월가, '유전자 치료'에 눈독.. "투자처는 이곳"

기사입력 : 2017년09월27일 15:03

최종수정 : 2017년09월27일 15:04

결함 유전자→정상 유전자로 대체
한 번의 치료 통해 질병 근원 해결
아벡시스·리젠엑스바이오·스파크 테라퓨틱스 등 주목

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[뉴스핌= 이홍규 기자] '유전자 치료'가 생명 공학 분야에서 새로운 희망으로 떠오르고 있다. 단 한 번의 치료로 혈우병과 실명을 유발하는 황반변성 등 여러 희귀성 유전 질환들을 치료할 수 있기 때문(이론상)이다. 유전자 치료는 중성화된 바이러스를 이용, 건강한 유전자를 체내로 전달하는 치료법을 말한다.

미국 금융전문 주간지 배런스(Barron's)의 최신호(25일 자)에 따르면 지난 4월 보스턴에서 열린 한 컨퍼런스에 참석한 신경학자들 사이에서 박수 갈채가 쏟아졌다. 아벡시스(AveXis)가 중증 척수근위축증(SMA)을 앓고 있는 영유아들을 상대로한 유전자 치료 소규모 임상 실험에서 놀랄만한 결과를 발표했기 때문이다. 유전 질환인 SMA는 팔과 다리 등의 근육이 서서히 손상돼 움직임이 힘들어지는 희귀 불치병이다.

결과에 따르면 유전자 치료제를 투여 받은 9명의 아이들 모두, 최소 20개월간 생존한 것으로 나타났다. 대개 이 기간이라면 치료제 없이 생존할 확률이 8%에 그친다. 심지어 치료를 받은 아이들은 도움을 받지 않고도 앉을 수 있었는데, 이는 SMA 환자에서 찾아볼 수 없었던 일이다.

유전자 치료 <자료=아벡시스, 배런스 재인용>

◆ 결함 유전자→정상 유전자로 대체

유전자 치료는 결함 유전자를 정상 유전자로 대체하는 데 목적이있다. 유전자 치료는 건강한 유전자를 중성화된 바이러스로 포장(패키징)하는 작업을 거치는데, 이 바이러스는 투여되면 벡터(질병의 매개체)처럼 행동해 혈류나 질병이 있는 부문으로 이동한다. 중성화된 바이러스는 표적 세포에 도달한 뒤, 새 유전자를 세포 핵으로 전달해 필요 단백질을 생산하도록 돕는다. 단일 유전자의 돌연변이가 필수 단백질 생산을 막아 생기는 SMA과 같은 유전 질환이 대표적 치료 대상이다.

유전자 치료는 신경학자뿐 아니라 월가에서도 관심이 높다. 투자은행 차든에 따르면 유전자 치료 기업들의 시가총액은 올해 70% 이상 불어나 870억달러에 달했다. 아벡시스 만아니라, 스파크 테라퓨틱스(세라퓨틱스)(Spark Therapeutics)와 리젠엑스바이오(Regenxbio), 아우덴테스 테라퓨틱스(Audentes Therapeutics), 보이저 테라퓨틱스 등이 혈우병이나 크리글러-나자르증후군과 같은 희귀성 유전 질병을 치료하는 유전자 치료 관련 기업들이다.

클리어브릿지인베스트먼츠의 마샬 고든 헬스케어 선임 조사 분석가는 "투자의 관점에서 향후 5~10년간 엄청난 약속이 (유전자 치료 분야에) 있다"면서 "우리는 임상 성공의 긴 행렬이 펼쳐질 수 있는 시작점 근처에 있다"고 말했다. 에버코어 ISI의 조시 스키머 분석가는 "유전적 특이 질병에서 충족되지 못한 의학적 수요들이 많이 있다"면서 "이 질병들은 유전자 치료로 치료할 수 있다"고 기대했다.

유전자 치료 기업 <자료=배런스>

◆ 한 번 치료로 질병 근원 해결

유전자 치료는 기존 희귀성 유전 질병 치료나 개발 중인 치료법보다 우위에 있다는 평가를 받는다. 예를 들면 작년 식품의약청(FDA)이 승인한 바이오젠의 SMA 치료제 스피나르자(Spinraza)는 환자 척추에 삽입해야 하지만, 아벡시스의 치료제는 1시간, 한 번의 정맥 주입으로 이뤄진다.

또 현재 개발 중인 유전자 편집 기술(Crispr) 역시 관심 대상으로 부상하고 있만, 유전자 편집 기술 회사들이 아직까지 인간을 상대로 치료법을 시험하지 않았다는 점에서 아직 유전자 치료보다 열위에 놓였다는 평가를 받는다.

