[뉴스핌=홍승훈기자] 미국 보건성이 차바이오앤디오스텍(대표 문병우,박일)이 개발중인 망막색소상피 세포치료제에 대해 희귀의약품(스타가르트병)으로 지정했다.

차바이오앤과 공동 개발중인 미국의 줄기세포 전문기업 ACT(Advanced Cell Technology)사는 3일 미국보건성(US Department of Health and Human Service)이 '배아줄기세포 유래 망막색소상피세포치료제'를 스타가르트병에 대한 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정했다고 밝혔다.

이에 따라 회사측은 향후 미국 FDA로부터의 임상승인에 보다 긍정적으로 작용할 것으로 예상, 현재 진행중인 절차가 빠르게 진행될 것으로 보인다.

차바이오앤디오스텍은 미국 임상 승인 시기와 맞물려 한국식품의약품안전청에 임상 승인을 신청할 계획이며, 이렇게 될 경우 배아줄기세포 유래의 세포치료제로서 국내최초의 임상승인 신청이 될 전망이다.

이처럼 배아줄기세포 유래 망막상피세포치료제가 전임상시험에서 큰 치료 효과를 보임에 따라 향후 임상시험에서도 빠른 진행이 예상돼 차병원측은 세계 최초 배아줄기세포치료제로 상용화 가능성이 한층 높아졌다고 밝혔다.

임상 대상 질환은 노인성 황반 변성질환(Age-Related Macular Degeneration (AMD)) 중 청소년기에 빈번히 발생하는 스타가르트병(Stargardt’s Macular Dystrophy (SMD))으로 본 질병에 걸리면 50% 이상이 50세 이전에 완전 실명에 이르며 현재는 치료법이 없다.

노인성 황반변성은 3대 실명 원인 중 하나로 고령화와 비만, 흡연, 자외선 노출도 증가 등으로 환자수가 급증하는 추세이며 미국 내 환자 수는 1000만명으로 예측되며 이 중 100만명은 실명에 이르러 2020년까지는 실명 환자수가 300만명에 이를 것으로 전망되고 있다.

본 임상 신청은 임상 1상과 2상을 동시에 실시, 임상 진도가 상당히 빠를 것으로 예상돼 치료제로서 상용화 시기를 앞당길 수 있을 것으로 기대되는 상황이다.

ACT사는 지난해 11월 19일 미국 FDA에 스타가르트 병에 대한 세포치료제 임상허가를 신청한 바 있으며, 올해 1월 미 FDA로부터 보완요청을 받은 바 있다. 이에 이달 중으로 FDA와 자료보완 미팅을 통해 임상승인을 조정할 예정이다.