PRAX, 52주 최고가 경신...3년 만에 최고치
내년 초 NDA 제출 예정, FDA 승인 초읽기
월가 투자은행들 목표주가 대폭 상향 조정
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[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 미국의 바이오 제약기업 프락시스 프리시젼 메디신(종목코드: PRAX)의 주가가 16일(현지 시각) 뉴욕증시에서 주당 205.89달러로 전일 종가(57.35달러) 대비 259% 폭등하며 52주 최고가를 경신했다. 이는 2022년 이후 최고 수준으로, 본태성 떨림(Essential Tremor, ET) 치료제로 개발 중인 '울릭사칼타마이드(ulixacaltamide)'의 3상 임상시험 성공 소식에 따른 것이다.
월가 투자은행들의 반응도 뜨겁다. 제프리스는 프락시스에 대한 목표주가를 기존 65달러에서 300달러로, 구겐하임은 기존 155달러에서 350달러로, 니덤은 80달러에서 250달러로 대폭 상향 조정하며 각각 '매수' 투자의견을 재확인했다. 이는 울릭사칼타마이드의 상업적 가치에 대한 시장의 기대감을 반영한다.
◆ 획기적인 3상 임상 결과, 모든 주요 평가변수 충족
프락시스가 16일 발표한 '에센셜3 프로그램'은 미국 전역에서 분산형 방식으로 진행된 두 개의 동시 연구로 구성됐다. 연구 설계는 미 식품의약국(FDA)과 긴밀히 협의하여 개발되었으며, 총 711명의 환자가 참여하는 대규모 임상시험으로 진행됐다.
연구 1은 총 473명의 환자를 대상으로 한 이중맹검, 위약 대조 연구였다. 울릭사칼타마이드 투여군은 8주차에 환자의 말하기, 쓰기, 숟가락으로 식사하기 등의 수행 능력을 측정하는 '수정된 일상생활 기능 척도(mADL11)'에서 평균 4.3점의 개선을 보인 반면, 위약군은 1.7점 개선에 그쳤다. 이는 통계적으로 유의미할 뿐만 아니라 임상적으로도 의미 있는 수치다. 특히 치료 효과가 2주차부터 나타나 12주간 지속되었으며, 모든 주요 2차 평가변수에서도 통계적 유의성을 확보했다.
연구 2는 총 238명의 환자를 대상으로 한 무작위 중단 연구였다. 8주간 울릭사칼타마이드를 투여받은 후 약물에 반응을 보인 환자들을 두 그룹으로 나누어, 울릭사칼타마이트 지속 투여군과 위약군으로 재배정했다. 그 결과 울릭사칼타마이드를 계속 복용한 환자 중 55%가 4주 후에도 치료 반응을 유지한 반면, 위약군은 33%에 그쳤다. 이는 약물 중단 시 증상이 다시 악화될 수 있음을 입증하며, 울릭사칼타마이드의 치료 효과를 명확히 보여준다.
추가적으로 설정된 가설 3과 4도 모두 충족되어, 울릭사칼타마이드의 치료 효과가 다각도로 입증됐다. 가설 3은 연구 1과 연구 2의 울릭사칼타마이드 투여군을 연구 1의 위약군과 비교했으며, 가설 4는 연구 2의 울릭사칼타마이드 투여군과 연구 1의 위약군을 비교했다. 두 가설 모두 8주차에 mADL11 점수가 평균 4.2~4.3점 개선되는 결과를 보였다.
◆ 본태성 떨림(ET) 치료에 새로운 전환점
프락시스의 마르시오 수자 대표이사 겸 최고경영자(CEO)는 "에센셜3 프로그램에 참여한 환자들은 평균 30년간 본태성 떨림을 겪어왔으며, 증상은 악화되고 치료 옵션은 거의 없었다"며 "15개월간의 모집 기간 동안 20만 명 이상이 참여 의사를 밝혔다는 점은 울릭사칼타마이드와 같은 치료제에 대한 수요가 얼마나 큰지를 보여준다"고 말했다.
