[GAM] 웨이브 82% 폭등...인간 대상 첫 'RNA 편집' 임상 성공①

기사입력 : 2024년10월23일 22:23

최종수정 : 2024년10월23일 22:25

웨이브 주가 82% 폭등...2020년 9월 이후 최고
AATD 치료 위한 '단일 염기 편집' 성공적 발표
RNA 편집 기술 기반 치료제 출시 가능성 시사

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[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 미국의 생명공학 기업 웨이브 라이프 사이언시스(종목코드: WVE)의 주가가 16일(현지 시각) 뉴욕증시에서 82% 폭등해 2020년 9월 이후 최고치를 찍었다. 인간을 대상으로 한 최초의 치료용 리보핵산(RNA) 편집에 성공했다는 소식에 주가가 폭등했고, 이는 RNA 편집 치료법을 개발하는 다른 상장사의 동반 상승 또한 이끌었다.

나스닥에 상장된 웨이브 라이프 사이언시스의 주가는 16일 장중 주당 15.54달러로 15일 종가인 8.56달러에서 81.54% 폭등해 52주 최고가를 갈아치웠다. 이후 오름폭을 소폭 줄여 전일 대비 74.07% 상승한 14.90달러로 거래를 마쳤다. 이날 주가 폭등으로 15일 13억3000만달러였던 시가총액은 16일 23억1000만달러로 불었다. 주가는 올해 들어 195.05%, 최근 1년 사이 172.89% 오른 상태다.

웨이브 라이프 사이언시스 로고 [사진=업체 홈페이지 갈무리]

2012년 설립돼 미국 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 있는 웨이브 라이프 사이언시스는 RNA 의약품 개발에 중점을 두며, 듀센 근이영양증(DMD), 알파-1 항트립신 결핍증(AATD), 헌팅턴병 치료제 후보물질 등의 파이프라인을 보유하고 있다.

RNA는 우리 몸에 단백질을 만들기 위한 지침을 전달하는 DNA의 메신저다. RNA 편집 기술은 단백질 합성에 중요한 역할을 하는 RNA의 서열을 변경하여 정상적인 단백질이 합성되도록 유도해 돌연변이를 보완하는 것을 목표로 하며, RNA 편집은 유익한 단백질의 생산을 증가시킬 수 있다.

폐나 간을 손상시킬 수 있는 알파-1 항트립신 결핍증(AATD)이라는 유전 질환을 치료하기 위한 RNA 편집 기술을 연구해온 웨이브는 16일 RNA 분자를 구성하는 핵산(뉴클레오타이드, 4종의 염기 중 하나 포함)의 단일 염기 편집의 성공을 알리는 임상 시험 결과를 공개했다.

알파-1 항트립신 결핍증(AATD)은 간세포에서 생성되는 단백질인 '알파-1 항트립신(AAT)'의 생성을 감소시키거나 아예 생성하지 않는다. AAT는 오염된 공기나 기타 자극 물질을 흡입해 발생하는 손상으로부터 폐를 보호하는 역할을 한다. 웨이브는 AAT 생성에 영향을 미치는 돌연변이를 수정하기 위한 치료법을 개발 중이다.

RNA 편집 방법 중 하나인 단일 염기 편집은 세포 내에 있는 RNA 아데노신 탈아미노 효소(ADAR)를 이용한다. ADAR은 RNA 서열의 아데닌이라는 염기를 이노신이라는 염기로 바꾸는 효소다. 웨이브의 약물은 우리 몸에서 자연적으로 발생하는 ADAR 효소가 각 메신저RNA(mRNA) 분자 안에 있는 특정 유전자 글자를 변경하도록 지시한다.

16일 웨이브는 AATD 환자를 대상으로 진행 중인 'WVE-006'의 임상 1b/2a상 'RestorAATion-2' 시험에서 긍정적인 메커니즘 증명 데이터를 공개했다. 웨이브의 설명에 따르면 WVE-006은 웨이브의 동급 최강 올리고뉴클레오타이드(oligonucleotide) 화학 플랫폼으로 개발된 GalNAc 결합 피하 전달형 A-to-I RNA 편집 올리고뉴클레오타이드(AIMer)다.

