'혁신신약' 지정 약물...내년 패스트트랙으로 NDA 신청
[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 간암 신약 허가를 앞둔 HLB가 담관암 혁신신약 후보물질을 도입한다.
HLB의 미국 자회사인 엘레바 테라퓨틱스(Elevar Therapeutics)'는 3일(현지시간) 미국 나스닥 상장사인 '릴레이 테라퓨틱스(Relay Thrapeutics)'와 담관암 치료제 'RLY-4008(성분명 리라푸그라티닙)'에 대한 글로벌 독점 라이선스-인 계약을 체결했다고 4일 밝혔다.
RLY-4008은 암을 유발하는 유전자 변이인 FGFR2(섬유아세포성장인자수용체2)를 선택적으로 저해하는 경구용 치료제로, 릴레이는 미국에서 담관암 2차 치료제로 2상을 완료했다. 2상은 490명을 대상으로 13개국 50개 사이트에서 진행됐으며, 한국도 서울대병원, 서울아산병원, 삼성서울병원 등 3개 사이트가 포함됐다.
해당 약물은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 지난해 10월 혁신신약(Breakthrough Therapy)으로 지정 받아 '조건부 허가'를 추진할 수 있다. FDA는 올해 초 릴레이사의 2상 임상 데이터를 검토한 후 FGFR2 유래 담관암 치료제로 신약허가신청서(NDA)를 제출할 것을 권고했다.
엘레바는 내년 상반기 중 FDA와 Pre-NDA(신약허가신청 전 미팅)를 진행하고, 이를 토대로 늦어도 하반기에는 NDA를 제출한다는 계획이다. RLY-4008는 혁신신약 지정을 받았기에 우선심사(Priority Review, 심사기간 6개월) 대상이 되며, 희귀의약품(ODD)으로도 지정돼 처방의약품신청자수수료법(PDUFA)에 따른 비용 431만달러(2025년 기준)도 면제받게 된다.
여기에 더해 FDA는 RLY-4008을 FGFR2 변이로 발생한 다른 암 환자를 대상으로도 임상을 확대할 것을 주문했다. 따라서 해당 임상에서 약의 유효성을 입증할 경우 FGFR2 유래 모든 고형암에 대해 치료제로 처방할 수 있는 '암종 불문 치료제(Tumor-agnostic therapy)'로 허가 받을 수 있게 된다. 암종 불문 치료제는 종양의 발생 부위와 관계없이 특정 바이오마커의 존재를 기반으로 FDA가 치료제로 인정해 주는 암치료의 새로운 영역으로, 지난 2017년에 MSD의 '키트루다'가 최초로 승인받았다.
RLY-4008의 글로벌 임상2상(연구명: ReFocus) 결과도 고무적이다. FGFR2 유래 간내 담관암 환자군과 위암·췌장암·두경부암 등 기타 고형암 환자군에서 모두 높은 유효성과 안전성을 입증했다.
간내 담관암의 경우, RLY-4008의 객관적반응률(ORR)은 57.9%(ESMO 2022 발표 기준)로 기존 허가받은 치료제들의 36~42% 보다 월등히 높았다. 부작용에 있어서도 기존 허가 약물의 치명적 약점인 고인산혈증과 설사도 각각 절반 이하로 도출돼 큰 차별성을 보였다.
간내 담관암은 미국에서만 매년 8000명 이상의 환자가 발생하는데, 5년 생존율이 20%대에 머물 정도로 예후가 나쁜 암으로 꼽힌다. FGFR2 유래 담관암의 경우, 현재 허가 받은 치료제가 소수에 불과하고, RLY-4008이 해당 치료제들의 임상 결과 대비 높은 약효와 안전성을 보여, 신약허가 가능성이 매우 높을 것으로 평가받는다.
리보세라닙-캄렐리주맙 병용요법의 간암신약 허가 후 진행할 후속 파이프라인에 고심해왔던 HLB는 RLY-4008을 확보하며, 리보세라닙의 추가 적응증 확장과 동시에 담관암을 비롯한 FGFR2 유래 암에 대해서도 계속 적응증을 확장하는 '투트랙' 전략을 진행한다는 전략이다.
HLB 관계자는 "간암과 담관암이 모두 소화기암이라는 점에서, 릴레이사는 간암신약 허가를 앞둔 엘레바가 최적의 파트너라고 생각해 먼저 제안해왔다"며, "향후 두 암종에 대한 공동 마케팅이 가능하고, 특히 리보세라닙과 RLY-4008의 병용임상 연구도 꾀할 수 있다는 점에서 HLB의 가치를 크게 높힐 수 있는 매력적인 딜"이라고 밝혔다.
한용해 HLB그룹 CTO는 "RLY-4008는 Best-in-Class 담관암 치료제로서 신약허가 절차를 바로 추진할 수 있는 항암제이며, 리보세라닙과의 병용요법 측면에서도 가치가 높다"며, "2025년은 리보세라닙의 간암신약 허가에 이어 RLY-4008의 NDA 진행을 통해 HLB가 본격적으로 글로벌 헬스케어 기업으로 도약하는 한 해가 될 것"이라고 전했다.
nylee54@newspim.com
