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[서울=뉴스핌] 황숙혜 기자 = 비만약 열풍이 여전한 가운데 월가의 억만장자 투자자 스탠리 드러켄밀러의 베팅이 관심을 끈다.

일라이 릴리(LLY)나 노보 노디스크(NVO)의 GLP-1 비만약으로는 치료할 수 없는 희귀 유전자성 비만 시장을 겨냥한 것. 드러켄밀러가 선택한 종목은 리듬 파머슈티컬스(RYTM)다.

전세계에서 뜨거운 인기몰이를 하는 GLP-1 비만약은 일반적인 과체중에 효과적이지만 뇌의 식욕 조절 통로인 MC4R(멜라노코르틴-4 수용체) 신호 전달 체계에 유전적인 결함을 가진 희귀 비만 환자들에게는 거의 효과가 없거나 제한적인 것으로 파악됐다.

2008년 설립한 미국 희귀 유전자 질환 전문 바이오 제약사 리듬 파머슈티컬스는 바르데-비들 증후군(BBS, Bardet-Biedl Syndrome)과 POMC(Pro-opiomelanocortin Deficiency) 결핍증, LEPR(Leptin Receptor Deficiency) 결핍증 등 유전자 변이로 인해 식욕 억제 신호가 작동하지 않는 극심한 다식증과 고도 비만 치료에 도전장을 던졌다.

인공지능(AI) 모델의 전문 자료 분석에 따르면, 바르데-비들 증후군(BBS)은 식욕 조절 이외에 전신의 여러 기관에 영향을 미치는 다기관 유전 질환으로, 극심한 다식증과 고도 비만 뿐 아니라 시력 저하와 망막 색소 변성 및 실명, 손가락이나 발가락 다지증, 신장 이상과 학습 장애 및 발달 지연 등 심각한 문제를 일으킨다.

POMC 결핍증은 POMC 유전자 변이로 인해 중추신경계에서 식욕 억제 물질을 제대로 만들어내지 못하는 희귀 질환으로, 생후 수 개월 이내에 시작되는 극심한 식욕과 중증 비만, 부신피질 자극 호르몬(ACTH) 결핍으로 인한 부신 기능 저하, 피부 색소 감소 및 붉은색 머리카락 등의 증세가 나타난다.

LEPR 결핍증은 지방세포에서 분비되는 식욕 억제 호르몬인 렙틴을 받아들이는 수용체 유전자에 변이가 생긴 질환으로, 체내에 렙틴이 충분해도 뇌가 이를 인식하지 못해 유아기부터 시작되는 통제 불능의 식욕과 체중 증가를 일으킨다. 성호르몬 분비 이상으로 인한 성적 미성숙과 저성장을 동반하기도 한다.

리듬 파머슈티컬스는 해당 기전을 바탕으로 세트멜라노타이드(Setmelanotide)라는 치료제를 개발해 미국 식품의약청(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 비만 및 다식증 치료제 승인을 받았고, 임시브리(Imcivree)라는 제품명으로 상용화하는 데 성공했다.

AI 모델을 이용한 주요 외신과 자료 분석에 따르면 임시브리가 본격적으로 시판되기 시작한 것은 지난 2021년 1분기다. 2020년 11월 미국 식품의약청(FDA)으로부터 POMC, LEPR, PCSK1 결핍증 치료제로 최초 승인을 받은 뒤 2021년 초부터 미국 시장에서 본격적으로 판매됐고, 2022년 6월 바르데-비들 증후군 치료 적응증을 추가로 승인 받으면서 처방 범위가 확대됐다.

유럽 시장에서도 2022년~2023년 사이 유럽연합(EC)과 영국의 승인을 거쳐 독일을 시작으로 영국과 프랑스, 이탈리아, 스웨덴 등 주요국에서 순차적으로 출시됐다.

임시브리는 2021년 6월 미국 식품의약청(FDA)의 승인을 받은 노보 노디스크의 2세대 GLP-1 약물 위고비와 2023년 11월 승인을 얻은 일라이 릴리의 젭바운드에 비해 한발 앞서 미국 시장에서 선보인 셈이다.

하지만 위고비나 젭바운드만큼 뜨거운 반향을 일으키지 못한 데는 목표하는 시장의 차이가 배경으로 자리잡고 있다. 두 개 약품이 일반적이고 대중적인 비만 시장을 겨냥한 반면 리듬 파머슈티컬스의 임시브리는 유전자성 비만 치료에 집중, 희귀 질환이기 때문에 세간의 관심도 상대적으로 낮다는 설명이다.

