종근당·SK바이오팜, 미국서 희귀의약품 임상 순항 중
"환자는 선택권 확보, 회사는 가치 상승 및 수익성 담보"
[뉴스핌=박미리 기자] 국내 제약사들이 희귀의약품 개발에 앞다퉈 뛰어들고 있다. 과거엔 사업성이 낮아 기피됐지만, 국가의 지원이 더해지고 상용화 후 안정적인 수익이 담보되면서 매력적인 시장으로 떠올랐다.
1일 제약산업 분석기업 이벨류에이트파마에 따르면 글로벌 희귀의약품 시장 규모는 2015년 1030억달러(한화 112조원)에서 2020년 1780억달러(194조원)로 커질 것으로 관측된다. 2020년 전체 처방 의약품 시장에서 희귀의약품이 차지하는 비중은 20.2%로 5년만에 4.7%포인트 오를 것으로 전망된다.
국내에서도 희귀의약품 시장은 성장하고 있다. 식품의약품안전처에 따르면 지난해 국내 희귀의약품 생산규모는 476억원으로 2012년(105억원)보다 353% 급증했다. 이 기간 허가건수도 해외 희귀의약품이 더해져 매년 20~30개(2015년 49개)씩 발생했다. 현재까지 국내에서 허가된 희귀의약품은 371개다.
국내 희귀위약품 개발 대표주자중 하나인 녹십자는 세계에서 두 번째로 헌터증후군 치료제 '헌터라제'를 개발해 2012년 국내에 출시했다. 특히 헌터라제는 2013년 미국에서 희귀의약품 지정을 받은 뒤, 현재 미국에서 임상2상을 진행하고 있다.
헌터증후군은 골격 이상, 지능 저하 등의 증상을 보이다가 심한 경우 15세 전후 사망하는 유전병으로, 국내 환자 수가 70명(전세계 2000명)에 불과하다. 지난해 IMS헬스 기준 원외처방액이 268억원이다.
또 녹십자는 A형혈우병 치료제 '그린진F'도 세계에서 세 번째로 개발했다. 혈우병은 혈액 속에 지혈에 관여하는 12개의 응고인자 중 유전자 변이로 일부가 생성되지 않아 지혈에 필요한 연쇄반응이 중간에 끊기며 생기는 출혈 질환이다. 혈우병 환자 중 80%가 A형 환자다.(20%는 B형)
희귀질환 바이오시밀러 개발기업 이수앱지스도 고셔병 치료제 '애브서틴'(판매 2013년), 파브리병 치료제 '파바갈'(2014년) 등을 개발해 판매하고 있다.
고셔병은 특정효소가 결핍돼 빈혈, 간비대증, 신경계 증상이 일어나는 질환이고, 파브리병은 X염색체가 불활성화해 신장, 심장, 뇌혈과 등 전신적으로 합병증을 유발하는 질환이다. 현재 국내 환자 수는 고셔병 40명(글로벌 환자 수 6564명), 파브리병 111명(5558명)에 불과하다.
이수앱지스는 B형혈우병 치료제 'ISU304', 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 'ISU305' 등도 개발하고 있다. 이중 B형혈우병 치료제는 2013년 미국 카탈리스트바이오사이언스와 공동개발하기 시작해 올해 국내 임상1상에 진입했다. 지난 6월에는 유럽에서 희귀의약품으로 지정되기도 했다. 국내 환자 수는 250명(글로벌 2만2000명)이다. 또 국내 환자 수가 360명인 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제는 내년 임상1상 진입이 목표다.
이 외에도 종근당은 지난해 미국에서 헌팅턴병 치료제 'CKD-594'의 전임상을 마친 뒤 임상1상 승인을 기다리고 있다. 헌팅턴병은 자율신경계에 문제가 생겨 근육 조정, 인지 능력을 저하시키는 질환으로, 인구 10만명당 3~10명에게 발생한다.
SK케미칼이 개발해 2009년 호주 CSL사에 기술수출한 A형혈우병 치료제 '앱스틸라'는 지난해와 올해 미국과 유럽연합(EU), 캐나다, 호주 등에서 잇따라 최종 시판허가를 받았다. SK케미칼은 글로벌 판매에 따른 로열티와 판매 마일스톤을 기대하고 있다.
부광약품은 자회사인 덴마크 바이오벤처 콘테라파마가 개발한 LID 치료제 'JM-010'의 유럽1상을 마쳤다. 이는 파킨슨병치료제 성분인 레보도파의 장기 투여로 인한 운동장애 치료제다.
SK바이오팜도 미국에서 뇌전증(간질) 치료제 'YKP3089'의 임상3상을 진행 중이며, 기면증 치료제 'SKL-N05'는 최근 임상3상을 완료했다. 이중 SK바이오팜이 보유한 파이프라인 중 가장 기대감이 높은 뇌전증 치료제 'YKP3089'는 올해 임상3상을 마치고 내년 상업화하는 것이 목표다.
제약업계 한 관계자는 "희귀질환 치료제 개발은 환자에게 선택권을 줌으로써 더 좋은 치료환경을 만들어줄 수 있다"며 "제약사도 수요가 높으나 아직 개발되지 않은 희귀질환 치료제가 많아 이들을 개발함으로써 회사의 가치를 높일 수 있다. 또 질환마다 다르기는 하지만 가격이 높게 형성돼있다보니 수익성도 담보할 수 있다"고 말했다.
한편 국내에서 희귀의약품 지정 기준은 유병율이 2만명 이하로 적절한 치료방법과 치료 의약품이 개발되지 않은 질환이라고 정의하고 있다. 특히 희귀의약품 품목허가 유효기간을 5년에서 10년으로 연장하고, 희귀의약품 제조 및 품질관리 기준 평가자료 요건을 완화하는 등의 지원을 통해 제약사들의 희귀의약품 개발을 유도하고 있다.
[뉴스핌 Newspim] 박미리 기자 (milpark@newspim.com)
