[GAM] 스칼러 락 363% 폭등...척수성 근위축증 치료제 3상 성공 ①

근육 표적 치료제 '아피테그로맙' 3상 결과 공개
마이오스타틴 억제제로 새로운 SMA 치료 옵션
모든 연령대에서 SMA 환자의 운동 기능 개선

이 기사는 10월 8일 오후 4시50분 '해외 주식 투자의 도우미' GAM(Global Asset Management)에 출고된 프리미엄 기사입니다. GAM에서 회원 가입을 하면 9000여 해외 종목의 프리미엄 기사를 보실 수 있습니다.

[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 미국 바이오 제약사 스칼러 락 홀딩(종목코드: SRRK)의 주가가 7일(현지 시각) 뉴욕증시에서 363%(사상 최대 일간 상승률) 폭등해 52주 최고치를 새로 썼다. 스칼러 락의 주요 파이프라인 중 하나인 '아피테그로맙(apitegromab)'의 효능과 안전성을 평가하기 위해 척수성 근위축증(SMA) 환자를 대상으로 진행한 임상 3상 시험에서 SMA 환자의 운동 기능을 개선하는 긍정적인 탑라인 결과가 나온 영향이다.

2012년 10월 설립돼 미국 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 둔 스칼러 락은 척수성 근위축증과 같은 신경근육 질환, 심장 대사 질환, 암 등을 치료하기 위해 혁신적인 약물 개발에 주력하는 바이오 제약사다. 성장인자 신호의 선택적 조절을 위해 높은 수준의 특이성을 가진 단일클론항체를 발견하고 개발하도록 설계된 플랫폼을 제공한다.

나스닥에서 거래되는 스칼러 락 홀딩의 주가는 7일 장중 주당 34.38달러로 4일 종가인 7.42달러에서 363.34% 폭등해 52주 최고치를 경신했다. 이는 2021년 11월 이후 최고치이기도 하다. 시가총액은 27억4400만달러로 4배 가까이 불었고 7일 종가는 전거래일 대비 361.99% 치솟은 34.28달러를 기록했다. 52주 최저가는 지난해 10월 19일 찍은 6.48달러로, 스칼러 락은 임상 단계의 생명공학 기업인 만큼 주가 변동성이 큰 편이다.

스칼러 락 홀딩 로고 [사진=업체 홈페이지 갈무리]

7일 스칼러 락은 156명의 SMA 환자를 모집해 아피테그로맙을 10mg/kg과 20mg/kg 두 가지 용량으로 투여한 임상 3상 '사파이어(SAPPHIRE)' 시험에서 아피테그로맙을 투여한 환자의 운동 기능이 표준 치료법을 진행하면서 아피테그로맙을 투여하지 않은 위약군에 비해 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선 효과를 입증, 시험의 1차 평가지표를 달성했다고 발표했다.

희귀한 유형의 신경근육 질환인 척수성 근위축증(SMA)은 운동 신경 세포의 손상과 진행성 근육 퇴행을 일으키는 유전적 질환이다. 미국과 유럽에서 약 3만~3만5000명이 앓고 있는 SMA의 표준 치료법으로는 바이오젠(BIIB)의 스핀라자(성분명 누시너젠)와 로슈 홀딩스(RHHBY)의 에브리스디(성분명 리스디플람) 등이 있다. 사파이어 임상시험에 참여한 모든 SMA 환자는 스핀라자 또는 에브리스디를 투여받았다.

현재 시판 중인 이들 약물은 환자의 유전적 결함을 표적으로 하며 대부분 병의 진행을 늦추는 데 효과가 있다. 이와 다르게 작용하는 스칼러 락의 아피테그로맙은 근육 성장을 억제하는 단백질인 마이오스타틴(myostatin)을 표적으로 삼아 이를 차단하는 역할을 하며, 마이오스타틴 억제제라는 새로운 옵션의 가능성을 보여주고 있다.