초기 데이터에 따르면 단 한 번의 WVE-006 투여로 환자들은 15일 만에 결핍된 AAT 단백질을 충분히 생성할 수 있었다. 시장은 인간을 대상으로 한 최초의 치료용 RNA 편집 임상 데이터에 환호했다. 다만 이번 데이터는 AATD에 대한 웨이브의 연구에서 처음으로 치료받은 단 두 명의 환자에게서 나온 것이다.

정확히는 RestorAATion-2 임상 시험의 첫 번째 단일 용량 코호트(200mg)에서 투여 57일째에 도달한 AATD 환자 2명에 대한 데이터다. 웨이브는 자연적으로 야생형 알파-1항트립신(M-AAT) 단백질을 생성하지 않는 이들 'ZZ' AATD 환자에서 M-AAT 단백질이 존재한다는 것은 돌연변이 Z-AAT mRNA의 성공적인 편집에 대한 증거라고 주장했다.

ADAR 효소 이미지 [사진=웨이브 라이프 사이언시스]

두 환자 모두 AAT 단백질을 생성하지 않는 AATD을 앓고 있었고, 연구자들은 이들에 WVE-006을 피하 1회 투여하고 치료 3일째부터 시작해 약 두 달간의 추적 관찰을 통해 AAT 단백질의 현저한 증가를 확인했다. 치료 후 15일째 혈장 농도에서 AAT 단백질 수치는 평균 10.8 마이크로몰에 도달했으며, 이는 규제 당국이 AAT 증강 요법의 승인을 위해 설정한 수준을 충족한다고 웨이브는 밝혔다.

WVE-006은 현재까지 양호한 안전성 프로파일과 함께 우수한 내약성을 보였다. 심각한 부작용은 없었고, 건강한 지원자를 대상으로 진행 중인 RestorAATion-1 시험과 마찬가지로 RestorAATion-2 시험의 모든 이상 반응은 경증에서 중등도 수준이었으며 심각한 이상 반응은 보고되지 않았다. 현재 진행 중인 RestorAATion-2 시험에 대한 다회 투여 데이터는 2025년 공개될 예정이다.

웨이브는 이런 종류의 효과는 이전 임상 시험에서는 입증된 적이 없다는 점을 내세우고 있다. 웨이브의 폴 볼노 최고경영자(CEO)는 이날 성명에서 "인간을 대상으로 한 최초의 치료용 RNA 편집을 달성한 것은 우리 조직과 글락소스미스클라인(GSK)와의 협력, 올리고뉴클레오타이드 분야 전체에 중대한 이정표"라고 강조했다.

웨이브에 따르면 미국과 유럽에 SERPINA1 Z 돌연변이 동형접합을 가진 20만명의 AATD 환자가 있는 것으로 추정된다. 현재 치료 옵션은 폐 질환에 대한 주 1회 정맥주사 증강 요법으로 제한돼 있다. AATD 간 질환을 치료할 수 있는 승인된 치료법은 아직 없으며, 이에 따라 궁극적으로 상당수 AATD 환자들이 간 이식이 필요한 상황이다.

영국 제약사 글락소스미스클라인(GSK)은 양사가 2022년 맺은 광범위한 파트너십에 따라 웨이브의 AATD 치료제에 대한 글로벌 독점 라이선스를 보유하고 있다. GSK은 웨이브가 현재 진행 중인 RestorAATion-2 시험을 마친 후 약물 개발 및 상업화를 주도할 예정이다. 이 과정이 순조롭게 진행된다면 웨이브는 WVE-006에 대해 GSK로부터 최대 5억2500만달러의 마일스톤과 순매출에 대한 단계별 로열티를 받을 수 있다.

