[서울=뉴스핌] 정경환 기자 = 셀리버리는 퇴행성뇌질환 치료제로 개발 중인 'iCP-Parkin'이 알츠하이머병 주범인 '병리적 타우(pathological tau)의 엉킴(tangle)'을 효과적으로 제거할 수 있음을 증명했다고 16일 밝혔다.

'엉킨 타우'는 알츠하이머 치매의 원인으로 지금까지 추정돼 온 '베타-아밀로이드 응집체(β-Amyloid plaque)'와 함께 뇌 신경세포를 손상시키는 주범으로 알려져 있다. 그러나 최근 연구 결과에 따르면, 타우의 병리적인 응집이 베타-아밀로이드 응집체 단백질보다 알츠하이머병의 뇌손상에 더욱 직접적인 원인으로 여겨져 현재 여러 글로벌 제약회사들이 타우를 타깃으로 치매치료제 개발을 진행 중이다.

뇌신경세포에 축적된 '엉킨 타우'(붉은색) 모식도. [자료=셀리버리]

셀리버리에 따르면, 퇴행성뇌질환 치료제인 iCP-Parkin은 베타-아밀로이드 유도 알츠하이머병 치매모델에서 기억력 및 판단력을 나타내는 인지능력의 회복 효능(96%)을 보이고, 베타-아밀로이드 단백질 응집체를 제거(97%)함으로써 뇌신경세포를 보호하고 인지기능 회복의 치료효능을 보여줬다. 또한, 이번에 타우 엉킴을 유발한 알츠하이머 동물모델의 뇌세포에서도 iCP-Parkin이 타우 엉킴의 원인인 '인산화된 타우'(phosphorylated tau)의 양을 99% 이상 감소시키고, 타우 엉킴으로 유발된 인지기능 상실을 94%까지 회복시키는 효능을 증명했다.

알츠하이머병은 뇌조직 해마 부위의 뇌신경세포에 베타 아밀로이드 단백질과 타우 단백질 응집체가 쌓여 뇌신경세포를 죽음에 이르게 해 기억력을 포함한 인지기능 상실이 급속히 진행되는 질환이다. 전 세계적으로 환자 수가 약 1억 5000만 명 규모이며, 관련 시장은 2024년 16조 원 이상에 이를 것으로 예측된다.

이 같은 상황에서 최근 바이오젠의 알츠하이머병 치료제 아두카누맙(Aducanumab)이 베타-아밀로이드와 결합해 제거하는 기전을 가진 단일항체로 FDA로부터 조건부 판매승인을 받았다. 하지만, 베타-아밀로이드를 표적으로 하는 치료방법에 대한 낮은 효능과 안정성 이슈로 새로운 치료제 개발에 대한 필요성이 절실한 상황이다.

회사 관계자는 "셀리버리의 퇴행성뇌질환 치료제 iCP-Parkin은 베타-아밀로이드 응집체를 제거해 인지기능을 회복시키는 효능뿐만 아니라, 타우 단백질의 엉킴을 억제하고 제거하는 효능이 이번에 정량적으로 증명됐다"며 "일반 단일항체 치료제보다 최대 약 30배 이상의 혈뇌장벽 투과율(5.6%)을 나타내고 있어, 상당히 기대되는 신약물"이라고 했다.

이어 "이름을 밝힐 수는 없으나, 복수의 글로벌 제약사들이 자신들의 뇌질환 파이프라인의 개발 및 개선을 위해 셀리버리와 지속적으로 논의 중"이라며 "TSDT 플랫폼 기술과 퇴행성뇌질환 치료제 iCP-Parkin의 라이선싱을 동시에 추진하고 있다"고 덧붙였다.

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