[GAM] 스칼러 락 363% 폭등...척수성 근위축증 치료제 3상 성공 ①

기사입력 : 2024년10월15일 21:49

최종수정 : 2024년10월15일 21:50

근육 표적 치료제 '아피테그로맙' 3상 결과 공개
마이오스타틴 억제제로 새로운 SMA 치료 옵션
모든 연령대에서 SMA 환자의 운동 기능 개선

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[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 미국 바이오 제약사 스칼러 락 홀딩(종목코드: SRRK)의 주가가 7일(현지 시각) 뉴욕증시에서 363%(사상 최대 일간 상승률) 폭등해 52주 최고치를 새로 썼다. 스칼러 락의 주요 파이프라인 중 하나인 '아피테그로맙(apitegromab)'의 효능과 안전성을 평가하기 위해 척수성 근위축증(SMA) 환자를 대상으로 진행한 임상 3상 시험에서 SMA 환자의 운동 기능을 개선하는 긍정적인 탑라인 결과가 나온 영향이다.

2012년 10월 설립돼 미국 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 둔 스칼러 락은 척수성 근위축증과 같은 신경근육 질환, 심장 대사 질환, 암 등을 치료하기 위해 혁신적인 약물 개발에 주력하는 바이오 제약사다. 성장인자 신호의 선택적 조절을 위해 높은 수준의 특이성을 가진 단일클론항체를 발견하고 개발하도록 설계된 플랫폼을 제공한다.

나스닥에서 거래되는 스칼러 락 홀딩의 주가는 7일 장중 주당 34.38달러로 4일 종가인 7.42달러에서 363.34% 폭등해 52주 최고치를 경신했다. 이는 2021년 11월 이후 최고치이기도 하다. 시가총액은 27억4400만달러로 4배 가까이 불었고 7일 종가는 전거래일 대비 361.99% 치솟은 34.28달러를 기록했다. 52주 최저가는 지난해 10월 19일 찍은 6.48달러로, 스칼러 락은 임상 단계의 생명공학 기업인 만큼 주가 변동성이 큰 편이다.

스칼러 락 홀딩 로고 [사진=업체 홈페이지 갈무리]

7일 스칼러 락은 156명의 SMA 환자를 모집해 아피테그로맙을 10mg/kg과 20mg/kg 두 가지 용량으로 투여한 임상 3상 '사파이어(SAPPHIRE)' 시험에서 아피테그로맙을 투여한 환자의 운동 기능이 표준 치료법을 진행하면서 아피테그로맙을 투여하지 않은 위약군에 비해 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선 효과를 입증, 시험의 1차 평가지표를 달성했다고 발표했다.

희귀한 유형의 신경근육 질환인 척수성 근위축증(SMA)은 운동 신경 세포의 손상과 진행성 근육 퇴행을 일으키는 유전적 질환이다. 미국과 유럽에서 약 3만~3만5000명이 앓고 있는 SMA의 표준 치료법으로는 바이오젠(BIIB)의 스핀라자(성분명 누시너젠)와 로슈 홀딩스(RHHBY)의 에브리스디(성분명 리스디플람) 등이 있다. 사파이어 임상시험에 참여한 모든 SMA 환자는 스핀라자 또는 에브리스디를 투여받았다.

현재 시판 중인 이들 약물은 환자의 유전적 결함을 표적으로 하며 대부분 병의 진행을 늦추는 데 효과가 있다. 이와 다르게 작용하는 스칼러 락의 아피테그로맙은 근육 성장을 억제하는 단백질인 마이오스타틴(myostatin)을 표적으로 삼아 이를 차단하는 역할을 하며, 마이오스타틴 억제제라는 새로운 옵션의 가능성을 보여주고 있다.

사파이어 임상 시험에 따르면, SMA 환자의 운동 기능을 평가하는 표준화된 척도인 HFMSE(Hammersmith Functional Motor Scale Expanded)에서 스칼러 락의 아피테그로맙을 투여받은 SMA 환자의 30.4%가 운동 기능이 3점 이상 개선됐다. 반면 스핀라자 또는 에브리스디만 투여받은 위약군에서는 12.5%만이 이 같은 운동 기능 개선 효과를 보였다.