웨이브의 2대 주주인 GSK는 지난 9월 27일 웨이브 주식 280만주를 2240만달러(주당 8달러)에 추가 매입했다. 이번 매입은 웨이브가 2690만주를 공모하는 과정에서 이뤄졌으며, 웨이브는 190만주를 매입하기 위한 신주인수권부사채의 매각을 포함해 약 2억3000만달러의 총수익금을 확보했다. GSK가 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출한 서류에 따르면 GSK는 현재 웨이브 주식 1680만주를 보유 중이다.

▶②편에서 계속됨

kimhyun01@newspim.com

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뉴스핌 K컬처 플랫폼 'K·SPOT' 론칭 [서울=뉴스핌] 양진영 기자 = 종합뉴스통신사 뉴스핌이 K컬처 전문 글로벌 플랫폼 'K·SPOT' 유튜브 채널(https://www.youtube.com/@K%C2%B7SPOT_newspim)을 17일 낮 12시에 공식 론칭한다. 'K·SPOT(@K·SPOT_newspim)'은 한국의 생생한 K컬처 현장을 전 세계에 전하는 K컬처 글로벌 플랫폼으로 영어·중국어·일본어 등 다국어 자막 서비스를 통해 글로벌 소통력을 강화한 것이 특징이다. 'This is K·SPOT – where K-culture comes alive.'라는 슬로건 아래, KPOP, K드라마, K라이프 등 한국 대중문화(K컬처) 전반을 조명한다. 특히, 전 세계의 언어 장벽을 허무는 다국어 자막 시스템을 기반으로 글로벌 팬층과의 연결을 강화했으며, 영어, 중국어, 일본어 지원과 함께 추후 스페인어, 힌디어 등 주요 언어로 확장할 예정이다. 채널명 'K·SPOT'은 한국(K) 문화의 중심 '스팟'을 의미하며, K컬처가 살아 숨 쉬는 현장에 스포트라이트를 비춘다는 의미를 담았다. K-컬처를 실시간으로 소비하는 글로벌 팬들과 그 현장을 연결하는 플랫폼으로 콘텐츠 소비의 지리적·언어적 경계를 허물며, KPOP 쇼케이스, 드라마 제작발표회 등 전 세계 팬들이 궁금해하는 바로 그 현장을 경험할 수 있는 디지털 K컬처 허브를 지향한다. K·SPOT에서는 K라이징스타 힛지스를 시작으로 대중문화, 예술 분야 예비 스타들을 전 세계에 소개하며 다양한 K컬처 콘텐츠들도 두루 만나볼 수 있다. ◆생생한 K-컬처 현장을 전달하는 글로벌 플랫폼 K·SPOT은 단순한 영상 채널을 넘어, 전 세계 어디서든 K컬처를 실시간으로 즐길 수 있도록 설계된 글로벌 플랫폼이다. 영어, 중국어, 일본어 등 다국어 자막 서비스를 제공해 언어 장벽을 낮추고, 다양한 문화권의 팬들이 동시 접속해 K-컬처를 함께 알아볼 수 있다. 'K·SPOT(@K·SPOT_newspim)' 채널 로고. 검색 뿐만 아니라 , 무음 시청·청각 장애인 접근성 향상 등도 도모할 예정이다. 뉴스핌은 K·SPOT은 단순한 K컬처 소개 채널에 머물지 않고, 다양한 언어와 콘텐츠 포맷을 아우르는 글로벌 문화 플랫폼으로 키울 예정이다. K컬처 심장부를 세계와 연결하며 글로벌 콘텐츠 생태계의 중심으로 도약한다는 계획이다. K·SPOT에서는 K컬처 모든 현장을 생생하게 포착하고, 전 세계 팬들과 소통하며, 디지털과 현실을 연결하는 진정한 K-컬처 허브로 자리매김할 계획이다. jyyang@newspim.com 2025-07-17 01:00

