[GAM] 어센디스, 부갑상선기능저하증 치료제 FDA 승인 '코앞' ①

기사입력 : 2024년07월15일 19:24

최종수정 : 2024년07월15일 19:25

부갑상선 호르몬 대체요법제 '트랜스콘 PTH'
8월 14일 FDA의 PDUFA 신약 검토 마감일
1일 1회 투여하는 PTH 1-34 전구체 약물
EU집행위는 이미 승인, 1월 독일서 출시

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[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 덴마크의 어센디스 파마(나스닥 ADR: ASND)는 부갑상선기능저하증 치료를 위한 대체요법제 '트랜스콘 PTH (TransCon PTH, 팔로페그테리파라타이드)'에 대한 미 식품의약국(FDA)의 PDUFA 날짜(신약 검토 마감일)가 오는 8월 14일로 정해져 있어 투자자들이 주목할 만한 바이오테크 종목이다. 앞으로 한 달 뒤에 어센디스 주식에 상승 촉매제가 될 수도 있는 FDA 결정이 나오기 때문이다.

바이오테크는 투자자들이 막대한 수익을 낼 수 있는 섹터 중 하나다. 신약 또는 새로운 의료기기가 규제 당국의 승인 절차를 통과할 때마다 주가가 천정부지로 치솟는 종목들이 상당수다. 위험 회피 성향이 낮고 신약이나 새로운 의료기기가 시장에 출시되기까지 걸리는 오랜 시간을 견뎌낼 수 있는 투자자들에겐 원하는 보상을 가져다줄 수 있다는 점에서 매력적인 투자처다.

하지만 신약이 출시되기 전 회사는 일반적으로 손실을 보고 운영되며, 신약 후보물질이 반드시 승인될 것이란 보장도 없다. 그런데도 가까운 시일 내에 폭발적인 주가 상승을 이끌 촉매제를 기대하며 관련 종목을 찾는 이들이 많다. 미국의 규제 당국인 FDA의 승인 결정을 앞두고 있는 어센디스와 같은 바이오테크 종목에 투자자들의 관심이 쏠리는 이유다.

어센디스 파마의 로고 [사진=업체 홈페이지 갈무리]

2006년 9월 설립돼 덴마크의 헬레루프에 본사를 둔 어센디스 파마는 '트랜스콘(TransCon, 일시적 결합을 의미하는 transient conjugation의 줄임말)'이라고 불리는 자체적인 개발 플랫폼을 기반으로 시장성 있는 신약 후보 물질을 개발한다. 약물을 화학적으로 변화시켜 물리적·화학적 성질을 조절한 '프로드러그(prodrug, 전구체 약물)' 개발에 주력한다.

프로드러그는 유용한 약물이지만 부작용과 안정성 등에서 투여에 적합하지 않은 성질을 가진 약물에 화학적 수식을 가해 임상 사용 가능하게 만든 화합물이다. 거의 약물 활성을 나타내지 않는 불활성 물질로서 체내에 흡수된 후에 생체 내의 효소 반응이나 화학 반응에 의해 원래의 약물로 복원, 활성형 물질로서 기대하는 작용을 발휘하도록 만들어진다.

어센디스가 개발한 트랜스콘 PTH는 의약품/의료기기 복합 제품으로 성인 만성 부갑상선기능저하증 환자들을 치료하기 위한 용도로 하루에 한 번 투여하는 부갑상선 호르몬(PTH 1-34) 프로드러그다. 혈청과 소변 내 칼슘 수치를 정상으로 유지하도록 돕는 작용을 한다. 트랜스콘 PTH가 오는 8월 미국서 FDA 승인을 받으면 부갑상선기능저하증의 근본 원인을 표적으로 삼는 최초의 호르몬 대체요법제가 된다.

부갑상선기능저하증은 부갑상선 호르몬이 부족해 발생하는 내분비질환이다. 부갑상선 호르몬은 뼈에 직접 작용해 칼슘을 재흡수하고 신장에서 칼슘 재흡수를 촉진하며 비타민D의 생성을 촉진한다. 위장관에서도 칼슘의 흡수를 촉진해 혈중 칼슘 농도를 일정하게 유지토록 한다. 이 기능에 문제가 생기면 저칼슘혈증이 발생할 수 있고, 환자의 생명을 위협하기도 한다.