또 유전자를 편집해 새 DNA를 직접 환자의 유전자에 삽입하는 편집 기술보다 표적 이탈 가능성이 낮다. 표적 세포를 이탈해 유전자를 삽입할 경우 암이 발생할 가능성이 있다. 바클레이스의 제나 왕 분석가는 "유전자 편집 기술은 최근 몇 년간 상당한 진보를 이뤘지만, 아직 초창기 상태에 머물러 있다"고 평가했다.

유전자 치료의 규제 승인을 담당하는 FDA 내 생물의약품평가연구센터(CBER)가 약물평가연구센터(CDER)보다 프로토콜과 치료법 시험을 승인하는 데 있어 관대하다는 점도 장점으로 거론된다.

예를 들어 아벡시스는 약 20명의 환자를 연구하는 3단계(Phase 3) SMA 시험(최종 치료 시험)에 대한 승인을 얻었는데, 이 시험은 '치료 받지 않은(untreated)' 대조 집단(control group) 없이 이뤄진다. 회사는 FDA와 회사의 유전자 치료에 대한 '가속승인' 가능성에 대해 협의하고 있다. '가속승인'을 취득하면 회사는 내년 치료제를 시장에 내놓을 수 있다.

더 이르면 내년 1월 스파크 테라퓨틱스가 FDA로부터 유전적 망막 질환 유전자 치료제에 대한 승인 받을 것으로 예상된다. 유전자 치료 기술에 대한 첫 번째 규제 승인이 이뤄지는 셈이다.

◆ 리젠엑스, 유전자 치료 뮤추얼 펀드처럼 활용

월가의 전문가들은 유전자 치료 관련주 중에 리젠엑스바이오를 우선 주목했다. 이 회사는 중성화 바이러스 전달 메커니즘을 개발할 뿐 아니라 황반변성 등에 대한 내부 개발 치료제도 갖고 있다. 사업 범위가 넓은 만큼 회사 주식을 유전자 치료 분야의 '뮤추얼 펀드'처럼 활용할 수 있다는 얘기다. 회사는 10개 파트너에 '바이러스 벡터'를 라이센스하고 있다. 유전자 치료가 상업화하면 회사는 약 10%의 로열티를 얻을 수 있다.

차든의 아무사 분석가는 "떠오르는 벡터(매개체) 기반 유전자 치료 분야에서 광범위하게 즐길 수 있는 가장 최선의 방법"은 리젠엑스바이오에 투자하는 것이라며 회사 목표가를 75달러로 제시했다. 29달러 수준에서 거래되는 현재가에서 약 2.6배의 상승 여력을 본 셈이다.

물론 유전자 치료 주식에 투자하는 것은 상당한 위험이 따른다. 현재까지 관련 회사들 중 매출을 올린 회사들이 전무한 데다, 업계 특성상 치료제가 상용화할 때까지 현금만 소진할 가능성이 크기 때문이다. 이런 상황에서 규제 승인을 받지 못해 치료제가 시장에 나오지 못할 경우, 기대감에 부풀렀던 주가는 고꾸라질 공산이 크다.

벡터(매개체)에 대해 환자가 과도한 면역 반응을 보일 가능성도 있다. 지난 1999년 한 18세 환자가 유전병 치료를 위해 유전자 치료 임상 시험에 자원했다가 과도한 면역 반응으로 사망한 전례가 있다.

그러나 전문가들은 벡터를 활용한 대체 유전자 치료법이 지난 20년 간 개선 과정을 거친 만큼 치료제가 승인을 얻어 시장에 나오면 상용화가 급격히 확산할 것으로 기대했다. 유전자 치료제만큼 경쟁력 있는 희귀성 유전 질병 치료법은 없다는 판단에서다. 쇼텐펠트그룹의 릭 쇼텐펠트 매니저는 "유전자 치료는 신약 개발의 패러다임 전환을 이끌 것"이라고 말했다.