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충남 서산 시간당 114㎜ 폭우 [세종 = 뉴스핌] 김범주 기자 = 충청권과 중부지방을 중심으로 시간당 최대 100㎜가 넘는 강한비가 내리면서 주민 1070명이 대피하는 등의 피해를 입었다. 31개 항로에서 39척의 여객선이 운행을 멈췄고, 서울 등 90구역 하천변이 통제됐다. 중앙재난안전대책본부(중대본)는 17일 오전 10시 기준으로 이 같은 피해가 발생했다고 밝혔다. 호우경보는 세종, 충북, 충남, 경남에, 호우주의보는 서울, 대전, 광주, 경기, 강원, 전북, 전남 등에 각각 발효됐다. 전날 자정부터 이날 오전 10시까지 총 누적 강수량은 충남 서산이 가장 많은 419.5㎜로 집계됐다. 이어 홍성 411.4㎜, 당진 376.5㎜ 아산 349.5㎜, 태안 348.5㎜, 세종 324.5㎜, 충북 청주 276㎜, 경기 평택 262㎜ 등 이었다. 60분 기준 일최대 강수량은 서산 114.9㎜, 홍성 96.2㎜, 서천 98㎜, 경남 함안 70㎜ 등이었다. [서울=뉴스핌] 김학선 기자 = 서울에 폭우가 내리고 있는 17일 오전 서울 서초구 서울고검에서 청사 관계자들이 우비를 입고 이동하고 있다. 2025.07.17 yooksa@newspim.com 해당 지역을 중심으로 산사태 예보 발령도 발효됐다. ▲세종 ▲경기(평택, 안성) ▲충북(진천) ▲충남(천안, 공주, 보령, 아산, 서산, 논산, 당진, 부여, 청양, 홍성, 예산, 태안) 등 16개 지역에 경보가 내려졌다. 인명피해는 경기 1명, 충남 1명으로 집계됐다. 옹벽붕괴 1건, 도로 토사유실 2건 등으로 공공시설의 피해도 있었다. 이번 집중호우로 3개 시·도, 5개 시·군에서 313세대 1070명이 일시적으로 대피하는 피해도 발생했다. 아직 287세대 1041명이 귀가하지 못하는 것으로 집계됐다. 집중호우 지역 중심으로 통제도 있었다. 목포와 홍도, 격포와 위도, 군산과 어청도를 잇는 여객선이 통제됐다. 북한산 97개, 지리산 39개, 속리산 24개, 월악산 24개 등 총 15개 국립공원 374개 구간에서 시설 통제도 있었다. 지하차도는 충북 5개, 충남 5개, 경기 2개 등에, 도로는 인천 1개, 세종 1개, 경기 3개, 충북 1개, 충남 2개 등에 각각 통제가 이뤄졌다. [서울=뉴스핌] 류기찬 인턴기자 = 서울에 강한 비가 내리고 있는 17일 오전 서울 종로구 광화문광장 일대에서 시민들이 이동하고 있다. 2025.07.17 ryuchan0925@newspim.com 한편 중대본은 이날 오전 4시부로 중대본 1단계에서 2단계로 격상하고, 기상 상황을 실시간으로 모니터링 중이다. 또 환경부, 산림청과 같은 관계 부처와 협업을 강화해 비상근무 체제를 유지하기로 했다. 특히 서산, 당진, 태안 등 강수가 집중되고 있는 지역에는 재난문자 등을 통해 새벽시간 외출 자제, 위험지역 접근금지 등과 같은 국민행동요령을 집중적으로 홍보할 것을 당부했다. 지역재난안전대책본부에는 총 1만5708명이 비상근무 중이며 재난문자는 123건, 자동음성통보는 138회 등이 발송됐다. 이날 김민재 중앙재난안전대책본부 본부장(행안부 장관 직무대행)은 '집중호우 대처상황 긴급 점검회의'를 주재하고 "정부는 인명 피해를 최소화하기 위해 상황 대응에 만전을 기할 것"이라고 말했다. 특보 및 강수량 분포도/제공=행정안전부 wideopen@newspim.com 2025-07-17 13:39