어센디스 파마의 임상시험 로고 [사진=업체 홈페이지 갈무리]

어센디스는 지난해 임상3상 PaTHway 연구를 기반으로 FDA에 신약허가신청서(NDA)를 제출했지만, 지난해 5월 FDA로부터 보완요구서한(CRL)을 받았다. FDA는 트랜스콘 PTH가 의약품/의료기기 복합 제품이라 환자에게 전달되는 용량의 변동성에 대한 제조 관리 전략 등에 대해 우려된다며 승인을 반려했다.

다만 FDA가 신약허가신청서에서 제출된 임상 데이터에 대해서는 우려를 제기하지 않았고, 안전성이나 효능을 평가하기 위한 새로운 전임상 연구 또는 추가적인 임상 3상 시험을 요구하지도 않았다는 점은 고무적이다. 임상시험에서 트랜스콘 PTH 투여군은 칼슘 보충제와 활성 비타민D 보조제가 더 이상 필요하지 않게 됐고, 혈청 칼슘 수치도 정상 수준에 머물렀다.

당시 어센디스의 얀 미켈슨 최고경영자(CEO)는 "부갑상선기능저하증 환자들은 새로운 치료 옵션이 필요하다"면서 "FDA가 제품의 안전성과 효능을 입증하기 위한 추가적인 임상 3상 시험이 필요하다고 언급하지 않은 만큼 우리는 FDA와 협력하며 FDA의 우려를 해결할 준비가 충분히 돼 있다고 확신한다"고 밝혔다.

그러면서 임상시험 참가자 154명 중 145명이 최대 3년간 트랜스콘 PTH로 계속 치료를 받고 있고, 새로운 환자들이 계속 등록되고 있다고 전했다. 어센디스는 임상시험에서 트랜스콘 PTH는 전반적으로 내약성이 양호했고 약물과 관련된 중단 사례가 없었다는 점도 강조했다.

어센디스는 지난해 8월 FDA와 미팅 이후 11월 중순 트랜스콘 PTH의 업데이트된 신약허가신청서를 FDA에 다시 제출했다. 이에 따라 PDUFA 날짜(FDA가 신약을 검토하는 마감일)가 올해 5월 14일로 지정됐지만, 이후 FDA가 PDUFA 날짜를 8월 14일로 3개월 연장했다고 어센디스는 밝혔다.

투자자들이 8월 14일 FDA 결정에 주목할 이유 중 하나는 유럽에서는 이미 트랜스콘 PTH가 성인 만성 부갑상선기능저하증 환자 치료용 대체요법제로 판매 허가를 획득했다는 점이다. 유럽연합(EU) 집행위원회는 지난해 11월 트랜스콘 PTH를 허가했고, 유럽에서는 올해 1월부터 '요비패스(Yorvipath)'라는 약품명으로 독일에서 첫선을 보이게 됐다.

