[GAM] 스칼러 락 363% 폭등...척수성 근위축증 치료제 3상 성공 ①

기사입력 : 2024년10월15일 21:49

최종수정 : 2024년10월15일 21:50

근육 표적 치료제 '아피테그로맙' 3상 결과 공개
마이오스타틴 억제제로 새로운 SMA 치료 옵션
모든 연령대에서 SMA 환자의 운동 기능 개선

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[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 미국 바이오 제약사 스칼러 락 홀딩(종목코드: SRRK)의 주가가 7일(현지 시각) 뉴욕증시에서 363%(사상 최대 일간 상승률) 폭등해 52주 최고치를 새로 썼다. 스칼러 락의 주요 파이프라인 중 하나인 '아피테그로맙(apitegromab)'의 효능과 안전성을 평가하기 위해 척수성 근위축증(SMA) 환자를 대상으로 진행한 임상 3상 시험에서 SMA 환자의 운동 기능을 개선하는 긍정적인 탑라인 결과가 나온 영향이다.

2012년 10월 설립돼 미국 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 둔 스칼러 락은 척수성 근위축증과 같은 신경근육 질환, 심장 대사 질환, 암 등을 치료하기 위해 혁신적인 약물 개발에 주력하는 바이오 제약사다. 성장인자 신호의 선택적 조절을 위해 높은 수준의 특이성을 가진 단일클론항체를 발견하고 개발하도록 설계된 플랫폼을 제공한다.

나스닥에서 거래되는 스칼러 락 홀딩의 주가는 7일 장중 주당 34.38달러로 4일 종가인 7.42달러에서 363.34% 폭등해 52주 최고치를 경신했다. 이는 2021년 11월 이후 최고치이기도 하다. 시가총액은 27억4400만달러로 4배 가까이 불었고 7일 종가는 전거래일 대비 361.99% 치솟은 34.28달러를 기록했다. 52주 최저가는 지난해 10월 19일 찍은 6.48달러로, 스칼러 락은 임상 단계의 생명공학 기업인 만큼 주가 변동성이 큰 편이다.

스칼러 락 홀딩 로고 [사진=업체 홈페이지 갈무리]

7일 스칼러 락은 156명의 SMA 환자를 모집해 아피테그로맙을 10mg/kg과 20mg/kg 두 가지 용량으로 투여한 임상 3상 '사파이어(SAPPHIRE)' 시험에서 아피테그로맙을 투여한 환자의 운동 기능이 표준 치료법을 진행하면서 아피테그로맙을 투여하지 않은 위약군에 비해 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선 효과를 입증, 시험의 1차 평가지표를 달성했다고 발표했다.

희귀한 유형의 신경근육 질환인 척수성 근위축증(SMA)은 운동 신경 세포의 손상과 진행성 근육 퇴행을 일으키는 유전적 질환이다. 미국과 유럽에서 약 3만~3만5000명이 앓고 있는 SMA의 표준 치료법으로는 바이오젠(BIIB)의 스핀라자(성분명 누시너젠)와 로슈 홀딩스(RHHBY)의 에브리스디(성분명 리스디플람) 등이 있다. 사파이어 임상시험에 참여한 모든 SMA 환자는 스핀라자 또는 에브리스디를 투여받았다.

현재 시판 중인 이들 약물은 환자의 유전적 결함을 표적으로 하며 대부분 병의 진행을 늦추는 데 효과가 있다. 이와 다르게 작용하는 스칼러 락의 아피테그로맙은 근육 성장을 억제하는 단백질인 마이오스타틴(myostatin)을 표적으로 삼아 이를 차단하는 역할을 하며, 마이오스타틴 억제제라는 새로운 옵션의 가능성을 보여주고 있다.

사파이어 임상 시험에 따르면, SMA 환자의 운동 기능을 평가하는 표준화된 척도인 HFMSE(Hammersmith Functional Motor Scale Expanded)에서 스칼러 락의 아피테그로맙을 투여받은 SMA 환자의 30.4%가 운동 기능이 3점 이상 개선됐다. 반면 스핀라자 또는 에브리스디만 투여받은 위약군에서는 12.5%만이 이 같은 운동 기능 개선 효과를 보였다.