[뉴스핌 Newspim] 이홍규 기자 (bernard0202@newspim.com)

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기후동행카드, 고양·과천도 30일부터 [서울=뉴스핌] 이경화 기자 = 서울시는 '기후동행카드'가 오는 11월 30일 첫 차부터 고양시와 과천시까지 서비스를 확장한다고 21일 밝혔다. 이로써 서울~고양~과천을 오가는 시민들도 월 5만~6만원대로 기후동행카드의 무제한 혜택을 받을 수 있게 된다. 지난 1월 27일 서울 지역을 대상으로 출발한 기후동행카드는 3월 30일 김포골드라인, 8월 10일 진접선·별내선까지 확대됐다. 서울 공동생활권인 인구 100만의 대규모 도시 고양시와 지리적으로 서울시와 경기남부의 길목에 위치한 과천시까지 연결됨에 따라 수도권으로 본격 확대되는 계기가 될 것으로 시는 기대한다. 서울 외 지역 기후동행카드 이용 가능 도시철도 구간 [이미지=서울시] 서울시와 고양시, 과천시는 지난해 2~3월 기후동행카드 참여 업무협약을 체결한 이후 후속 논의를 통해 구체적인 시행방안을 마련하고 11월 30일 고양시(3호선·경의중앙선·서해선), 과천시(4호선)의 기후동행카드 참여를 확정지었다. 관계기관들과 함께 시스템 개발·최종 점검을 완료했다. 이번 확대로 3호선은 고양시 일산서구 대화역에서 서울시 송파구 오금역까지 모든 역사(44개)에서 기후동행카드를 이용할 수 있게 된다. 경의중앙선은 고양시 일산서구 탄현역에서 구리시 구리역까지 34개 역사, 서해선은 고양시 일산서구 일산역에서 서울시 강서구 김포공항역까지 7개 역사, 4호선은 남양주시 진접역에서 과천시 정부과천청사역사까지 34개 역사에서 기후동행카드를 이용할 수 있다. 이에 더해 현재 기후동행카드 서비스 범위에 이미 고양시를 경유하는 서울 시내버스 28개 노선과 과천시를 경유하는 6개 노선이 포함돼 있음을 고려하면 서울과 고양·과천을 통근·통학하는 약 17만 시민의 이동 편의가 더욱 증진될 것으로 보인다. 또 이용범위가 대폭 확대되면서 과천·고양 등 시민들도 기후동행카드의 다양한 문화 혜택을 동일하게 누릴 수 있다. 과천시 4호선 확대로 대공원역도 기후동행카드를 이용할 수 있는 만큼 방문 시 서울대공원 50% 할인 등 혜택을 참고하면 된다. 기후동행카드는 올해 1월 23일 서비스 시작 이후 70일 만에 100만 장이 팔리는 등 시범사업 단계부터 큰 호응이 확인된 바 있다. 7월부터 본사업에 들어가면서 청년할인권·관광객을 위한 단기권 등 다양한 혜택이 더해졌다. 평일 최대 이용자가 65만명이 넘어가는 등 인기가 지속되고 있다. 서울시는 고양·과천 지하철 적용을 시작으로 수도권 시민들에게도 실질적인 혜택을 제공할 수 있도록 관련 협의·시스템 개발 검토를 적극 추진할 계획이다. 향후 기후동행카드의 무제한 확장을 위한 타 경기도 지자체와의 논의 역시 급물살을 탈 것으로 기대된다고 시는 덧붙였다. 기후동행카드를 이용하려면 안드로이드 기반 휴대전화에서 '모바일티머니' 앱을 무료로 다운받아 충전하면 된다. 실물카드는 서울교통공사 1~8호선 고객안전실, 지하철 인근 편의점 등에서 구매한 후 서울교통공사 1~8호선, 9호선, 신림선·우이신설선 역사 내 충전기에서 권종을 선택·충전 후 사용할 수 있다. 기후동행카드의 고양시, 과천시 확대 등에 관한 자세한 내용은 고양시(031-909-9000), 과천시(02-3677-2285), 서울시 120 다산콜센터로 문의하면 된다. 윤종장 서울시 교통실장은 "김포·남양주·구리에 이어 고양·과천 확대로 경기도 동서남북 주요 시군까지 기후동행카드의 무제한 대중교통 혁신이 이어지고 있다"며 "교통비 절감·생활 편의·친환경 동참 등 일상 혁명을 수도권 시민들까지 누릴 수 있도록 수도권 지역 서비스 확대·편의 향상에 총력을 기울이겠다"고 말했다. kh99@newspim.com 2024-11-21 11:15