사파이어 임상 시험에 따르면, SMA 환자의 운동 기능을 평가하는 표준화된 척도인 HFMSE(Hammersmith Functional Motor Scale Expanded)에서 스칼러 락의 아피테그로맙을 투여받은 SMA 환자의 30.4%가 운동 기능이 3점 이상 개선됐다. 반면 스핀라자 또는 에브리스디만 투여받은 위약군에서는 12.5%만이 이 같은 운동 기능 개선 효과를 보였다.

아피테그로맙은 모든 연령대에서 운동 기능의 임상적으로 의미 있는 개선을 보여줬다. 스칼러 락은 아피테그로맙 투여군의 운동 기능 척도가 평균 1.8점 개선됐다고 밝혔다. 이러한 효능은 2세부터 21세까지 이번 임상 시험에 참여한 모든 연령대에서 일관되게 나타났다. 업계 전문가들은 특히 아피테그로맙을 투여하고 1년 후 2~12세 어린이 환자의 운동 기능이 10mg/kg과 20mg/kg을 투여한 모든 환자에서 평균 1.8점 개선된 데 주목하고 있다.

아피테그로맙을 투여받은 환자들은 8주차부터 위약군 대비 조기 운동 기능 개선 효과를 보였고, HFMSE로 측정한 결과 52주째에 효과가 확대됐다. 또 모든 연령대에서 내약성이 우수했고 이상 반응으로 인한 약물 중단 케이스는 없었다. 안전성 프로필은 이전 임상 2상 '토파즈(TOPAZ)' 연구에서 확립된 데이터와 일치하며 여전히 양호한 것으로 확인됐다. 임상 시험 완료 후 사파이어에 참가한 환자의 98%가 현재 진행 중인 '오닉스(ONYX)' 오픈 라벨 확장 연구에 등록한 점도 고무적이다.

아피테그로맙의 효능과 안전성이 확인되면서 앞으로 상용화 기대감이 급격히 높아졌고, 단기적으로 매우 긍정적인 시장 심리가 반영되면서 7일 스칼러 락 홀딩의 주가 폭등으로 이어졌다. 스칼러 락은 이번 결과를 바탕으로 2025년 1분기에 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)에 각각 생물학적 제제 허가 신청서(BLA)와 유럽연합(EU) 시판 허가 신청서(MAA)를 제출할 계획이다.

스칼러 락은 이미 FDA로부터 패스트트랙, 희귀 의약품, 희귀 소아 질환 등 특별 지정을 받아 앞으로 규제 승인 절차가 빠르게 진행될 수 있는 만큼 빠른 시장 출시가 기대된다. EMA도 우선의약품과 희귀의약품 지정을 부여했다.

시판 승인이 나면 아피테그로맙은 스칼러 락의 첫 번째 상용화 의약품이 된다. 그 과정에서 추가로 공개되는 긍정적 임상 데이터와 파트너십 체결, 신속한 규제 승인 등은 추가적인 주가 상승 모멘텀이 될 수 있다. 일례로 2세 미만의 환자를 대상으로 아피테그로맙을 시험하는 '오팔(OPAL)' 연구 결과가 나올 때도 성공 여부에 따라 주가가 크게 움직일 수 있다.

