[뉴스핌=김양섭 기자] 면역치료제 개발 전문 기업인 바이오리더스는 희귀질환인 듀센형근디스트로피(Duchenne Muscular Dystrophy, 이하 DMD) 치료제인 BLS-M22의 글로벌 임상 진입에 앞서 美 FDA에 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 신청했다고 21일 밝혔다.
바이오리더스 관계자는 "BLS-M22는 내년 한국과 미국에서 동시에 임상시험 진입을 목표로 개발이 진행되고 있으며, 현재 비임상 효력시험 및 비임상 독성시험이 모두 마무리되어 임상시험 승인 신청(IND)을 위한 준비에 박차를 가하고 있다"고 밝혔다.
DMD는 유전질환으로 X염색체 이상으로 디스트로핀 유전자 등 유전자 돌연변이에 의해 근세포막에 존재하는 단백질이 소실되어 근세포막의 안정성에 관여한다고 알려져 있는 구성단백질인 디스트로핀-당단백질 복합체(dystrophin-glycoprotein complex)가 제대로 형성되지 못하여 근세포막의 손상이 유발되는 것으로 알려져 있다. 주로 남아에서 발생하며 몸통과 가까운 근위부 근력 약화가 3~5세경에 뚜렷해진다. 남아 3,500명당 1명 수준으로 발병하는 것으로 알려져 있으며, 대개 12세경에는 보행이 불가능해지며 20세 무렵에는 호흡근 침범에 의한 호흡마비로 사망하게 되는 질환이다.
현재까지 DMD를 치료할 수 있는 특정한 방법은 없으며 스테로이드 처방을 통해 근력과 호흡기능을 조금 호전시키는 방법이 주로 쓰이고 있으며, 그 외에 희귀의약품으로 출시된 몇몇 약물의 경우 결핍된 디스트로핀을 보충하기 위한 여러 유전자 교환 치료 약물이 개발되고 있으나 뚜렷하게 효과를 보인 예가 아직 없다.
바이오리더스가 개발하고 있는 BLS-M22는 독자 개발한 면역치료 신약 플랫폼 기술인 뮤코맥스(MucoMax®) 기술을 이용하여 근육의 형성을 억제하는 특징을 가진 마이오스타틴(myostatin)을 타겟 단백질로 탑재한 약물로서 체내에서 마이오스타틴을 억제하여 근육 형성을 촉진하는 치료기작을 갖고 있는 약물이다.
미국 FDA의 희귀의약품 지정은 7년간 마케팅 독점권을 부여받고, 임상시험 기간 동안 세금 감면 혜택과 연구 보조금을 받게 된다. 또한 신속심사와 신약승인 심사비용을 면제받을 수 있고 2상 이후 조건부 판매가 가능해지며, 높은 약가를 받을 수 있다는 장점도 있어 희귀의약품을 개발하는 국내 제약·바이오기업에게는 그 의미가 크다.
한편 희귀의약품 지정 이후 약물이 신약허가를 받으면 희귀의약품 개발의 혜택으로 업체 간 거래가 가능한 신약허가우선심사권(PRV, Priority Review Voucher)을 획득할 수 있는데 최근 3년간 거래된 내용들을 분석해본 결과 그 가치가 평균 약 2,400억원에 달하는 것으로 나타났다.
[뉴스핌 Newspim] 김양섭 기자 (ssup825@newspim.com)
