전체기사 최신뉴스 GAM 라씨로
KYD 디데이
산업 중기·벤처

속보

더보기

[뉴스핌 라씨로] 세계 최고가약 '졸겐스마' 건보 적용...노벨파마, 희귀의약품 바이오벤처사 관심↑

기사입력 : 2022년07월25일 16:00

최종수정 : 2022년07월25일 16:00

[편집자] 이 기사는 7월 25일 오후 1시58분 AI가 분석하는 투자서비스 '뉴스핌 라씨로'에 먼저 출고됐습니다.

[서울=뉴스핌] 배요한 기자 = 1회 투약 비용이 약 25억원(미국 기준)에 달해 세계 최고가약으로 알려진 척수성근위축증(SMA) 치료제 '졸겐스마'가 국민건강보험 급여 적용을 받으면서 희귀의약품 시장에 관심이 쏠리고 있다.

25일 의료계에 따르면 졸겐스마는 내달 1일부터 건강보험 적용을 받는다. 이에 대당 수십억원에 달하는 환자부담은 최대 600만원 수준으로 줄어들 것으로 전망된다.

희귀질환은 질환 발병률이나 유병률이 매우 낮아 진단이 어렵고 제대로 된 치료법이 없다. 국가별 편차는 있지만 유병율 기준 1만명 당 4~6명에 해당하면 지정받을 수 있다.

최근 희귀의약품은 각국 정부의 ▲연구개발(R&D) 인센티브 강화 ▲보험 적용 확대 ▲적응증 확대로 국내외 제약사들의 관심이 높아지고 있다. 특히 미국 식품의약국(FDA)이 승인한 의약품 중 희귀의약품의 비중은 2006년 17.2%에서 2020년 58.5%로 3배 이상 증가해 희귀질환 치료제 개발 및 승인은 활발해진 것으로 보인다.

글로벌 의약품 시장조사기관 이밸류에이트파마(Evaluate Pharma)에 따르면 희귀의약품 시장 규모는 2021년 기준 1550억달러(약 202조원)에서 2026년 2730억달러(약 355조원)로 연평균 12% 성장할 것으로 전망됐다. 이는 비희귀의약품 시장과 비교해 2배 이상의 성장세다. 2026년 희귀의약품 매출은 전체 처방의약품 매출의 약 20%를 차지할 것으로 조사됐다.

업계 관계자는 "여전히 치료제가 개발되지 않은 희귀질환이 전체 시장의 95%에 이른다는 점에서 희귀의약품은 성장 잠재력이 높은 미개척 시장"이라고 말했다.

지난 2019년 일본 다케다(Takeda) 제약이 희귀의약품 전문개발사 샤이어(Shire)를 620억달러(약 80조원)에 인수한 것도 희귀의약품 시장의 잠재력을 높게 내다봤기 때문이다. 미국 나스닥 상장기업이자 희귀의약품 전문기업 울트라지닉스 파마슈티컬(Ultragenyx Pharmaceutical)은 지난 7월 22일 기준 시가총액이 36억 달러(약 4조7127억원)에 이른다.

희귀의약품에 대한 업계의 높은 기대에도 불구하고 실제 희귀질환을 대상으로 한 신약개발에는 많은 어려움과 진입장벽이 존재한다. 

반면 희귀약품은 임상 1/2상 완료 후 시판허가를 받을 수 있어 신약 개발기간이 일반의약품 대비 상대적으로 짧다는 장점이 있다. 희귀질환의 경우 임상에 필요한 환자 모수도 10~20명 내외로 비희귀의약품 대비 적다. 또한 치료제 개발에 성공하면 큰 수익을 얻을 수 있어 국내외 제약사와 바이오 기업들이 희귀질환 치료제 개발에 적극 나서는 추세다.

국내 바이오벤처 중 희귀의약품 개발업체에는 대표적으로 노벨파마가 있다.

노벨파마는 세계에서 2번째로 헌터증후군(MPS II) 치료제를 개발해 GC녹십자로 기술이전에 성공한 진동규 교수가 창업했다. 산필리포증후군 A형(MPS III A), 모르퀴오증후군 B형(MPS IV B), GM1 강글리오시드증, 크라베(Krabbe)병 등 극희귀질환을 주요 타겟으로 하는 혁신신약(First-in-class)을 개발 중이다. 특히 산필리포증후군 A형 치료제는 GC녹십자와 공동 연구개발 계약을 체결했고 2023년 미국 FDA에 임상 허가 신청(IND) 및 임상 진입을 계획하고 있다.

회사는 중추신경계에 심각한 손상을 주는 희귀질환에 특화된 뇌실투여법(ICV) 기반 치료제 개발 기술을 보유하고 있다. 뇌실투여법은 뇌혈관장벽을 우회하기 위해 뇌실에서 뇌척수액으로 직접 약물을 주입하는 치료 기술이다.

노벨파마 관계자는 "노벨파마는 치료제가 없는 희귀질환 환자를 대상으로 세계 최초의 치료제를 개발 중"이라며 "2017년 설립할 당시에만 하더라도 국내에서는 희귀의약품에 대한 관심이 높지 않았다"고 말했다.

