[GAM] 스칼러 락 363% 폭등...척수성 근위축증 치료제 3상 성공 ①

기사입력 : 2024년10월15일 21:49

최종수정 : 2024년10월15일 21:50

근육 표적 치료제 '아피테그로맙' 3상 결과 공개
마이오스타틴 억제제로 새로운 SMA 치료 옵션
모든 연령대에서 SMA 환자의 운동 기능 개선

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[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 미국 바이오 제약사 스칼러 락 홀딩(종목코드: SRRK)의 주가가 7일(현지 시각) 뉴욕증시에서 363%(사상 최대 일간 상승률) 폭등해 52주 최고치를 새로 썼다. 스칼러 락의 주요 파이프라인 중 하나인 '아피테그로맙(apitegromab)'의 효능과 안전성을 평가하기 위해 척수성 근위축증(SMA) 환자를 대상으로 진행한 임상 3상 시험에서 SMA 환자의 운동 기능을 개선하는 긍정적인 탑라인 결과가 나온 영향이다.

2012년 10월 설립돼 미국 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 둔 스칼러 락은 척수성 근위축증과 같은 신경근육 질환, 심장 대사 질환, 암 등을 치료하기 위해 혁신적인 약물 개발에 주력하는 바이오 제약사다. 성장인자 신호의 선택적 조절을 위해 높은 수준의 특이성을 가진 단일클론항체를 발견하고 개발하도록 설계된 플랫폼을 제공한다.

나스닥에서 거래되는 스칼러 락 홀딩의 주가는 7일 장중 주당 34.38달러로 4일 종가인 7.42달러에서 363.34% 폭등해 52주 최고치를 경신했다. 이는 2021년 11월 이후 최고치이기도 하다. 시가총액은 27억4400만달러로 4배 가까이 불었고 7일 종가는 전거래일 대비 361.99% 치솟은 34.28달러를 기록했다. 52주 최저가는 지난해 10월 19일 찍은 6.48달러로, 스칼러 락은 임상 단계의 생명공학 기업인 만큼 주가 변동성이 큰 편이다.

7일 스칼러 락은 156명의 SMA 환자를 모집해 아피테그로맙을 10mg/kg과 20mg/kg 두 가지 용량으로 투여한 임상 3상 '사파이어(SAPPHIRE)' 시험에서 아피테그로맙을 투여한 환자의 운동 기능이 표준 치료법을 진행하면서 아피테그로맙을 투여하지 않은 위약군에 비해 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선 효과를 입증, 시험의 1차 평가지표를 달성했다고 발표했다.

희귀한 유형의 신경근육 질환인 척수성 근위축증(SMA)은 운동 신경 세포의 손상과 진행성 근육 퇴행을 일으키는 유전적 질환이다. 미국과 유럽에서 약 3만~3만5000명이 앓고 있는 SMA의 표준 치료법으로는 바이오젠(BIIB)의 스핀라자(성분명 누시너젠)와 로슈 홀딩스(RHHBY)의 에브리스디(성분명 리스디플람) 등이 있다. 사파이어 임상시험에 참여한 모든 SMA 환자는 스핀라자 또는 에브리스디를 투여받았다.

현재 시판 중인 이들 약물은 환자의 유전적 결함을 표적으로 하며 대부분 병의 진행을 늦추는 데 효과가 있다. 이와 다르게 작용하는 스칼러 락의 아피테그로맙은 근육 성장을 억제하는 단백질인 마이오스타틴(myostatin)을 표적으로 삼아 이를 차단하는 역할을 하며, 마이오스타틴 억제제라는 새로운 옵션의 가능성을 보여주고 있다.

사파이어 임상 시험에 따르면, SMA 환자의 운동 기능을 평가하는 표준화된 척도인 HFMSE(Hammersmith Functional Motor Scale Expanded)에서 스칼러 락의 아피테그로맙을 투여받은 SMA 환자의 30.4%가 운동 기능이 3점 이상 개선됐다. 반면 스핀라자 또는 에브리스디만 투여받은 위약군에서는 12.5%만이 이 같은 운동 기능 개선 효과를 보였다.