아피테그로맙은 모든 연령대에서 운동 기능의 임상적으로 의미 있는 개선을 보여줬다. 스칼러 락은 아피테그로맙 투여군의 운동 기능 척도가 평균 1.8점 개선됐다고 밝혔다. 이러한 효능은 2세부터 21세까지 이번 임상 시험에 참여한 모든 연령대에서 일관되게 나타났다. 업계 전문가들은 특히 아피테그로맙을 투여하고 1년 후 2~12세 어린이 환자의 운동 기능이 10mg/kg과 20mg/kg을 투여한 모든 환자에서 평균 1.8점 개선된 데 주목하고 있다.

아피테그로맙을 투여받은 환자들은 8주차부터 위약군 대비 조기 운동 기능 개선 효과를 보였고, HFMSE로 측정한 결과 52주째에 효과가 확대됐다. 또 모든 연령대에서 내약성이 우수했고 이상 반응으로 인한 약물 중단 케이스는 없었다. 안전성 프로필은 이전 임상 2상 '토파즈(TOPAZ)' 연구에서 확립된 데이터와 일치하며 여전히 양호한 것으로 확인됐다. 임상 시험 완료 후 사파이어에 참가한 환자의 98%가 현재 진행 중인 '오닉스(ONYX)' 오픈 라벨 확장 연구에 등록한 점도 고무적이다.

아피테그로맙의 효능과 안전성이 확인되면서 앞으로 상용화 기대감이 급격히 높아졌고, 단기적으로 매우 긍정적인 시장 심리가 반영되면서 7일 스칼러 락 홀딩의 주가 폭등으로 이어졌다. 스칼러 락은 이번 결과를 바탕으로 2025년 1분기에 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)에 각각 생물학적 제제 허가 신청서(BLA)와 유럽연합(EU) 시판 허가 신청서(MAA)를 제출할 계획이다.

스칼러 락은 이미 FDA로부터 패스트트랙, 희귀 의약품, 희귀 소아 질환 등 특별 지정을 받아 앞으로 규제 승인 절차가 빠르게 진행될 수 있는 만큼 빠른 시장 출시가 기대된다. EMA도 우선의약품과 희귀의약품 지정을 부여했다.

시판 승인이 나면 아피테그로맙은 스칼러 락의 첫 번째 상용화 의약품이 된다. 그 과정에서 추가로 공개되는 긍정적 임상 데이터와 파트너십 체결, 신속한 규제 승인 등은 추가적인 주가 상승 모멘텀이 될 수 있다. 일례로 2세 미만의 환자를 대상으로 아피테그로맙을 시험하는 '오팔(OPAL)' 연구 결과가 나올 때도 성공 여부에 따라 주가가 크게 움직일 수 있다.