▶②편에서 계속됨

kimhyun01@newspim.com

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비트코인 하락세는 '블랙록의 배신' 탓 [서울=뉴스핌] 한태봉 전문기자 = 암호화폐 대통령을 자처했던 도널드 트럼프 취임일(1월 20일)에 비트코인 가격은 1억6000만원을 돌파하며 신고점을 기록했었다. 이후 2개월 간 비트코인 가격은 1억2000만원까지 폭락했다. 고점대비 하락률이 무려 -25%에 달한다. 이에 비관론자들 중심으로 암호화폐 시즌이 끝났다는 부정적인 의견이 팽배하다. ◆ 블랙록 IBIT 비트코인 ETF 자금유출에 공포감 확산 마침 작년 1월부터 1년 이상 꾸준히 순매수를 기록해 왔던 비트코인 현물 ETF도 올해 2월부터 순매도로 전환되면서 비트코인 폭락 의견에 힘이 보태지는 모습이다. 특히 그 동안 순매수를 주도해 왔던 블랙록 IBIT(아이 셰어즈 비트코인 신탁) ETF에서의 자금 유출에 시장 참여자들의 공포감은 상당하다. 지난 2024년 11월 5일 미국 트럼프 대통령의 재선이 확정되기 전에도 이미 비트코인 현물 ETF로는 상당한 투자금이 몰려들었다. 반면 이미 오래전부터 비트코인 신탁 형태로 투자가 이뤄진 GBTC ETF에는 차익실현 대기 물량이 많았다. 따라서 비트코인 ETF 상장 후 무려 29조2000억원(201억달러)이라는 어마어마한 자금이 유출됐다. 그 공백을 여유있게 매워준 게 바로 블랙록의 IBIT와 피델리티의 FBTC ETF다. 특히 블랙록의 IBIT ETF는 불과 10개월만에 37조9000억원(261억달러)을 사들이며 시장의 낙관적 전망에 불을 붙였다. 이 당시 투자자들 사이에서 광범위하게 퍼졌던 믿음은 "블랙록은 비트코인을 팔지 않는다"는 확신이었다. 하지만 최근 들어 그런 믿음은 사라졌다. 2025년 2월과 3월에 2개월 연속으로 블랙록의 IBIT ETF에서 자금 유출이 일어난 탓이다. 2월에는 1조1000억원, 3월에는 18일까지 3000억원 규모의 자금이 빠져나갔다. 이렇게 보면 많은 것 같지만 그동안 블랙록 ETF에 유입된 자금이 총 57조3000억원(395억달러)이다. 반면 최근 2개월간 유출 자금을 다 합쳐도 고작 1조4000억원에 불과하다. 트럼프 당선이 확정된 2024년 11월에 8조1000억원, 12월에 8조원으로 2개월 연속 막대한 자금이 유입된 점을 감안하면 최근의 유출 규모는 상대적으로 크지 않다. 또 블랙록 ETF에 3월 17일(610억원)과 18일(3160억원)에 2일 연속 자금이 다시 유입된 점도 주목할 만한 변화다. 분위기가 다시 반전될 조짐이 보인다. 또 엄밀히 말하자면 최근의 자금 유출은 전 세계 1위 운용사인 블랙록이 비트코인을 매도한 게 아니다. 블랙록 IBIT ETF에 투자했던 일부 개인과 기관 투자자들이 비트코인을 매도했다. 여전히 전 세계 수많은 기관투자자들은 비트코인 ETF에 투자 중이다. 최근의 비트코인 하락 공포감이 과도하다는 지적을 받는 이유다. ◆ 올해 기관투자자 매수 본격화될 가능성 커 11개의 비트코인 ETF 중 보유량 1위는 블랙록의 IBIT ETF다. 보유 비트코인 평가금액은 68조3000억원(471억달러)이다. 총 발행가능 비트코인 물량의 2.7%인 56만8000여개를 보유 중이다. 보유량 2위인 피델리티의 비트코인 보유 규모는 23조5000억원(163억달러)이다. 전체 비중의 0.9%인 19만6000여개를 보유 중이다. 반면 지속적으로 차익실현 물량이 출회됐던 GBTC ETF는 비트코인 보유순위 3위로 내려앉았다. 