[서울=뉴스핌] 김양섭 기자 = 헬릭스미스가 주력 파이프라인 엔젠시스를 이을 차세대 파이프라인 개발에도 속도를 낸다. 엔젠시스의 임상이 마무리되는 내년 이후 다양한 유전자치료제 파이프라인의 임상을 본격 시작하는 청사진이다.
유승신 헬릭스미스 대표는 1일 "주력 파이프라인인 엔젠시스(VM202) 외에도 말초신경증, 항암치료 등에 대한 다양한 유전차치료제 파이프라인을 보유하고 있다"며 "엔젠시스의 당뇨병성 신경병증(DPN)에 대한 미국 임상이 끝나면 CAR-T 치료제 등 파이프라인의 임상을 바로 시작할 수 있도록 준비하고 있다"고 말했다.
헬릭스미스는 내년 DPN에 대한 엔젠시스 임상 3상이 끝나면 2023년부터 임상을 시작할 파이프라인들이 대기하고 있다. 우선 엔젠시스와 같이 '플라스미드(Plasmid) DNA' 물질을 활용한 NM101이 말초 신경증에 대한 임상 1상을 2023년 시작할 계획이다.
자회사 카텍셀은 키메라항원수용체(CAR-T) 유전자세포치료제인 CX803, CX804, CX805를 보유하고 있다. 카텍셀은 CAR-T세포를 사용해 고형암을 대상으로 한 항암치료제를 개발 중인 헬릭스미스의 자회사다. 카텍셀은 신경모세포종, 난소암을 적응증으로 하는 CX804의 임상 1상을 2023년 시작한다. 내년에는 임상계획승인(IND)을 신청할 예정이다. 췌장암에 대한 CX803의 임상 1상도 2024년 시작을 목표로 준비하고 있다.
이와 함께 항체 후보물질은 만성 콩팥병을 비롯 급성신손상, 면역글로불린A신증 등 다양한 신장질환에 대해 동물모델에서 효능을 확인했다. 또한 전신 투여 뿐 아니라 신경계, 혹은 간이나 근육의 특정 부위로 전달이 가능해 최근 각광받고 있는 아데노부속바이러스(AAV) 근간 후보물질 또한 퇴행성 질환을 대상으로 전임상 연구 중이다.
회사 관계자는 "가장 임상이 빠른 엔젠시스에 시장과 투자자들의 관심이 집중되다 보니 후속 파이프라인들에 대한 가치를 제대로 인정받지 못하고 있어 아쉽다"며 "현재 회사의 역량을 집중하고 있는 엔젠시스 임상이 성공하면 다른 파이프라인들의 개발에 가속도가 붙음과 동시에 기술이전 논의도 활발해질 것으로 기대된다"고 말했다.
한편, 헬릭스미스는 천연물을 활용한 소재 및 의약품들도 개발하고 있다. 지난 6월 9일에는 천마등복합추출물(HX106)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신규식품원료(NDI, New Dietary Ingredient)로 승인받았다. 식물성 복합추출물 HX106은 기억력 중에서도 작업기억(working memory)을 개선하는 효과가 있다.
![]() |
[로고=헬릭스미스] |
ssup825@newspim.com