▶②편에서 계속됨

kimhyun01@newspim.com

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'갑질 의혹' 강선우 살린 까닭 [서울=뉴스핌] 이재창 정치전문기자 = 이재명 대통령이 20일 이진숙 교육부 장관 후보자에 대한 지명을 철회하고 강선우 여성가족부 장관 후보자는 살리기로 했다. 장관 후보자들에 대한 도덕성 논란이 심각한 상황에서 낙마자 없이 넘어갈 수는 없다는 판단에 따라 상징적인 낙마자로 이 후보자를 선택한 것이다. 야당이 강력히 요구한 두 명 중 한 명을 낙마시킴으로써 야당의 체면을 세워주는 모양새를 취하는 동시에 독주한다는 부정적 이미지를 피하려 한 것이다. 이 대통령 입장에서는 이 후보자 낙마가 측근인 강 후보자에 비해 부담이 상대적으로 덜했다. 강 후보자가 낙마할 경우 현역 의원 낙마 1호라는 불명예를 안게 돼 의원직을 수행하기도 여의치 않은 상황이었다. 이 후보자 낙마로 강 후보자를 구제한 것이다. [서울=뉴스핌] 이길동 기자 =강선우 여성가족부 장관 후보자가 26일 서울 종로구 수송동에 마련된 마련된 인사청문회 준비 사무실로 출근하며 취재진의 질문에 답하고 있다.2025.06.26 gdlee@newspim.com 이 대통령과 여권 핵심은 지난주 이미 한 명 낙마 쪽으로 가닥을 잡았다. 우상호 정무수석이 "일부 후보자의 경우 청문회 이후에도 논란이 계속돼 여론이 악화하고 있다"고 말했다. 낙마를 사실상 기정사실화한 것이다. 특히 주말 여야 원내대표를 만나 의견을 구한 것은 최소한 한 명의 낙마를 전제로 한 것이었다. 야당 대표까지 만나고 모든 후보자를 밀어붙일 경우 독주한다는 비판을 피하기 어렵기 때문이다. 더불어민주당이 주장한 낙마자 제로는 이 대통령의 결단을 부각하기 위한 전술이었다. '낙마자는 없다'는 여당의 강경론에도 이 대통령이 지명 철회를 요구하는 야당과 민심을 수용하는 모양을 취할 수 있도록 한 것이다. 자진 사퇴가 아니라 지명 철회라는 강수는 야당의 요구를 수용하는 모양을 취한 것이다. [서울=뉴스핌] 정일구 기자 = 이진숙 부총리 겸 교육부 장관 후보자가 16일 오전 서울 여의도 국회 교육위원회에서 열린 인사청문회에서 모두발언을 하고 있다. 2025.07.16 mironj19@newspim.com 관심은 낙마자가 한 명이냐, 아니면 두 명이냐였다. 두 후보자 모두 낙마 1순위였다. 한 명을 살리기 어려울 정도로 막상막하였다. 논문 표절과 자녀 불법 조기 유학 의혹이 불거진 데다 전문성도 결여돼 있다는 지적을 받은 이 후보자의 낙마는 사실상 결정된 상태였다. 여기에 강 후보자까지 포함시킬지 여부가 초미의 관심사였다. 파상 공세를 취하는 야당이 문제가 아니었다. 두 후보자에 대해 진보색이 강한 시민 단체마저 낙마를 요구했다. 여론을 중시하는 이 대통령 입장에서는 곤혹스러운 상황이 아닐 수 없었다. 자칫 지지 세력이 등을 돌릴 수 있어서다. 이런 상황에서 이 후보자 낙마와 강 후보자 구제는 여당 기류에서 그대로 나타났다. 대통령실 주변에서 "이 후보자는 외부에서 추천했다"는 얘기가 흘러나온 것은 낙마자가 나올 경우 1순위는 이 후보자가 될 수 있음을 강하게 시사한 것이다. 낙마하더라도 부담이 덜할 수 있다는 의미로 받아들여진 것이다. 당 분위기는 더 노골적이었다. 강 후보자에 대해서는 입단속이 이뤄진 것으로 알려졌으나 이 후보자에 대해서는 특별한 지침이 없었다고 한다. 이를 반영하듯 강 후보자에 대해서는 지난주 중반까지 여론이 싸늘했지만 그 이후 당 주변에서는 더 이상 얘기가 나오지 않았다. 이 후보자에 대해서는 달랐다. 김상욱 의원에 이어 강득구 의원이 공개적으로 이 후보자를 비판하며 거취를 거론했다. 강 의원은 "연구 윤리 위반, 반민주적 행정 이력, 전문성 부족 등은 결코 가볍게 넘길 수 없는 중대 결격 사유"라고 말했다. 이 후보자 낙마로 분위기를 몰아가는 듯했다. 이 후보자는 논문 표절 문제가 컸지만 이재명 정부가 전면에 내세운 유능함도 보여주지 못한 게 결정적이었다. 여권이 갑질 논란이 심했던 강 후보자를 감싼 논리가 유능함이었다. 청문회 과정에서 유보 통합 등 교육 정책과 관련된 기본적인 사항조차 숙지하지 못해 전문성에 심각한 의구심이 제기됐다. 여당 의원들조차 "어떻게 그런 것도 대답을 하지 못하느냐"는 비판이 나올 정도였다. 우상호 대통령실 정무수석은 이날 오후 용산 대통령실에서 브리핑을 통해 인사청문회를 거쳤지만 임명이 안 된 11명의 장관 후보자 중 지명 철회는 이 후보자 한 명이라는 점을 분명히 해 강 후보자는 임명 절차를 밟을 것임을 시사했다. 강 후보자의 인사청문경과보고서가 채택되지 않은 상태에서 임명을 강행하려면 절차상 국회에 보고서 재송부를 요청해야 하는 만큼 이 대통령은 이른 시일 내에 관련 조치에 나설 것으로 보인다. 이 대통령이 강 후보자를 임명한다고 해도 부담은 남는다. 강 후보자의 사퇴를 요구한 상당수 민주당 보좌진들과 정서적으로 등을 지게 될 수밖에 없다. 강 후보자 사퇴를 요구한 시민단체의 입장도 부담이다. 야당은 여론을 돌리기 위한 파상 공세에 나서고 있다. 강 후보자도 갑질 장관이라는 낙인이 찍힌 상태에서 업무를 제대로 수행할 수 있을지도 의문이다. 향후 여론 추이에 관심이 쏠리는 이유다. leejc@newspim.com 2025-07-21 06:45

