[서울=뉴스핌] 김은빈 기자 = 일본 연구팀이 유도만능 줄기세포(iPS세포)를 활용해 루게릭병에 효과를 갖는 것으로 보이는 약을 발견했다고 27일 NHK가 보도했다. 이들 연구팀은 해당 환자를 대상으로 한 임상시험을 시작하겠다고 발표했다.
교토대학교(京都大学) iPS연구소 측은 26일 기자회견을 열고 iPS세포를 사용해 연구를 진행한 결과 '근위축성 측삭경화증'(ALS)의 진행을 억제하는 효과가 있는 약을 발견했다고 발표했다.
연구팀은 ALS환자의 세포를 활용해 만든 iPS세포로 운동신경세포를 만들어, 기존의 약을 포함해 약 1400종류의 화합물을 사용해 효과를 조사했다. 그 결과 27종류의 화합물에서 병의 억제효과가 확인됐다.
연구팀은 이 가운데 만성골수성백혈병 치료제인 '보수티닙'의 임상실험을 시작하기로 했다. 12주에 걸쳐 1일 1회 경구복용을 통해 효과를 확인한다. 임상실험 대상자는 발병 후 2년이 지나지 않은 20~79세 환자로, 아직 움직일 수 있는 환자들이 대상이다. 최대 24명을 대상으로 실험을 실시한다.
보수티닙은 간기능 악화나 설사 등의 부작용이 있는 것으로 알려져있다. 연구팀은 이번 임상실험을 통해 약의 안전성을 검증하는 한편 증상 개선 정도를 살펴본다.
이노우에 하루히사(井上治久) 교토대 iPS세포연구소 교수는 "이번에는 안전성을 보는 임상실험이지만 근본적인 치료를 제공할 수 있을지 여부도 기대하고 있다"며 "ALS 치료를 한 걸음 앞당기고 싶다"고 밝혔다.
ALS는 일명 루게릭병이라 불리며, 운동신경세포가 선택적으로 파괴돼 서서히 온 몸을 움직일 수 없게 되는 병이다. 현재 일본 내 ALS환자는 약 9000명으로, 병의 진행을 늦추는 약은 있지만 확실한 치료법은 없다. 교토대 측은 임상이 참가할 환자의 모집방법을 조만간 공개할 예정이다.
교토대는 지난해 11월 파킨슨 환자의 뇌에 iPS세포를 이용해 만든 신경세포를 이식하는 임상시험 수술을 세계 최초로 실시하기도 했다. iPS세포를 활용한 ALS치료약 개발과 관련해선, 교토대 외에도 게이오기주쿠대학(慶応義塾大学)에서도 진행되고 있다.
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