아피테그로맙은 모든 연령대에서 운동 기능의 임상적으로 의미 있는 개선을 보여줬다. 스칼러 락은 아피테그로맙 투여군의 운동 기능 척도가 평균 1.8점 개선됐다고 밝혔다. 이러한 효능은 2세부터 21세까지 이번 임상 시험에 참여한 모든 연령대에서 일관되게 나타났다. 업계 전문가들은 특히 아피테그로맙을 투여하고 1년 후 2~12세 어린이 환자의 운동 기능이 10mg/kg과 20mg/kg을 투여한 모든 환자에서 평균 1.8점 개선된 데 주목하고 있다.

아피테그로맙을 투여받은 환자들은 8주차부터 위약군 대비 조기 운동 기능 개선 효과를 보였고, HFMSE로 측정한 결과 52주째에 효과가 확대됐다. 또 모든 연령대에서 내약성이 우수했고 이상 반응으로 인한 약물 중단 케이스는 없었다. 안전성 프로필은 이전 임상 2상 '토파즈(TOPAZ)' 연구에서 확립된 데이터와 일치하며 여전히 양호한 것으로 확인됐다. 임상 시험 완료 후 사파이어에 참가한 환자의 98%가 현재 진행 중인 '오닉스(ONYX)' 오픈 라벨 확장 연구에 등록한 점도 고무적이다.

아피테그로맙의 효능과 안전성이 확인되면서 앞으로 상용화 기대감이 급격히 높아졌고, 단기적으로 매우 긍정적인 시장 심리가 반영되면서 7일 스칼러 락 홀딩의 주가 폭등으로 이어졌다. 스칼러 락은 이번 결과를 바탕으로 2025년 1분기에 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)에 각각 생물학적 제제 허가 신청서(BLA)와 유럽연합(EU) 시판 허가 신청서(MAA)를 제출할 계획이다.

스칼러 락은 이미 FDA로부터 패스트트랙, 희귀 의약품, 희귀 소아 질환 등 특별 지정을 받아 앞으로 규제 승인 절차가 빠르게 진행될 수 있는 만큼 빠른 시장 출시가 기대된다. EMA도 우선의약품과 희귀의약품 지정을 부여했다.

시판 승인이 나면 아피테그로맙은 스칼러 락의 첫 번째 상용화 의약품이 된다. 그 과정에서 추가로 공개되는 긍정적 임상 데이터와 파트너십 체결, 신속한 규제 승인 등은 추가적인 주가 상승 모멘텀이 될 수 있다. 일례로 2세 미만의 환자를 대상으로 아피테그로맙을 시험하는 '오팔(OPAL)' 연구 결과가 나올 때도 성공 여부에 따라 주가가 크게 움직일 수 있다.