11개 비트코인 현물 ETF의 전체 비트코인 보유 수량은 112만개로 전체 물량 중 5.3%에 달한다. 비트코인 총 발행가능물량이 2100만개에 불과하다는 점을 감안하면 적지 않은 규모다. 또 비트코인은 주식과 달리 유ㆍ무상 증자가 불가능하다. 따라서 인위적으로 수량을 늘릴 수 없는 희소한 자산이다. 최근 2개월간의 자금유출에도 기대되는 이유는 작년 4분기의 '13F 보고서' 제출 결과 때문이다. 운용자산 1억달러 이상 기관투자자들이 의무 제출해야 '13F 보고서'를 보면 초대형 금융기관과 국부펀드들이 대거 등장한다. 아랍에미리트(UAE) 아부다비 국부펀드, 영국 바클레이스, 미국 골드만삭스 등 전 세계 1570여개 기관투자자가 비트코인 ETF를 편입했다. 최근 미국 암호화폐 거래소인 코인베이스(Coinbase)가 약 350여개의 기관투자가를 대상으로 설문조사한 결과에 따르면 "약 83%의 기관투자자가 암호화폐를 이미 보유하고 있거나 올해말까지 투자할 계획"이라고 밝혔다. 비트코인의 가격 조정에도 불구하고 수급전망이 여전히 낙관적인 이유다. ◆ 트럼프 마법 끝…오히려 비트코인 상승에 방해? 트럼프 대통령 취임에 대한 시장의 기대감이 컸던 이유는 트럼프 스스로가 '암호화폐 대통령'을 자처했기 때문이다. 현재 미국 정부는 다양한 금융 범죄 수사 과정에서 압수한 비트코인 약 20만7000개를 보유 중이다. 트럼프는 취임 전 "이 비트코인을 물량을 팔지 않겠다"고 했다. 또 비트코인을 추가로 매수하는 '비트코인 국가 전략 자산 지정 계획'에 대해서도 밝혔었다. 하지만 취임 후 암호화폐 전략비축을 지시하는 행정명령에는 서명했지만 "보유 물량 외에 추가 자산을 확보하지 않을 것"이라는 발표로 시장에 큰 실망감을 안겼다. 더 큰 문제는 암호화폐 관련 이해상충 문제다. 현재 트럼프 대통령 가족이 관여하고 있는 '월드 리버티 파이낸셜(WLFI)'은 지금까지 약 8000억원(5억5000만달러)의 토큰을 판매해 막대한 이익을 보고 있는 것으로 알려졌다. 또 이 프로젝트는 탈중앙화가 완벽히 진행된 비트코인과 달리 이더리움, 리플, 솔라나에도 투자하고 있다. 공교롭게도 모두 트럼프가 향후 전략 비축할 것이라고 밝힌 암호화폐다. 트럼프가 비트코인보다 오히려 알트코인에 유리한 행보를 보이면서 비트코인 투자자들 사이에서는 트럼프에 대한 불만이 터져 나오고 있다. 또 추가로 트럼프 가족이 전 세계 1위 암호화폐 거래소인 바이낸스 미국 법인 인수도 추진한다는 내용이 알려지면서 이해상충 관련 비판이 쏟아지고 있다. 트럼프가 암호화폐 시장의 건전한 발전보다 대통령의 지위를 이용해 가족 사업으로 돈을 벌려 한다는 의심의 눈초리가 커지고 있다. 데이비드 삭스 미 백악관 가상자산·인공지능(AI) 책임자가 공직을 맡기 전 이해상충 문제 해소하기 위해 보유 암호화폐를 전량 매도한 것과 비교하면 심각한 '모럴 해저드'라는 지적을 피하기 어렵다. 트럼프가 비트코인 상승에 도움이 되는 게 아니라 오히려 방해가 될 수 있다는 지적이 나오는 이유다. ◆ 8000만원 폭락 vs 1억6000만원 회복 의견 대립 비관론자 사이에서는 지난 3차 비트코인 반감기 사례를 대입해 비트코인이 직전 고점인 1억6000만원(한국 프리미엄 포함)에서 -50% 이상 폭락한 8000만원까지 하락할 수 있다는 주장을 펼치고 있다. 이런 주장은 어떤 근거로 나온 걸까? 실제 지난 2020년 5월의 3차 반감기 당시 1000만원 밑이었던 비트코인은 1년 뒤인 2021년 4월에 최고점인 8000만원까지 치솟은 바 있다. 이후 3개월간 -55% 대폭락하며 2021년 7월에는 3500만원까지 하락했었다. 