아피테그로맙은 모든 연령대에서 운동 기능의 임상적으로 의미 있는 개선을 보여줬다. 스칼러 락은 아피테그로맙 투여군의 운동 기능 척도가 평균 1.8점 개선됐다고 밝혔다. 이러한 효능은 2세부터 21세까지 이번 임상 시험에 참여한 모든 연령대에서 일관되게 나타났다. 업계 전문가들은 특히 아피테그로맙을 투여하고 1년 후 2~12세 어린이 환자의 운동 기능이 10mg/kg과 20mg/kg을 투여한 모든 환자에서 평균 1.8점 개선된 데 주목하고 있다.

아피테그로맙을 투여받은 환자들은 8주차부터 위약군 대비 조기 운동 기능 개선 효과를 보였고, HFMSE로 측정한 결과 52주째에 효과가 확대됐다. 또 모든 연령대에서 내약성이 우수했고 이상 반응으로 인한 약물 중단 케이스는 없었다. 안전성 프로필은 이전 임상 2상 '토파즈(TOPAZ)' 연구에서 확립된 데이터와 일치하며 여전히 양호한 것으로 확인됐다. 임상 시험 완료 후 사파이어에 참가한 환자의 98%가 현재 진행 중인 '오닉스(ONYX)' 오픈 라벨 확장 연구에 등록한 점도 고무적이다.

아피테그로맙의 효능과 안전성이 확인되면서 앞으로 상용화 기대감이 급격히 높아졌고, 단기적으로 매우 긍정적인 시장 심리가 반영되면서 7일 스칼러 락 홀딩의 주가 폭등으로 이어졌다. 스칼러 락은 이번 결과를 바탕으로 2025년 1분기에 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)에 각각 생물학적 제제 허가 신청서(BLA)와 유럽연합(EU) 시판 허가 신청서(MAA)를 제출할 계획이다.

스칼러 락은 이미 FDA로부터 패스트트랙, 희귀 의약품, 희귀 소아 질환 등 특별 지정을 받아 앞으로 규제 승인 절차가 빠르게 진행될 수 있는 만큼 빠른 시장 출시가 기대된다. EMA도 우선의약품과 희귀의약품 지정을 부여했다.

시판 승인이 나면 아피테그로맙은 스칼러 락의 첫 번째 상용화 의약품이 된다. 그 과정에서 추가로 공개되는 긍정적 임상 데이터와 파트너십 체결, 신속한 규제 승인 등은 추가적인 주가 상승 모멘텀이 될 수 있다. 일례로 2세 미만의 환자를 대상으로 아피테그로맙을 시험하는 '오팔(OPAL)' 연구 결과가 나올 때도 성공 여부에 따라 주가가 크게 움직일 수 있다.