▶②편에서 계속됨

kimhyun01@newspim.com

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연말 공항은 설렘으로 가득하다 [서울=뉴스핌] 신수용 기자 = #. 스타트업 입사 4년 차인 30대 직장인 A씨는 연말에 아껴둔 휴가를 소진하기로 결심했다. 그동안 여러 프로젝트로 쓰지 못한 연차를 모두 사용하기로 했다. 회사에서도 연차 소진 권고가 내려지면서 징검다리 연휴를 눈치 보지 않고 사용할 수 있는 분위기가 조성됐다. 이에 A씨는 크리스마스 이브인 23일, 24일과 26일 연차를 내고 22일 저녁 일본에 도착해 여정을 시작하는 6박 7일 여행을 다녀오기로 마음먹었다. [서울=뉴스핌] 신수용 기자 = 24일 비행기 출발을 기다리는 이들로 설렘이 가득차 있던 김포공항에는 크리스마스 이브를 맞이해 화요일인 26일 징검다리 연휴에 연차를 낸 이들과, 고국으로 돌아가는 외국인 관광객 등이 공항에 자리했다. 2025.12.24 aaa22@newspim.com 24일 크리스마스를 앞둔 김포공항은 여행객으로 북적였다. 크리스마스 다음날인 26일 금요일 하루를 연차로 내면 최소 3박 4일의 휴가를 즐길 수 있어서다. 내년 1월 1일 신정까지 연차를 내면 최장 11일을 휴가로 사용할 수 있다. 커다란 캐리어를 양손에 쥐고 있는 하루토(가명·23) 씨는 이날 고국인 일본으로 돌아간다. 그는 "한국 여행을 마치고 가족들과 크리스마스와 연말을 함께 보내기 위해 고국인 일본에 가기로 했다"고 설명했다. 이날 출국장에는 외국인들이 화장품 등 다양한 선물을 가득 담은 박스와 커다란 캐리어를 밀며 분주히 오갔다. 출국장에 위치한 체크인 줄에는 커다란 기내용 캐리어를 쥔 사람들로 줄들이 가로세로 빽빽히 차 있었다. 이른 아침 시간에 출발하느라 챙기지 못한 끼니를 벤치에 앉아 간단히 빵과 커피로 때우는 이들도 간간히 보였다. 안양에서 왔다는 30대 커플은 "4박 5일 일정으로 대만으로 갈 예정"이라며 "직장인이라 업무 때문에 더 휴가를 내지 못해 아쉽다. 뒤에 휴가를 더 붙였다면 유럽에 가고싶었다"고 아쉬워했다. 이어 "업무가 쌓여있어도 연차를 아예 날릴 수는 없고 (회사에서도) 소진하라는 분위기여서 다행이었다"라며 "대만에서 맛있는 음식을 많이 먹어보고 싶다"며 기대감을 감추지 못했다. [서울=뉴스핌] 신수용 기자 = 24일 김포공항 출국장 한 켠에 쌓여 있는 캐리어와 수화물들. 2025.12.24 aaa22@newspim.com 이날 공항에서 만난 40대 여성은 서울 서초구 양재에서 공항으로 왔다. 그는 "중국 상하이에서 근무하는 남편을 만나러 간다"며 "중국에서 2주 정도 같이 연말을 보낼 것"이라고 말했다. 해외에서 보내는 장기 휴가가 가능한 이유는 크리스마스인 25일, 내년 신정인 1월 1일이 각각 목요일이기 때문이다. 금요일인 26일(금요일), 29일부터 31일까지, 내년 1월 2일(금요일) 등 총 5일의 연차를 사용하면 최장 11일의 휴가를 즐길 수 있다. 가족끼리 휴가일을 맞춰 같이 해외 휴가를 가는 경우도 있었다. 장승훈(28·건국대 컴퓨터공학과) 씨는 "참여하고 있는 개발자 관련 프로그램에 양해를 구하고 나를 포함해 총 6명이 중국 상하이로 어머니 생일과 가족 기념일을 겸해 가족 여행을 간다"며 "아버지나 삼촌 등 다른 분들도 휴가를 낼 수 있었던 것 같은데 중국을 가본 적이 없어 기대가 된다"고 말했다. 이날 출국하는 여행객들의 목적지는 일본과 중국이 대부분이었다. 고환율과 엔저의 영향으로 여행 경비 부담이 비교적 덜한 일본이나 중국이 인기 관광지로 꼽혔다. 여행 전문 기업 노랑풍선에 따르면 올해 12월 25일부터 내년 1월 4일까지 노랑풍선을 통해 해외 패키지여행을 예약한 고객 수는 전년 동기간 대비 약 10% 증가한 것으로 나타났다. 특히 이중 일본이 30%로 가장 높았고, 중국(20%)이 그 뒤를 이었다. 베트남과 필리핀은 각각 16%, 7%를 차지했다. 노랑풍선 관계자는 "한한령 완화와 단체 비자 발급 확대, 주요 노선의 항공편 증편 등 여행 여건이 개선되면서 중국 여행객이 늘었다"며 "긴 연휴로 장거리 여행을 가는 이들이 생기며 유럽은 8% 수준을 늘었다"고 설명했다. aaa22@newspim.com 2025-12-24 14:41