▶②편에서 계속됨

kimhyun01@newspim.com

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이재용 장남 해군장교 임관식 '삼성家 총출동' [서울=뉴스핌] 김정인 기자 = 이재용 삼성전자 회장의 장남 이지호(24) 씨가 미국 시민권을 포기하고 해군 장교로 임관했다. 삼성가(家)에서도 처음 배출되는 장교다. 임관식에는 가족들이 총출동해 그의 첫 발을 함께했다. 해군은 28일 경남 창원시 해군사관학교에서 제139기 해군·해병대 사관후보생 수료 및 임관식을 거행했다. 이날 89명의 해군·해병대 장교가 임관했으며, 이 가운데 이씨는 기수를 대표해 제병 지휘를 맡았다. 해군 학사사관후보생 139기 임관식에서 대표로 선 이재용 삼성전자 회장의 장남 이지호씨의 모습. [사진=뉴스핌TV 유튜브 채널 캡처] 이 회장은 연병장 단상에 마련된 가족석에서 홍라희 삼성미술관 리움 명예관장, 이서현 삼성물산 사장과 함께 앉아 아들의 임관 과정을 지켜봤다. 다만 동생인 이원주 씨는 참석하지 않은 것으로 알려졌다. 행사 중간에는 이 회장과 홍 관장이 직접 연병장으로 내려가 이 씨에게 계급장을 달아주기도 했다. 이 회장은 경례와 함께 임관 신고를 받은 뒤 "수고했어"라고 격려했다. 이재용 삼성전자 회장과 홍라희 삼성미술관 리움 명예관장, 이서현 삼성물산 사장이 28일 오후 경남 창원시 진해구 해군사관학교에서 진행된 제139기 해군·해병대 사관후보생 임관식에 참석한 모습. [사진=뉴스핌TV 유튜브 채널 캡처] 이재용 삼성전자 회장과 홍라희 삼성미술관 리움 명예관장이 28일 오후 경남 창원시 진해구 해군사관학교에서 진행된 제139기 해군·해병대 사관후보생 임관식에 참석한 모습. [사진=뉴스핌TV 유튜브 채널 캡처] 모친인 임세령 대상홀딩스 부회장도 이모인 임상민 대상 부사장과 함께 행사장에 모습을 드러냈다. 이 회장과 임 부회장이 2009년 이혼한 이후 같은 공식 석상에서 모습을 드러낸 것은 이번이 처음이다. 임세령 대상홀딩스 부회장(왼쪽)이 28일 오후 경남 창원시 진해구 해군사관학교에서 진행된 제139기 해군·해병대 사관후보생 임관식에 참석한 모습. [사진=뉴스핌TV 유튜브 채널 캡처] 이 씨는 지난 9월 15일 해군 장교 후보생으로 입영했다. 2000년 미국에서 태어난 선천적 복수국적자로, 캐나다에서 고등학교를 졸업한 뒤 프랑스 파리정치대학(Sciences Po)에 진학했고, 최근까지 미국 대학에서 교환학생 프로그램을 이수한 것으로 전해졌다. 그는 해군 장교로 복무하기 위해 미국 시민권을 포기하고 입대를 선택했다. 재계에서는 이를 두고 '특권을 내려놓은 책임의 선택'이라는 평가도 나온다. 이 씨는 임관 직후 3박4일 휴가를 보낸 뒤 다음달 2일 해군교육사령부로 복귀해 3주간 신임 장교를 대상으로 하는 초등군사교육을 받는다. 이후 함정 병과 소속 통역장교로 근무하게 된다. 총 복무 기간은 훈련 기간을 포함해 39개월이며, 복무 연장을 하지 않을 경우 2028년 12월 2일 전역한다. kji01@newspim.com 2025-11-28 15:29

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법원 "방통위 YTN 최대주주 변경 승인 취소" [서울=뉴스핌] 김지나 기자 박민경 인턴기자 = 법원이 방송통신위원회의 YTN 최대주주 변경 승인 처분을 취소해야 한다고 판단했다. 지난해 방통위가 2인 체제에서 의결을 진행한 절차에 하자가 있어 위법하다는 이유에서다. 서울행정법원 행정3부(재판장 최수진)는 28일 YTN 우리사주조합이 방통위를 상대로 낸 최다액 출자자 변경 승인처분 취소소송에서 원고 승소 판결을 내렸다. 반면 전국언론노조 YTN 지부가 제기한 동일한 소송은 원고 적격이 없다고 보고 각하했다. YTN 사옥.[사진=뉴스핌DB] 재판부는 "피고(방통위)는 2인만 재적한 상태에서 의결을 거쳐 승인 결정을 내렸다"며 "이는 의결 절차상 하자가 있어 위법하다"고 설명했다. 이어 "방통위법이 규정한 '재적위원 과반수의 찬성으로 의결한다'는 문구는 형식적 해석에만 의존할 것이 아니라, 헌법이 보장하는 방송의 자유와 방통위를 합의제 행정기관으로 둔 입법 취지를 함께 고려해야 한다"고 밝혔다. 또 "합의제 행정기관으로서 방통위의 의사결정은 토론과 숙의 과정을 전제로 한다"며 "재적위원이 2인만 있을 경우 다수결 원리가 사실상 작동하기 어려워 합의제 기관으로서의 기능이 결여된다"고 지적했다. 재판부는 "방통위의 주요 의사결정은 5인 모두 임명돼 재적한 상태에서 3인 이상 찬성으로 이뤄지는 것이 바람직하다"며 "부득이한 사정으로 5인 미만이 재적할 경우라도 실질적 기능을 하려면 최소 3인 이상 재적해야 한다"고 덧붙였다. 앞서 유진기업과 동양이 공동 출자한 특수목적법인(SPC) 유진이엔티는 한전KDN과 한국마사회가 보유한 YTN 지분 30.95%를 인수하며 최대주주로 올라섰다. 방통위는 지난해 2월 7일 유진이엔티의 최다액 출자자 변경 승인을 의결했다. 이에 언론노조 YTN 지부와 우리사주조합은 당시 방통위 '2인 체제' 의결을 문제 삼으며 본안소송과 집행정지 신청을 냈다. 앞서 이들이 낸 집행정지 신청은 각각 각하, 기각 결정을 받았다. pmk1459@newspim.com 2025-11-28 15:37