[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 세포·유전자치료제 개발 전문기업 이엔셀이 중국 상하이에서 열리는 'ChinaBIO Partnering Forum 2026'에 참가해 중국 주요 제약사 및 글로벌 바이오 기업과 핵심 파이프라인인 '샤르코-마리-투스병(CMT)' 치료제 'EN001'의 기술이전 등 사업화 논의를 진행한다고 28일 밝혔다.

ChinaBIO는 중국 및 아시아태평양 지역을 대표하는 바이오·제약 파트너링 행사로, 28~29일 상하이에서 개최된다. 올해는 전 세계 500개 이상의 기업과 1300여명 이상이 참가해 기술이전, 라이선스 계약, 공동개발, 투자 유치 등 다양한 사업개발 기회를 모색한다.

회사에 따르면 EN001은 총 3건의 임상연구를 통해 확보한 18명의 CMT 환자 데이터를 바탕으로 파트너링을 진행할 예정이다. 임상에서는 환자의 83%에서 주요 효능 지표인 'CMTNSv2'가 20% 이상 개선됐으며, 평균 개선 폭은 6.2점으로 나타났다. CMT 환자의 경우 보통 1년에 CMTNSv2 점수가 0.5점 정도 악화되는 점을 고려하면 10년 이상 질환 진행을 역전시킨 결과에 해당한다.

EN001은 이엔셀의 독자 세포배양 플랫폼 'ENCT(ENCell Technology)'를 기반으로 제조된 동종 탯줄 유래 중간엽줄기세포 치료제 후보물질이다. 손상된 말초신경의 수초 재생과 기능 회복을 유도하도록 설계됐으며, 근본적 치료제가 없는 CMT 환자에게 새로운 치료 옵션을 제시할 수 있다.

CMT는 유전적 원인으로 말초신경이 손상돼 근육 약화, 감각 저하, 보행 장애 등이 점진적으로 나타나는 희귀 신경근육질환이다. 현재 질환의 진행을 근본적으로 억제하거나 회복시키는 치료제가 제한적인 만큼, EN001은 미충족 의료수요가 높은 희귀질환 치료제 시장을 겨냥한 핵심 파이프라인이다.

이엔셀 관계자는 "EN001은 앞선 임상에서 반복 투여 안전성과 주요 효능 지표의 개선 가능성을 확인한 파이프라인으로, 글로벌 희귀질환 치료제 시장에서도 충분한 잠재력을 갖추고 있다"며 "이번 ChinaBIO를 통해 글로벌 제약·바이오 기업들과 기술이전 및 공동개발 논의를 확대하고, EN001의 글로벌 시장 진출을 가속화하겠다"고 말했다.

한편 이엔셀은 이번 행사에서 EN001뿐 아니라 'CDMO(위탁개발생산)' 사업의 글로벌 확장을 위한 논의도 함께 진행한다. 세포와 바이러스를 동시에 생산할 수 있는 PMDA·식약처 등 글로벌 규제기관 기준에 부합하는 GMP 제조 역량과 원스톱 CDMO 서비스를 보유한 이엔셀은 해외 바이오 기업들과 기술 제휴, 생산 협력, 글로벌 파트너십 확대 방안을 모색할 계획이다.

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