하지만 이후 4개월간 반등을 지속해 2021년 11월에는 다시 8000만원을 회복한 바 있다. 이렇게 쌍봉이 형성된 후 암호화폐 겨울과 함께 시즌이 종료됐었다. 비관론자들은 이번에도 비슷한 패턴이 이어질 경우 -50% 하락률을 대입해 비트코인이 8000만원까지도 하락할 수 있다는 주장이다. 반면 낙관론자들은 이번 하락을 지난 2024년 1월의 비트코인 현물 ETF 승인 당시의 조정과 비슷하게 보고 있다. 이 당시로 돌아가 보면 2024년 1월 초 비트코인 가격은 5500만원에 머물렀다. 그런데 1월 11일에 비트코인 현물 ETF 승인과 동시에 6500만원으로 1000만원 이상 급등한 바 있다. 하지만 뉴스 발표로 재료가 소멸되면서 차익실현 물량이 대거 나왔다. 이에 따라 열흘만에 다시 5300만원까지 재하락했다. 이후 불과 2개월 뒤인 2024년 3월에 2배 가까이 폭등해 1억원을 돌파했다. 낙관론자들이 가장 바라는 시나리오다. 이 시나리오가 현실화된다면 비트코인 가격은 조만간 다시 1억6000만원 이상으로 회복될 수 있다는 주장이다. ◆ 비트코인 ETF와 대형 금융기관 매수로 확장성 높아져 비관론자들의 주장대로 3차 반감기 시나리오를 대입한다 해도 희망이 없는 건 아니다. 만약 3차 반감기와 비슷하게 흘러간다면 이번 4차 반감기의 1차 고점은 2025년 1월의 1억6000만원이다. 이후 예상보다 조정폭이 깊어질 수는 있지만 약 7개월이 경과한 8월경에는 다시 전고점인 1억6000만원을 회복할 가능성이 있다. 지난 1, 2, 3차 반감기와 이번 4차 반감기와의 결정적인 차이점은 뭘까? 비트코인 ETF가 증시에 공식적으로 상장되면서 비트코인 ETF의 자금흐름은 모두 투명하게 공개되고 있다. 또 다른 차이점은 비트코인을 매수하는 기관 투자자와 연기금, 국부 펀드들이 눈에 띄게 증가하고 있다는 사실이다. 또 미국이라는 세계 1등 국가마저도 국가 단위에서 비트코인을 전략자산으로 비축한다는 점도 엄청난 변화다. 과거 투기성 상품으로 배척당해 왔던 비트코인의 지위가 크게 상승했다는 점은 긍정적이다. 최근 트럼프 대통령 때문에 비트코인에 대한 관심이 미국에만 집중돼 있지만 비트코인은 전 세계적으로 탈중앙화된 유일한 자산이다. 미국 외에 중국, 러시아, 일본, 유럽, 한국 등 전 세계 모든 국가에서 비트코인이 광범위하게 확산되고 있다. 한국 또한 그 동안 금지돼 왔던 법인계좌 개설이 검토되고 있다. 전문가들은 한국에서 실제 법인계좌 개설이 허용될 경우 수 조원 이상의 자금이 신규 유입될 것으로 전망하고 있다. 현재 미국과 패권 경쟁 중인 중국은 달러보유를 줄이고 금을 매집하고 있다. 만약 비트코인을 금지했던 중국이 금을 사 모으듯이 비트코인을 매집하는 쪽으로 전략을 바꾼다면 수급 측면에서 큰 폭의 변화가 생길 수 있다. 비트코인 가격에 영향을 미칠 수 있는 나라는 미국 외에도 다양하다. 최근의 비트코인 하락에도 투자 전문가들의 상승 전망은 여전하다. 아크 인베스트의 캐시 우드 CEO는 불룸버그와의 인터뷰에서 "우리는 여전히 강세장에 있다고 생각한다"며 "트럼프 행정부의 규제완화로 결국 비트코인에 기관투자자들의 자금이 유입될 것"이라는 낙관적인 전망을 유지했다. 그럼에도 뒤늦게 1억6000만원대에 비트코인에 투자한 한국 투자자들은 상당한 평가손실을 보고 있다. 비트코인은 주식이나 채권보다 훨씬 변동성이 큰 자산이므로 신중한 접근이 필요하다. 세계 최대 자산운용사인 블랙록이 비트코인 보유 비중을 1~2%로 낮게 설정하는 것이 합리적이라고 주장하는 이유다. longinus@newspim.com 2025-03-20 06:41

