폭을 소폭 줄여 전일 대비 74.07% 상승한 14.90달러로 거래를 마쳤다. 이날 주가 폭등으로 15일 13억3000만달러였던 시가총액은 16일 23억1000만달러로 불었다. 주가는 올해 들어 195.05%, 최근 1년 사이 172.89% 오른 상태다.

웨이브 라이프 사이언시스 로고 [사진=업체 홈페이지 갈무리]

2012년 설립돼 미국 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 있는 웨이브 라이프 사이언시스는 RNA 의약품 개발에 중점을 두며, 듀센 근이영양증(DMD), 알파-1 항트립신 결핍증(AATD), 헌팅턴병 치료제 후보물질 등의 파이프라인을 보유하고 있다.

RNA는 우리 몸에 단백질을 만들기 위한 지침을 전달하는 DNA의 메신저다. RNA 편집 기술은 단백질 합성에 중요한 역할을 하는 RNA의 서열을 변경하여 정상적인 단백질이 합성되도록 유도해 돌연변이를 보완하는 것을 목표로 하며, RNA 편집은 유익한 단백질의 생산을 증가시킬 수 있다.

폐나 간을 손상시킬 수 있는 알파-1 항트립신 결핍증(AATD)이라는 유전 질환을 치료하기 위한 RNA 편집 기술을 연구해온 웨이브는 16일 RNA 분자를 구성하는 핵산(뉴클레오타이드, 4종의 염기 중 하나 포함)의 단일 염기 편집의 성공을 알리는 임상 시험 결과를 공개했다.

알파-1 항트립신 결핍증(AATD)은 간세포에서 생성되는 단백질인 '알파-1 항트립신(AAT)'의 생성을 감소시키거나 아예 생성하지 않는다. AAT는 오염된 공기나 기타 자극 물질을 흡입해 발생하는 손상으로부터 폐를 보호하는 역할을 한다. 웨이브는 AAT 생성에 영향을 미치는 돌연변이를 수정하기 위한 치료법을 개발 중이다.

RNA 편집 방법 중 하나인 단일 염기 편집은 세포 내에 있는 RNA 아데노신 탈아미노 효소(ADAR)를 이용한다. ADAR은 RNA 서열의 아데닌이라는 염기를 이노신이라는 염기로 바꾸는 효소다. 웨이브의 약물은 우리 몸에서 자연적으로 발생하는 ADAR 효소가 각 메신저RNA(mRNA) 분자 안에 있는 특정 유전자 글자를 변경하도록 지시한다.

16일 웨이브는 AATD 환자를 대상으로 진행 중인 'WVE-006'의 임상 1b/2a상 'RestorAATion-2' 시험에서 긍정적인 메커니즘 증명 데이터를 공개했다. 웨이브의 설명에 따르면 WVE-006은 웨이브의 동급 최강 올리고뉴클레오타이드(oligonucleotide) 화학 플랫폼으로 개발된 GalNAc 결합 피하 전달형 A-to-I RNA 편집 올리고뉴클레오타이드(AIMer)다.

초기 데이터에 따르면 단 한 번의 WVE-006 투여로 환자들은 15일 만에 결핍된 AAT 단백질을 충분히 생성할 수 있었다. 시장은 인간을 대상으로 한 최초의 치료용 RNA 편집 임상 데이터에 환호했다. 다만 이번 데이터는 AATD에 대한 웨이브의 연구에서 처음으로 치료받은 단 두 명의 환자에게서 나온 것이다.

정확히는 RestorAATion-2 임상 시험의 첫 번째 단일 용량 코호트(200mg)에서 투여 57일째에 도달한 AATD 환자 2명에 대한 데이터다. 웨이브는 자연적으로 야생형 알파-1항트립신(M-AAT) 단백질을 생성하지 않는 이들 'ZZ' AATD 환자에서 M-AAT 단백질이 존재한다는 것은 돌연변이 Z-AAT mRNA의 성공적인 편집에 대한 증거라고 주장했다.

