[서울=뉴스핌] 정경환 기자 = 헬릭스미스는 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'를 사용해 샤르코마리투스병(CMT)을 치료하는 특허를 출원했다고 10일 밝혔다. 국내 출원된 이번 특허는 조만간 해외 특허 출원으로 연결될 예정이다.

CMT는 선천성 말초신경병증으로, 신경전도에서 중요한 역할을 하는 수초(Schwann cells)에 문제가 생겨 발생하는 질병이다. 운동신경과 감각신경의 점진적 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생한다. 희귀질환으로 분류돼 있지만, 유병률이 2500명 중 1명으로 희귀질환 중에서는 환자 수가 많은 가장 많은 질환 중 하나다.

[로고=헬릭스미스]

헬릭스미스는 지난 9일 CMT 임상 1/2a상 톱라인 결과를 발표했다. 임상시험에서 엔젠시스는 안전성과 주요 유효성 지표에서 개선의 트랜드가 관찰됐다. FDS(Functional Disability Scale, 기능장애척도), ONLS(Overall Neuropathy Limitation Scale, 전반적 신경장애 한계 척도), CMTNS-v2(CMT 신경병 점수 v2) 분석에서 개선이 관찰됐으며, MRI를 통해 신경병증으로 인한 근육 소실 감소가 발견됐다.

헬릭스미스에 따르면, CMT에 대해서는 아직 세계적으로 치료제가 없어 미충족의료수요가 매우 높다. 이번 시험은 세계 최초의 CMT 유전자치료 임상으로, 미국 언론과 환자단체에서도 큰 관심을 보였다. 미국의 저명한 유전성 신경병증 재단 'Hereditary Neuropathy Foundation'(HNF)은 이번 CMT 임상 결과를 관계자들에게 뉴스레터로 배포했다.

헬릭스미스 임상개발본부의 박영주 박사는 "임상을 통해 엔젠시스의 바이오 활성을 이용해 많은 종류의 질환을 치료할 수 있다는 것을 다시 한 번 실감했다"며 "이번 특허 출원은 CMT 분야에서 엔젠시스의 시장 경쟁력 및 독점성을 강화하는 계기가 될 것"이라고 했다.

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