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트럼프, 20일 연방교육부 폐지 서명 [서울=뉴스핌]박공식 기자 = 도널드 트럼프 미국 대통령이 현지시간 20일 연방 교육부를 폐지하는 행정명령에 서명할 예정이라고 AP 통신이 백악관 관리의 말을 인용해 보도했다. 트럼프 대통령은 교육부가 돈만 허비하고 과격 분자, 광신자, 맑스주의자에 의해 오염돼 있다고 비판해왔다. 1979년 설립된 교육부를 해체하려면 의회의 승인을 받아야 한다. 트럼프 대통령은 행정명령을 통해 린다 맥마흔 교육부 장관이 교육부 폐쇄에 필요한 조치를 취하고 교육부의 권한을 각 주에 반환하도록 명령할 것으로 보인다. 교육부의 필수적인 서비스, 프로그램과 혜택은 계속 유지된다. 백악관은 타 부처에 이관하거나 폐지할 교육부 기능은 아직 결정되지 않았다고 밝혔다. 맥마흔 장관은 2월 의회 인준 청문회에서 저소득층 학교에 지원하는 타이틀1(Title 1) 지원금, 저소득층 출신 대학생을 위한 Pell 장학금, 공공서비스 학자금 대출 탕감 프로그램(PSLF: Public Service Loan Forgiveness)은 유지할 것이라고 말했다. 트럼프 행정부는 이미 자발적 퇴직, 인턴 직원 계약 종료 등 형식으로 교육부 인력을 감축했다. 12일 직원 1300명의 감원 계획을 추가로 발표했다. 감원이 완료되면 교육부 직원은 이전 4100명의 절반 수준으로 줄어든다. 앞서 일론 머스크가 이끄는 정부효율부(DOGE)는 미국 학생의 학력 평가기관인 교육부 산하 교육과학연구소(IES:Institute of Education Sciences) 예산을 거의 9억 달러나 삭감해 버렸다. 교육부는 매년 수십억 달러를 학교에 지원하고 1.6조 달러 상당 연방 학자금을 관리한다. 연방 자금이 공립학교 예산에서 차지하는 비중은 14% 정도로 비교적 적다. 연방자금은 집없는 학생을 위한 맥키니 벤토 프로그램이나 저소득층 지역 학교를 지원하는 타이틀 1 등 취약 학생들을 지원하는 프로그램에 사용된다. 트럼프 1기 정부 때 베치 드보스 교육부 장관은 교육부 예산을 대폭 삭감하고 모든 K-12 지원금을 통합해 주 정부의 연방자금 사용 재량권을 확대하려 했으나 일부 공화당 의원들의 반발로 무산된 적이 있다. 공교육 옹호자들은 교육부 폐쇄는 불공평한 미국의 교육 제도 아래서 수백만명의 어린이들을 낙오시킬 수 있다고 주장한다. 2025년 2월 11일(현지시간) 백악관 집무실에서 도널드 트럼프 미국 대통령(아래)을 바라보는 일론 머스크 정부효율부(DOGE) 수장의 모습. [사진=로이터 뉴스핌] kongsikpark@newspim.com 2025-03-20 12:53