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안세영,왕즈이 꺾고 日오픈 우승 [서울=뉴스핌] 장환수 스포츠전문기자= '배드민턴 여제' 안세영(삼성생명)이 시즌 6승을 달성했다. 세계랭킹 1위 안세영은 20일 일본 도쿄에서 열린 세계배드민턴연맹(BWF) 월드투어 슈퍼 750 일본오픈 여자 단식 결승에서 왕즈이(2위·중국)를 42분 만에 2-0(21-12 21-10)으로 완파했다. [서울=뉴스핌] 장환수 스포츠전문기자= 안세영(왼쪽)이 20일 일본오픈 여자 단식 결승에서 우승한 뒤 중국의 왕즈이와 시상대에 올랐다. [사진=BWF 동영상 캡처] 2025.07.20 zangpabo@newspim.com 안세영은 이번 대회 5경기에서 한 게임도 내주지 않는 무결점 플레이를 펼쳤다. 이로써 안세영은 말레이시아오픈, 인도오픈, 오를레앙 마스터스, 전영오픈, 인도네시아오픈에 이어 일본오픈까지 올해에만 6번째 우승컵을 안았다. 지난해 파리 올림픽 금메달을 딴 뒤 부상으로 불참한 일본오픈에선 2023년 이후 2년만에 정상을 탈환했다. 안세영은 왕즈이와 상대 전적에서도 13승 4패로 격차를 벌렸다. 특히 올해는 말레이시아오픈, 전영오픈, 인도네시아오픈에 이어 일본오픈에서 왕즈이를 잇달아 꺾었다. [서울=뉴스핌] 장환수 스포츠전문기자= 안세영이 20일 왕즈이와 일본오픈 여자 단식 결승에서 마지막 게임 포인트를 올리고 있다. [사진=BWF 동영상 캡처] 2025.07.20 zangpabo@newspim.com 1게임 10-10으로 맞선 게 유일한 접전이었다. 안세영은 이후 8득점을 내리 따내며 승기를 잡았다. 2게임에서도 두 번 연속 5득점 하며 손쉽게 왕즈이를 꺾었다. 안세영은 22일부터 27일까지 열리는 중국오픈에서 시즌 7관왕에 도전한다. 남자복식 서승재-김원호 조(3위·이상 삼성생명)도 세계랭킹 1위인 말레이시아의 옹유신-테오예이 조를 2-0(21-16 21-17)으로 따돌리고 우승을 차지했다. 서승재와 김원호는 올해 말레이시아오픈, 독일오픈, 전영오픈, 인도네시아오픈에 이어 5번째 우승을 합작했다. zangpabo@newspim.com 2025-07-20 17:37