또 한 가지, 위고비나 젭바운드는 대량 생산형 비만약인 데 반해 임시브리는 유전자 변이로 인한 희귀 질환자 수 백 혹은 수천 명을 대상으로 하는 특수 표적 치료제에 해당한다. 희귀 비만 영역에 특화된 별개의 치료제로 분류된다는 얘기다.

AI 모델을 이용한 업체와 미국 식품의약청(FDA)의 공식 자료 분석에 따르면 임시브리는 뇌 시상하부의 MC4R(멜라노코르틴-4 수용체) 신호 전달 경로 결함으로 발생하는 희귀 유전성 비만을 겨냥해 승인받은 세계 최초의 표적 비만 치료제다.

2021년 승인 이후 임시브리는 상당 기간 세상에서 유일한 MC4R 작용제인 희귀 비만 치료제로 독점적인 지위를 유지했다.

하지만 최근 바이오 제약 업계에서 후발 MC4R 표적 치료제나 유사한 기전의 희귀 비만 약물 파이프라인 개발이 활발하게 진행되고 있어 임시브리의 독점적인 시장 지위가 다소 흔들리는 상황이다.

리듬 파머슈티컬스도 안주하지 않는 모습이다. 주요 외신에 따르면 업체는 후천성 시상하부 비만(Acquired Hypothalamic Obesity) 등 새로운 영역으로 임시브리의 적응증을 대폭 확대하기 위한 임상 시험을 진행중이다.

후천성 시상하부 비만은 뇌종양 수술이나 외상, 염증 등으로 시상하부가 손상돼 극심한 식욕과 비만이 발생하는 질환이다. 업체는 대규모 임상 3상을 통해 약물의 효과와 안전성을 입증했고, 미국 식품의약청(FDA)을 포함한 주요국 규제 기관으로부터 추가 승인을 받았다.

아울러 소아와 영유아로 임시브리의 처방 연령을 확대하기 위한 움직임도 활발하다. 기존에는 성인과 청소년을 중심으로 처방이 이뤄지고 있지만 앞으로 2~4세 어린이와 소아 환자군으로 적응증을 확대한다는 계획이다. 업체는 이를 위해 임상 시험과 승인 절차를 병행하고 있다.

또 SRC1과 SH2B1 등 시상하부 MC4R 신호 전달 경로에 영향을 미치는 다양한 미세 유전자 결함 환자들을 대상으로 적응증을 확대하기 위한 임상 연구도 지속적으로 추진중이다.

AI 모델을 이용해 그랜드 뷰 리서치 등 주요 시장 조사 기관의 보고서를 분석한 결과에 따르면 위고비와 젭바운드 등 대중적인 GLP-1 계열 비만 치료제 시장은 폭발적인 성장을 기록하고 있다. 2025~2026년 260억~340억달러 규모의 시장이 2030~3031년에는 600억~1300억달러까지 확대될 전망이다. 일부 보고서는 2030년 1000억달러 돌파를 예고했다.

유전자 변이와 시상하부 손상 등에 따라 발생하는 희귀 비만 환자 수는 상대적으로 적고, 치료제 시장 규모 역시 제한적이다. 임시브리가 타깃하는 시장의 규모는 2025년 기준 1억9480만달러로 집계됐다.

시장의 크기가 작지만 전용 치료제가 여전히 희소하고, 약가가 비싸기 때문에 리듬 파머슈티컬스의 이른바 피크 매출은 작지 않을 전망이다.

스티펠을 포함한 투자은행(IB) 업계는 후천성 시상하부 비만(HO)을 포함한 적응증 확대에 따라 임시브리의 글로벌 매출 규모가 최대 20억달러에 이르는 시나리오를 점친다.

임시브리는 2026년 2분기 7130만달러의 매출을 달성했다. 전년 동기 4850만달러에서 48% 급증했고, 전분기 6010만달러에 비해서도 19% 늘어났다.

리듬 파머슈티컬스는 임시브리의 2026년 매출 전망치를 제시하지 않았지만 투자은행(IB) 업계는 연간 2억8000만~3억달러의 매출 달성을 예상한다. 2025년 매출 규모는 1억9480만달러였다.

shhwang@newspim.com