ADAR 효소 이미지 [사진=웨이브 라이프 사이언시스]

두 환자 모두 AAT 단백질을 생성하지 않는 AATD을 앓고 있었고, 연구자들은 이들에 WVE-006을 피하 1회 투여하고 치료 3일째부터 시작해 약 두 달간의 추적 관찰을 통해 AAT 단백질의 현저한 증가를 확인했다. 치료 후 15일째 혈장 농도에서 AAT 단백질 수치는 평균 10.8 마이크로몰에 도달했으며, 이는 규제 당국이 AAT 증강 요법의 승인을 위해 설정한 수준을 충족한다고 웨이브는 밝혔다.

WVE-006은 현재까지 양호한 안전성 프로파일과 함께 우수한 내약성을 보였다. 심각한 부작용은 없었고, 건강한 지원자를 대상으로 진행 중인 RestorAATion-1 시험과 마찬가지로 RestorAATion-2 시험의 모든 이상 반응은 경증에서 중등도 수준이었으며 심각한 이상 반응은 보고되지 않았다. 현재 진행 중인 RestorAATion-2 시험에 대한 다회 투여 데이터는 2025년 공개될 예정이다.

웨이브는 이런 종류의 효과는 이전 임상 시험에서는 입증된 적이 없다는 점을 내세우고 있다. 웨이브의 폴 볼노 최고경영자(CEO)는 이날 성명에서 "인간을 대상으로 한 최초의 치료용 RNA 편집을 달성한 것은 우리 조직과 글락소스미스클라인(GSK)와의 협력, 올리고뉴클레오타이드 분야 전체에 중대한 이정표"라고 강조했다.

웨이브에 따르면 미국과 유럽에 SERPINA1 Z 돌연변이 동형접합을 가진 20만명의 AATD 환자가 있는 것으로 추정된다. 현재 치료 옵션은 폐 질환에 대한 주 1회 정맥주사 증강 요법으로 제한돼 있다. AATD 간 질환을 치료할 수 있는 승인된 치료법은 아직 없으며, 이에 따라 궁극적으로 상당수 AATD 환자들이 간 이식이 필요한 상황이다.

영국 제약사 글락소스미스클라인(GSK)은 양사가 2022년 맺은 광범위한 파트너십에 따라 웨이브의 AATD 치료제에 대한 글로벌 독점 라이선스를 보유하고 있다. GSK은 웨이브가 현재 진행 중인 RestorAATion-2 시험을 마친 후 약물 개발 및 상업화를 주도할 예정이다. 이 과정이 순조롭게 진행된다면 웨이브는 WVE-006에 대해 GSK로부터 최대 5억2500만달러의 마일스톤과 순매출에 대한 단계별 로열티를 받을 수 있다.

웨이브의 2대 주주인 GSK는 지난 9월 27일 웨이브 주식 280만주를 2240만달러(주당 8달러)에 추가 매입했다. 이번 매입은 웨이브가 2690만주를 공모하는 과정에서 이뤄졌으며, 웨이브는 190만주를 매입하기 위한 신주인수권부사채의 매각을 포함해 약 2억3000만달러의 총수익금을 확보했다. GSK가 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출한 서류에 따르면 GSK는 현재 웨이브 주식 1680만주를 보유 중이다.

▶②편에서 계속됨

kimhyun01@newspim.com

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LIG넥스원, 루마니아 방공시스템 탈락 [서울=뉴스핌] 김아영 기자 = LIG넥스원이 루마니아 정부의 단거리 방공 시스템 도입 입찰에서 서류상 오류로 탈락했다. 24일 업계에 따르면 LIG넥스원은 지난 16일 루마니아의 공공조달 관련 민원 행정기관인 CNCC에 입찰 탈락 관련 이의를 제기했다 LIG넥스원 판교R&D센터 전경 [사진 = LIG 넥스원] LIG넥스원은 이달 초 루마니아의 단거리 방공 및 초단거리 방공 시스템 2차 입찰에서 탈락한 바 있다. 입찰 참여 초기 단계에 필요한 보증금 영수증을 제출하는 과정에서 서류상 실수가 있던 것으로 파악됐다. 하지만 LIG넥스원은 이견을 주장하고 있다. 입찰 회의 당시 공정하지 않은 대우를 받았다는 것이다. 실제로 LIG넥스원은 이의제기 문서를 통해 이같은 주장을 전달한 것으로 알려졌다. LIG넥스원 관계자는 "아직 탈락한 것은 아니고 서류제출 과정에서 상호 이견이 있는 상황"이라며 "수출 과정에서 충분히 일어날 수 있는 상황으로 사업 주관 기관에서 정한 이의제기 프로세스를 진행 중"이라고 말했다. 한편, 입찰 보증금 규모는 해당 입찰 진행 사업비의 1% 수준인 420만달러(61억원 규모)로 알려졌다. aykim@newspim.com 2024-12-24 15:54