이어 "정부와 바이오 업계가 보다 적극적으로 희귀의약품 개발 바이오벤처들에 관심을 가져주길 바란다"라고 강조했다.

yohan@newspim.com

[뉴스핌 베스트 기사]

사진
강릉 옥계항 코카인 추정 마약 대량 적발 [세종=뉴스핌] 백승은 기자 = 관세청과 해양경찰청이 강릉 옥계항에 입항하는 외국 무역선 선박을 수색애 코카인으로 의심되는 마약을 대량 적발해 조사 중이라고 2일 밝혔다. 전날 두 기관은 미국 연방수사국(FBI)과 국토안보수사국(HSI)으로부터 A선밖에 마약이 숨겨져 있다는 정보를 입수했다. A 선박은 벌크선으로 3만2000톤이며, 승선원 외국인은 20명이다. 관세청과 해양경찰청이 강릉 옥계항에 입항하는 외국 무역선 선박을 수색해 코카인으로 의심되는 마약을 대량 적발했다. [사진=관세청] 2025.04.02 100wins@newspim.com 두 기관은 합동 검색작전을 수립하고, 선박의 규모가 길이 185미터(m)인 점과 검색 범위 등을 고려해 서울세관·동해해경청 마약 수사요원 90명 및 세관 마약탐지견 2팀 등 합동 검색팀을 구성했다. 검색팀은 2일 오전 6시 30분 옥계항에 긴급 출동해 A 선박이 입항한 직후 선박에 올라타 집중 수색을 실시했다. 수색 중 검색팀은 선박 기관실 뒤편에서 밀실을 발견했고, 집중 수색 결과 개당 약 20킬로그램(kg) 전후 마약으로 의심되는 물질이 담긴 박스 수십 개를 발견했다. 검색팀이 간이시약으로 검사한 결과 코카인 의심 물질로 확인됐다. 정확한 중량은 하선 이후 정밀 계측기를 통해 측정하고 마약 종류는 국가과학수사연구원에 의뢰해 확인할 예정이다. 앞으로 관세청과 해경청은 합동수사팀을 운영해 해당 선박의 선장 및 선원 등 20여명을 대상으로 밀수 공모 여부와 적발된 마약의 출처 등을 수사할 계획이다. 국제 마약 밀매 조직과의 연관성도 고려해 미국 FBI와 HSI 등 관계 기관과의 공조를 통해 수사를 확대할 방침이다. 100wins@newspim.com 2025-04-02 17:57
사진
재주는 트럼프가, 돈은 브라질이 [서울=뉴스핌] 최원진 기자= 도널드 트럼프 미국 행정부의 관세 공세로 글로벌 무역전쟁이 격화하는 가운데, 브라질이 주요 승자로 부상하고 있다고 월스트리트저널(WSJ)이 1일(현지시간) 보도했다. 보도에 따르면, 중국은 트럼프 대통령이 부과한 대중(對中) 관세에 맞서 미국산 농산물에 보복 관세를 매기며 대체 수입처로 브라질을 주목하고 있다. 수출입 컨테이너 [사진=블룸버그] 중국 가공업체들은 트럼프 대통령이 지난 1월 취임하기 전부터 브라질산 대두를 비축하기 시작했고, 올해 1분기 필요한 물량의 거의 전량을 브라질에서 조달했다. 이는 지난해 같은 기간 54% 수준이었던 브라질산 비중과 비교하면 큰 폭의 증가다. 가격도 상승세다. 상파울루대학 산하 연구기관 세페아(CEPEA)에 따르면, 브라질 항구에서 선적되는 대두의 프리미엄은 중국이 미국산 대두에 10% 관세를 발표한 직후 일주일 동안 약 70% 급등했다. 3월 선적 기준으로는 부셸당 85센트를 기록해 3년 만에 최고치를 찍었다. 닭고기와 달걀 수출도 두 자릿수 증가율을 보인다. 브라질의 가금류·돼지고기·달걀 수출업체를 대표하는 브라질동물단백질협회(ABPA)의 히카르두 산틴 협회장은 올해 들어 브라질의 닭고기 수출은 지난해 같은 기간보다 9%, 달걀 수출은 20% 증가했다고 밝혔다. 브라질은 미국과 달리 조류 인플루엔자를 겪고 있지 않아, 안정적인 공급처로 주목받고 있다. 여기에 중국이 미국산 닭고기에 15%의 보복관세를 부과하면서 브라질산이 대안으로 떠오르고 있다는 설명이다. 사실 브라질과 중국의 교역 관계는 최근 수년 빠르게 확대됐다. 중국은 2009년에 미국을 제치고 브라질의 최대 무역 파트너로 부상했다. 쇠고기, 철광석, 석유 등 자원이 풍부한 브라질은 중국의 막대한 수요에 맞춰 수출을 확대해 왔고, 중국은 브라질의 인프라 건설에 대규모 자본을 투입하고 있다. 현재 중국은 브라질 전체 전력 공급의 약 10%를 차지하고 있으며, 항만과 도로, 철도 등 주요 기반 시설 건설에도 깊숙이 관여하고 있다. 브라질은 미국 시장에서도 수출 확대 가능성을 보고 있다. 중국은 미국의 주요 신발 수출국인데, 미국이 중국산 제품에 고율 관세를 부과할 경우 아시아를 제외하고 최대 신발 생산국인 브라질이 그 자리를 일부 대체할 수 있다는 전망이 나온다다. 하롤두 페헤이라 브라질 신발산업협회(Abicalçados) 회장은 "브라질산 제품에 별다른 관세가 없다면, 미국 수출 확대의 기회가 될 수 있다"라고 밝혔다. 글로벌 무역전쟁 국면에서 오히려 특수를 누릴 것이라는 기대는 브라질 증시에도 훈풍으로 작용했다. 올 들어 브라질 증시는 9% 넘게 오르며 뉴욕 증시를 아웃퍼폼하고 있다. 올 들어 브라질 증시는 9% 넘게 상승, 연중 5% 가까이 하락한 뉴욕증시의 S&P500 지수와 대조를 이룬다 [사진=koyfin] wonjc6@newspim.com   2025-04-02 15:30
안다쇼핑
Top으로 이동