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김승연 회장, 시흥R&D캠퍼스 첫 방문 [서울=뉴스핌] 김아영 기자 = 김승연 한화그룹 회장이 지난해 5월 공식 출범한 한화오션 사업장을 처음 찾았다. 한화그룹은 김승연 회장이 20일 '한화오션 중앙연구원 시흥R&D캠퍼스'를 방문했다고 밝혔다. 김승연 회장(가운데)이 한화오션 시흥R&D캠퍼스를 방문해 임직원들과 오찬 후 기념촬영을 하고 있다. [사진=한화그룹] 현장을 둘러본 김 회장은 미국 등 글로벌 시장 선점을 위한 초격차 기술경쟁력 확보를 강조했다. 해양 탈탄소 시대를 선도할 그린십(Green Ship) 기술과 방산 기술 혁신으로 조선·해양 분야에서 지속가능한 글로벌 강자로 자리매김할 것을 주문한 것이다. 이날 행사에는 김동관 한화그룹 부회장과 김희철 한화오션 대표이사, 손영창 한화오션 제품전략기술원장도 참석했다. 김승연 회장과 김동관 부회장이 한화오션 시흥R&D캠퍼스의 상업용 세계 최대 공동수조를 방문해 시연을 지켜보고 있다.[사진=한화그룹] 한화오션 시흥R&D캠퍼스는 상업용 세계 최대 규모의 공동수조와 예인수조, 국내 유일의 음향수조 등 첨단 시험 설비를 갖추고 있다. 이를 통해 조선·해양·방산 분야 친환경 초격차 기술 개발을 선도하는 핵심 연구 거점이다. 기술 리더십의 중요성을 강조해온 김승연 회장이 시흥R&D캠퍼스를 찾은 이유이기도 하다. 김승연 회장은 먼저 공동수조(Cavitation Tunnel)를 방문해 연구진의 시연을 지켜봤다. 상업용 세계 최대 규모의 한화오션 공동수조는 길이 62m, 높이 21m의 대형 터널로, 최대 출력 4.5MW 모터와 3600톤의 물을 통해 최대 15m/s의 유속을 형성할 수 있다. 특히, 선박의 추진력을 높이고 수중 방사 소음을 줄이는 연구 성과는 함정의 은밀성과 생존성을 강화하는 방산 기술 개발에도 활용되고 있다. 예인수조를 방문한 김 회장은 임직원들과 함께 수조 내 모형선을 끄는 예인전차에 탑승해 고품질 선박 성능 시험을 참관했다. 한화오션의 예인수조는 길이 300m·폭 16m, 담수량 3만3,600톤으로 세계 최대 규모 최신 시설을 자랑한다. 상선, 함정 등 다양한 선박의 저항, 운동, 조종 성능 등에 맞춤식으로 시험할 수 있다. 김승연 회장이 한화오션 시흥R&D캠퍼스 예인수조를 둘러본 후 임직원들과 기념사진을 촬영하고 있다. [사진=한화그룹] 김 회장은 이 날 임직원들과 함께한 자리에서 "여러분은 한화그룹의 자산이자 대한민국 산업의 자산"이라며 "대한민국의 국익과 국격에 기여한다는 뜨거운 사명감을 갖고 연구에 임해주기 바란다"고 당부했다. 이어 "더 밝게 빛날 한화의 미래에 조선해양 부문이 가장 앞에 서 있을 것을 믿어 의심치 않는다"며 "한화 가족 모두는 우리 그룹의 일원으로서 함께 나아갈 한화오션의 미래에 큰 기대를 가지고 있다. 여러분이 가진 무한한 잠재력과 기술 역량으로 새 시대를 선도해 나가길 바란다"고 덧붙였다. 김승연 회장은 3D 프린팅 기술을 활용해 동일한 형상으로 축소된 프로펠러 모형을 제작하여 다양한 성능을 예측·평가하는 모형제작워크샵에 대한 설명도 들었다. 이곳에서 김승연 회장은 한화오션이 수출형 모델로 독자 개발한 2000톤급 잠수함 모형에 'K잠수함 수출로 글로벌 No.1 도약을 기원합니다'라고 적고 친필 서명하며 해외 수출 성공을 기원했다. 한화오션의 2000톤급 잠수함은 현존하는 디젤 잠수함 중 최고로 평가 받는 장보고-III 플랫폼에 기반해 자체 개발한 중형급 잠수함으로 최신 기술과 다양한 요구사항을 적용한 모델이다. 김승연 회장은 직원 식당에서 임직원들과 오찬도 함께 했다. 김승연 회장이 한화오션 시흥R&D캠퍼스를 방문해 임직원들에게 격려의 메시지를 전하고 있다. [사진=한화그룹] 김 회장은 이 날 한화오션 임직원들에게 "한화는 여러분들이 마음껏 연구 역량을 펼칠 수 있도록 거친 파도를 막아주는 든든한 방파제가 될 것"이라며 굳건한 신뢰의 뜻을 전했다. 한화오션은 시흥R&D캠퍼스의 첨단 인프라를 바탕으로 지속 가능한 해양 솔루션을 개발하고 미래 해양 산업의 변화를 주도하는 글로벌 오션 솔루션 프로바이더로 도약하기 위한 행보를 이어갈 예정이다. aykim@newspim.com 2024-11-20 15:33