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[GAM] 비만약 '젭바운드가 오젬픽 눌러' 이 기사는 12월 20일 오후 3시17분 '해외 주식 투자의 도우미' GAM(Global Asset Management)에 출고된 프리미엄 기사입니다. GAM에서 회원 가입을 하면 9000여 해외 종목의 프리미엄 기사를 보실 수 있습니다. [서울=뉴스핌] 황숙혜 기자 = 비만약 시장이 급팽창하는 가운데 일라이 릴리(LLY)의 젭바운드(Zepbound)가 매출 1위 상품인 노보 노디스크의 오젬픽(Ozempic)보다 강한 체중 감량 효과를 보였다는 연구 결과가 나와 주목된다. 2030년 1000억달러로 예상되는 시장에서 일라이 릴리가 강한 입지를 구축할 가능성이 확인된 데다 알츠하이머 치료제를 포함한 그 밖에 신약에 대한 기대가 맞물리면서 매수 심리를 자극하는 모습이다. 주요 외신에 따르면 젭바운드와 노보 노디스크의 또 다른 비만약 위고비(Wegovy)의 효과를 검증하기 위한 72주간의 실험에서 젭바운드가 20%의 체중 감량 효과를 나타냈고, 위고비는 14%의 감량을 기록했다. 위고비는 오젬픽과 핵심 성분이 동일하다. 때문에 젭바운드의 비만 치료 효과가 오젬픽을 앞지른다는 계산이 가능하다고 업계 전문가들은 말한다. 이번 연구 결과에 의료계가 의미를 두는 이유는 젭바운드의 체중 감량 효과가 현격하게 클 뿐 아니라 부작용이나 환자의 편의 측면에서도 높은 점수를 받았기 때문이다. 체중 감량 효과가 크다 해도 불면증이나 탈모 등 심각한 부작용이 발생하면 환자나 의료계에서 긍정적인 반응을 얻기 힘들고, 매출 성장 역시 기대할 수 없다. 이번 실험 결과 젭바운드가 두 가지를 모두 충족시켰다는 평가가 나오면서 투자은행(IB) 업계에서도 일라이 릴리의 매수 추천이 꼬리를 모는 모양새다. 젭바운드를 투여하는 비만 환자 [사진=블룸버그] 이번 결과에 월가가 조명을 집중하는 이유는 비만약 시장 규모가 중장기적으로 고성장할 것으로 기대를 모으기 때문이다. 골드만 삭스는 최근 보고서를 내고 전세계 비만약 시장 규모가 2030년 1000억달러에 이르는 시나리오를 제시했다. 2023년 시장 규모는 19억2000만달러로 파악됐다. 골드만 삭스의 예상이 적중한다면 불과 7년 사이 비만약 매출액이 52배 늘어난다는 계산이 나온다. 오젬픽 [사진=블룸버그] BMP 캐피탈 마켓은 이보다 강력한 청사진을 제시했다. 전세계 비만약 시장 규모가 2033년 1500억달러에 이른다는 시나리오다. 각 업체가 제공한 데이터와 외신에 따르면 최근까지 비만약 시장에서 1위 상품은 오젬픽이다. 2023년 132억달러에 달하는 매출을 달성, 31억달러의 실적을 낸 위고비를 현격한 차이로 따돌리고 명실상부 1위를 차지했다. 젭바운드는 2023년 11월 본격 출시됐다. 판매를 개시한 뒤 첫 한 달 동안 약 1500만달러의 매출액을 기록했다. 2024년 들어서도 오젬픽이 지속적인 매출 성장을 보이며 GLP-1 계열 비만 치료제 시장에서 약 55%의 점유율을 차지했다. 