[서울=뉴스핌] 김신영 기자 = JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 '헴리브라(성분명 에미시주맙)'를 투여한 소아·청소년 환자에서 다양한 신체활동에도 낮은 출혈 위험이 유지된다는 연구 결과가 국제 학술지 'TH Open'에 게재됐다고 6일 밝혔다.

헴리브라는 혈우병 환자에게 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 치료제로, 기존 제8인자 제제에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있는 것이 특징이다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되며, 2023년 5월부터는 만 1세 이상 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 건강보험 급여 대상이 확대됐다. 2025년 10월에는 세계보건기구(WHO) 필수의약품목록(EML)과 소아용 목록(EMLc)에 등재됐다.

일본 나라의과대학 소아과 게이지 노가미 교수 연구팀은 일본 내 50개 의료기관에서 소아·청소년 A형 혈우병 환자 46명을 대상으로 약 97주간 헴리브라 예방요법을 적용해 신체활동, 출혈, 안전성, 삶의 질(QoL)을 분석했다.

연구 결과 헴리브라 투여 후 연간 출혈 빈도(ABR) 중간값은 0.53회로 나타나, 치료 전 대비 출혈 위험이 크게 감소한 것으로 확인됐다.

연구 기간 동안 축구, 유도 등 중·고위험 활동을 포함한 25가지 이상의 신체활동이 수행됐으며, 총 172건의 활동 중 외상성 출혈은 1건에 그쳤다. 활동 강도와 출혈 간 유의한 연관성은 확인되지 않았다.

삶의 질 지표도 개선됐다. 보호자 설문에서 43.8%는 자녀의 활동량이 증가했다고 응답했으며, 56.3%는 출혈에 대한 불안이 감소했다고 답했다. 또한 연구 기간 동안 삶의 질 점수는 안정적으로 유지됐다.

안전성 측면에서도 영유아 환자군에서 우려되는 두개 내 출혈(ICH)과 혈전색전증은 보고되지 않았다.

연구팀은 헴리브라 예방요법이 출혈 위험을 낮추면서 환자의 신체활동을 가능하게 하고, 보호자의 실생활 경험에서도 치료 효과를 확인했다는 점에서 의미가 있다고 평가했다.

JW중외제약 관계자는 "이번 연구는 소아·청소년 환자들이 낮은 출혈 위험 속에서 다양한 신체활동에 참여할 수 있음을 보여준 것"이라며 "실제 진료 환경에서 축적된 근거를 바탕으로 환자 치료 여건 개선에 기여하겠다"고 말했다.

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