[서울=뉴스핌] 박다영 기자 = 희귀의약품에 대한 국내 제약·바이오 기업들의 관심이 커지고 있다. 허가 기간 단축 등 혜택을 받을 수 있기 때문이다.

희귀의약품은 환자 수가 적고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품이다. 미국에서는 환자수 20만명 이하, 국내는 환자수 2만명 이하를 희귀질환으로 분류하고 있다.

◆ 희귀의약품에 관심 커지는 제약바이오사

4일 관련 업계에 따르면 메디포스트, 대웅제약, 크리스탈지노믹스, 제넥신, 브릿지바이오 등이 개발중인 신약을 FDA에서 희귀의약품으로 지정받았다.

FDA는 희귀난치성질환 치료제 개발과 허가 과정을 지원하기 위해 희귀의약품 지정(ODD) 제도를 운영하고 있다.

FDA에서 희귀의약품으로 지정되면 신약 허가 심사비용을 면제받을 수 있고, 우선 심사 신청권과 시판허가 승인시 7년간 독점권을 부여받는다.

메디포스트의 기관지폐이형성증 치료제 '뉴모스템'은 최근 FDA로부터 희귀의약품에 이어 신약 신속검사 프로그램 패스트트랙으로 지정받았다. 패스트트랙은 중증 또는 희귀질환 치료제 개발을 지원하는 제도로 임상 단계별로 FDA와 미팅 기회를 부여한다. 사안별로 한번에 서류를 제출할 수 있어 검토 시간도 단축된다.

올해 들어 대웅제약의 폐섬유증 신약 'DWN12088', 크리스탈지노믹스의 췌장암 표적항암제 'CG-745', 제넥신 면역항암제 'GX-17', 브릿지바이오의 특발성 폐섬유증(IPF) 신약 후보물질 ‘BBT-877’ 등도 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다.

에이치엘비는 최근 선양낭성암종을 적응증으로 개발중인 '리보세라닙'의 희귀의약품 지정을 신청했다.

미국 외에도 각국 정부는 희귀의약품을 개발하는 기업들의 문턱을 낮추기 위해 혜택을 제공하고 있다.

국내에서는 식품의약품안전처가 암을 비롯한 중대한 질환과 희귀의약품에 한해 임상 2상을 마치고 판매를 허가하는 조건부 허가 제도를 운영하고 있다. 해당 기업은 시장 판매 후 임상 3상을 진행하면 된다.

시장에 판매하기 전 투자해야 할 임상 비용을 줄일 수 있기 때문에 몸집이 크지 않은 제약·바이오 기업들에 기회가 될 수 있다.

다만, 여러 지원책이 주어지더라도 희귀질환을 가진 환자 수가 적기 때문에 제약·바이오 기업이 임상시험을 진행할 때 필요한 환자 모집이 어렵기 때문에 개발 기간이 길다. 시장성이 크지 않다는 어려움도 있다. 각국 정부가 나서서 지원하는 것 역시 이 때문이다.

경제성의 한계를 극복하기 위해 희귀의약품을 개발중인 제약·바이오 기업들은 적응증을 확대하면서 시장을 확대하는 전략을 구사할 계획이다.

업계 관계자는 "희귀의약품 시장은 환자가 적어 경제성이 낮다는 특징이 있지만, 소규모의 기업이 임상 경험을 쌓을 수 있고 여러 적응증을 추가하면서 시장을 확대해나갈 수 있다는 점에서 기회"라고 설명했다.

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