▶②편에서 계속됨

kimhyun01@newspim.com

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유심보호 서비스, 어떻게 가입하나 [서울=뉴스핌] 정승원 기자 = SK텔레콤이 해킹 피해 발생 시 100% 피해 보상을 약속한 유심보호서비스에 대한 소비자들의 관심이 높아지고 있다. SK텔레콤은 27일 '대고객 발표문'을 통해 "언제 어디서나 간편하게 가입할 수 있는 유심보호서비스에 가입해 달라"며 "이 서비스로 해킹 피해를 막을 수 있으니 믿고 가입해 달라. 피해가 발생하면 SKT가 100% 책임지겠다"고 밝혔다. [서울=뉴스핌] 이길동 기자 = 27 일 서울시내 SK텔레콤 대리점을 찾은 고객들이 유심 카드를 교체 예약을 위해 대기하고 있다.SK텔레콤은 오는 28일 오전 10시부터 가입자들에게 유심(eSIM 포함) 무료 교체서비스를 제공할 예정이다.2025.04.27 gdlee@newspim.com SK텔레콤에 따르면 유심보호서비스는 유심교체와 동일한 피해예방 효과를 가지고 있다. SKT가 안전성을 보장하는 서비스로 이날 오후 6시 현재까지 총 554만명의 고객이 가입했다. 유심보호서비스는 지난 2023년 불법 유심복제로 인한 피해를 차단하기 위해 서울경찰청 사이버수사대와 협력과정에서 개발됐다. 고객의 유심 정보를 탈취, 복제하더라도 타 기기에서 고객 명의로 통신서비스에 접속하는 것을 차단한다. 유심보호서비스는 3가지 방법으로 가입할 수 있다. 첫 번째는 SK텔레콤의 홈페이지 티월드를 통한 가입이다. 웹과 모바일웹을 통해 부가서비스, 안심/보험, 유심보호 서비스의 순서대로 클릭하면 된다. 네이버나 구글에서 '티월드 유심보호서비스'를 검색해도 바로 들어갈 수 있는 페이지가 나온다. 27일 오후 한 때 대기시간이 발생하기도 했지만 오후 8시 50분 현재 대기 없이 이용할 수 있다. 두 번째 방법은 고객센터를 통한 방법이다. SK텔레콤 이용자가 휴대전화로 지역번호 없이 114를 누르면 고객센터로 연결돼 가입할 수 있다. 마지막 방법은 지점과 대리점을 통한 가입이다. SK텔레콤 지점이나 대리점을 방문하면 유심보호서비스에 가입할 수 있다. SK텔레콤은 가입자 전원을 대상으로 유심보호서비스 가입을 권장하는 문자 메시지를 순차 발송할 계획이다. SK텔레콤은 오는 28일부터 시작되는 유심카드 무료교체를 위해 유심카드 100만개를 준비했다. SK텔레콤은 현장에 고객들이 몰릴 것을 대비해 예약 서비스를 이용해줄 것과 함께 대리점과 지점 직원들에게 고객에 유심보호서비스 가입을 권할 것을 권장하고 있다. 유심보호서비스가 유심카드 교체에 준하는 서비스인 만큼 적극적인 가입 권장을 한다는 계획이다. SK텔레콤 관계자는 "유심카드 물량을 최대한 확보하고자 하며 그럼에도 사람이 몰리는 경우에는 상황에 따라 재고가 부족할 수 있다"며 "재고가 부족할 경우에는 예약을 해 재방문할 수 있도록 권고하고 있다"고 설명했다. 이 관계자는 "이미 시행 중인 유심보호서비스에 가입한다면 강회된 비정상인증시도 차단(FDS: Fraud Detection System) 조치와 함께 유심카드 보호에 준하는 보안조치를 받을 수 있다"며 "유심카드 교체를 하지 못하더라도 유심보호서비스 가입하고 추후 안내를 통해 유심교체를 받으시길 바란다"고 전했다. origin@newspim.com 2025-04-27 21:07

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트럼프 주니어 재계 누구 만나나 [서울=뉴스핌] 정탁윤 기자 = 한국과 미국간 상호관세 협상이 진행중인 가운데, 트럼프 미국 대통령의 장남인 트럼프 주니어가 다음 주 방한해 삼성과 현대차 등 주요 그룹 회장들과 만날 예정이다. 트럼프 주니어는 정용진 신세계 회장의 초청으로 방한하는 것으로 전해졌다. 25일 재계에 따르면 트럼프 주니어는 오는 30일 1박 2일 일정으로 한국을 방문, 정용진 회장을 비롯 재계 주요 총수들과 면담을 진행할 것으로 알려졌다. 정 회장은 트럼프 정부와의 소통을 위한 가교 역할을 해달라는 재계의 요청에 따라 평소 교분이 두터운 트럼프 주니어를 초청했다고 한다. 도널드 트럼프 대통령 취임식 참석을 위해 지난 1월 18일(현지시간) 워싱턴을 찾은 신세계그룹 정용진 회장(가운데)이 트럼프 주니어(왼쪽)와 만나 부인 한지희씨(오른쪽)를 소개 후 반갑게 사진을 찍었다. [사진=신세계그룹] 앞서 정용진 회장은 지난해 12월 당시 트럼프 대통령 당선인과 회동한데 이어 1월 트럼프 대통령 취임식에도 참석했다. 트럼프 주니어와는 지난 2015년 국내 한 언론의 행사장에서 처음 만난 것으로 전해졌다. 재계에선 삼성과 SK, 현대차, LG 등 4대그룹은 물론 한화와 GS, HD현대중공업 등 10대그룹 주요 총수들이 트럼프 주니어와의 면담에 나설 것으로 보고 있다. 특히 미국 사업 비중이 큰 자동차와 반도체, 철강, 에너지, 조선, 방산 관련 기업들의 총수가 움직일 것으로 보인다. 이재용 삼성전자 회장과 최태원 SK그룹 회장, 정의선 현대차그룹 회장, 구광모 LG그룹 회장 등이 우선 일정을 조율중인 것으로 전해졌다. 또 김동관 한화그룹 부회장, 신동빈 롯데그룹 회장, 허태수 GS그룹 회장, 장인화 포스코그룹 회장 등도 면담을 추진할 것으로 예상된다. tack@newspim.com 2025-04-25 15:07