위고비가 25%의 점유율을 나타냈고, 젭바운드는 여전히 출시 초기에 해당하기 때문에 시장 점유율이 제한적인 상태다. 본래 오젬픽은 제2형 당뇨병 치료제로 개발됐고, 지난 2017년 미국 식품의약청(FDA)으로부터 해당 의약품으로 승인을 받았다. 하지만 비만 치료 효과가 확인되면서 비만약으로 유명세를 타고 있고, 젭바운드와 위고비는 처음부터 비만 치료 목적으로 개발됐다. 시장 전문가들은 최근까지 비만 치료제라고 할 때 사람들이 가장 먼저 떠올리는 약이 오젬픽이지만 젭바운드를 찾는 수요가 빠르게 늘어날 수 있다는 데 입을 모은다. 주요 외신에 따르면 2024년 3분기 젭바운드의 매출은 12억6000만달러로 집계됐다. 이는 월가가 기대했던 16억9000만달러에 미달하는 결과다. 시장 전문가들은 도매 재고 물량이 줄어든 데 따라 매출이 예상치에 못 미쳤다고 설명한다. 젭바운드는 수급 불균형으로 인해 최근까지 미국 식품의약청(FDA)의 '공급 부족 의약품 데이터베이스'에 기재돼 있다. 이와 함께 일라이 릴리가 적극적인 홍보와 마케팅에 나서지 않은 점도 매출 부진의 배경으로 꼽힌다. 지난 10월 3분기 실적을 발표했을 때 젭바운드의 판매 실적이 투자자들의 기대치에 못 미친 것으로 나타나면서 일라이 릴리 주가가 하락 압박을 받기도 했다. 상황은 크게 달라질 전망이다. 젭바운드의 체중 감량 효과가 확인된 데다 일라이 릴리가 유통망을 크게 확대하고 나섰다는 소식이다. 시장 전문가들은 오젬픽과 젭바운드의 핵심 성분인 GLP-1의 적용 대상이 확대되면서 시장 영역이 커질 가능성에 무게를 둔다. JP모간은 보고서를 내고 GLP-1이 체중 감량 뿐 아니라 수면 무호흡증과 관절염, 만성 신장 질환, 알츠하이머, 특정 형태의 중독 등 다양한 분야에 적용될 가능성이 열려 있다고 주장했다. 아울러 심장 질환 리스크를 떨어뜨리는 효과도 기대된다고 전했다. 일라이 릴리가 GLP-1 약품을 생산하기 위한 제조 시설에 대규모 투자를 강행하는 움직임도 잠재적인 적용 확대 가능성과 무관하지 않다는 분석이다. 지난 4월 업체는 넥서스 파커수티컬스의 신축 생산라인을 인수하기로 했다고 발표한 바 있다. 시장 전문가들은 GLP-1 약품의 수요가 가파르게 늘어난 데 따른 대응으로 해석했다. 이어 10월 업체는 45억달러를 투자해 '릴리 메디신 파운드리(Lilly Medicine Foundry)'라는 이름의 리서치 시설을 건축할 계획이라고 밝혔다. 제조 설비에 이어 임상 실험을 위한 파이프라인을 구축하려는 움직임으로 풀이된다. 미국 온라인 투자 매체 모틀리 풀은 일라이 릴리가 장기적인 관점에서 성장 포석을 두는 데 커다란 의미를 실었다. 넥서스 파머수티컬스에게서 인수한 설비는 2025년 이후에나 본격적인 가동이 가능하고, 릴리 메디신 파운드리 역시 2027년 개설할 예정이다. 당장 급성장하는 비만 치료제 시장에서 매출을 확대하는 데 만족하지 않고 10년 앞을 내다보고 시장 입지를 강화하기 위한 전략을 세우는 움직임이 투자자들에게 성장 가능성에 대한 신뢰를 제공한다는 평가다. shhwang@newspim.com 2024-12-23 14:36