실리콘밸리 파킨슨병 및 운동장애센터 설립자이자 에센셜3 프로그램 공동 책임 연구자인 살리마 브릴먼 박사는 "이번 결과는 매우 고무적"이라며, "본태성 떨림 환자만을 위한 치료제가 처음으로 개발되었다는 점에서 의미가 크다"고 설명했다.
또 다른 공동 책임 연구자인 질 파머 박사는 "이번 임상은 미국 50개 주 전역의 환자들이 자택에서 참여하는 방식으로 진행돼 실제 생활 속 결과를 반영했다"며 "울릭사칼타마이드 3상 시험은 다양한 본태성 떨림 환자들을 포괄적으로 포함시켜, 기존 임상에 참여하지 못했던 이들도 포함된 점에서 의미가 크다"고 밝혔다.
뉴욕 웨일 코넬 메디슨 신경과 소속 알렉산더 슈틸반스 박사는 "임상적으로 의미 있는 떨림 조절과 일상 기능 개선이 확인된 이번 결과는 본태성 떨림 환자들에게 희망을 준다"며 "울릭사칼타마이드가 널리 사용될 수 있는 가능성을 보여주며, 환자 중심의 현대적 임상 설계가 신경과학 발전에 얼마나 중요한지를 입증했다"고 강조했다.
◆ 안전성 프로필 양호, 상업화 가능성 높아
울릭사칼타마이드는 12주간의 치료 기간 동안 전반적으로 우수한 내약성을 보였다. 가장 흔한 부작용은 변비, 어지럼증, 기분 고양, 브레인 포그, 두통, 감각 이상, 불면증 등이었으며, 사망 사례나 약물 관련 중대한 이상반응은 보고되지 않았다.
다만 연구 1에서 치료 중단율이 울릭사칼타마이드군에서 27.0%, 위약군에서 1.7%로 나타나 일부 투자자들의 우려를 불러일으켰다. 그러나 구겐하임은 가정 연구 환경의 특성상 중단율이 높게 나타날 수 있으며, 실제 상업 환경에서는 의료진의 관리 하에 내약성이 개선될 가능성이 높다고 평가했다.
니덤의 아미 파디아 애널리스트는 울릭사칼타마이드를 투자 모델에서 제외했던 과거 입장을 뒤집고 목표주가를 250달러로 높이며 '매수'를 추천했다. 파디아 애널리스트는 "올해 2월 중간 분석에서 부정적인 결과가 나왔기 때문에 투자자들은 이번 약물이 성공할 것이라 기대하지 않았다"고 설명했다.
그러나 에센셜3 프로그램의 성공적인 결과 발표 이후 파디아는 울릭사칼타마이드의 2035년 예상 최대 매출을 30억 달러로 전망했다. 그는 보고서에서 "이 환자군에는 현재 승인된 치료제가 전무하며, 회사 측은 보수적으로 봐도 매출이 수십억 달러에 이를 수 있고, 합리적인 추정치는 100억 달러 중반대"라고 밝혔다.
울릭사칼타마이드가 미충족 수요가 큰 시장에서 독보적인 치료 옵션으로 자리잡을 수 있음을 시사하는 분석이다. 이처럼 투자은행들의 목표주가 상향은 프락시스의 상업적 잠재력에 대한 시장의 기대를 반영하며, 울릭사칼타마이드의 신약허가신청(NDA) 및 상용화 가능성에 대한 긍정적 전망을 강화하고 있다.
◆ 수십억 달러 규모 시장, 미충족 의료 수요 해결
본태성 떨림(ET)은 미국에서만 약 700만 명이 앓고 있는 가장 흔한 운동장애 질환이다. 팔, 머리, 성대, 다리 등 신체 여러 부위에서 불수의적이고 리드미컬한 떨림이 발생하며, 시간이 지남에 따라 증상이 악화되는 진행성 질환이다.
현재 FDA 승인을 받은 유일한 치료제는 베타차단제 프로프라놀롤(Propranolol)이지만, 효과가 제한적이고 내약성이 낮으며 심혈관 질환 등 동반 질환이 있는 환자에게는 사용이 금지되는 경우가 많다. 환자 설문조사에 따르면 최대 77%의 환자가 자신의 증상이 제대로 조절되지 않는다고 느끼며, 50%에 가까운 환자가 아예 치료를 받지 못하고 있다.
미국 신경과 전문의 대상 조사에서도 전체 진료의 85%가 본태성 떨림 치료를 원하는 환자들이었으며, 이 중 40%는 적절한 치료를 받지 못하고 있는 것으로 나타났다. 최소 200만 명 이상의 환자가 치료를 원하고 있으며, 구겐하임은 본태성 떨림 시장 기회가 미국에서만 20억 달러를 초과할 것으로 추정한다.
제프리스의 앤드류 차이 애널리스트는 울릭사칼타마이드가 25억 달러 이상의 시장 기회를 창출할 잠재력을 지닌 치료제로 보고 있으며, 이에 따라 프락시스 주가의 상당한 상승 여력이 있다고 전망했다.
◆ 차별화된 작용 기전, 프락시스의 기술력 집약
울릭사칼타마이드는 T형 칼슘 채널을 선택적으로 억제하는 소분자 화합물로, 떨림 활동과 연관된 소뇌-시상-대뇌피질(CTC) 회로의 비정상적인 신경 발작성 활동을 차단하도록 설계됐다. 이는 본태성 떨림의 근본 원인에 직접 작용하는 차별화된 접근법이다.
이 약물은 프락시스의 자체 개발 플랫폼인 세레브럼(Cerebrum)™ 기반 소분자 치료제 중 가장 진전된 프로그램이다.
2015년 9월 설립되어 매사추세츠주 보스턴에 본사를 두고 있는 프락시스는 유전성 간질(epilepsy)에서 얻은 생물학적 통찰을 바탕으로 신경 흥분-억제 불균형을 특징으로 하는 중추신경계(CNS) 질환 치료제를 개발하는 임상단계 바이오 기업이다.
회사는 세레브럼 소분자 플랫폼과 솔리더스(Solidus)™ 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 플랫폼을 활용해 희귀 및 일반적인 신경계 질환을 대상으로 치료제를 개발하고 있으며, 현재 4개의 임상단계 치료 후보물질을 보유하고 있다.
◆ 2026년 초 NDA 제출 예정, 투자 전망은?
프락시스는 FDA에 사전 신약허가신청(pre-NDA) 회의 요청서를 제출했으며, FDA와의 합의에 따라 2026년 초까지 정식 신약허가신청서(NDA)를 제출할 계획이다. 구겐하임은 사전 NDA 회의에서 가속 심사 일정에 대한 논의가 이루어질 것으로 예상한다.
제프리스는 NDA 승인 가능성을 약 70%로 평가했다. 이는 울릭사칼타마이드의 임상 데이터가 충분히 강력하고, 시장 내 미충족 수요가 크다는 점을 반영한 분석이다.
투자자들은 프락시스가 2025년 11월 5일에 다음 분기 실적을 발표할 예정이라는 점에 주목해야 한다. 또한 회사는 향후 의학 컨퍼런스와 학술지를 통해 추가 데이터를 공유할 계획이다.
본태성 떨림 시장의 높은 미충족 의료 수요, 울릭사칼타마이드의 명확한 치료 효과, 경쟁 약물의 부재를 고려할 때, 프락시스는 신경계 질환 치료제 시장에서 중요한 위치를 차지할 것으로 전망된다. 다만 상업화 단계에서의 내약성 관리와 시장 진입 전략이 향후 성공의 관건이 될 것으로 보인다.
kimhyun01@newspim.com
