[서울=뉴스핌] 양태훈 기자 = 이엔셀은 미국 샌디에이고에서 열린 바이오 산업 행사 '2026 바이오 인터내셔널 컨벤션(BIO International Convention, BIO USA)'에 참가해 샤르코-마리-투스병(CMT) 치료제 후보물질 'EN001'의 글로벌 파트너링 논의를 진행했다고 1일 밝혔다.

이엔셀은 이번 행사에서 글로벌 제약·바이오 기업, 희귀질환 전문 기업, 지역 파트너 후보 등 20여개 기업과 비즈니스 미팅을 진행했다. 미팅에서는 EN001의 임상 개발 현황, 기술적 특성, CMT 치료제 시장에서의 사업화 가능성, 지역별 개발 협력 방안 등이 논의됐다.

회사에 따르면 해외 기업들은 EN001의 임상 결과에서 확인된 'CMTNSv2(Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score version 2)' 점수 감소에 관심을 보였다. CMTNSv2는 CMT 환자의 신경학적 기능과 질환 진행 정도를 평가하는 지표다. 점수 감소는 임상적 개선 가능성을 판단하는 데 활용된다.

EN001은 이엔셀의 세포 제조 플랫폼 'ENCT(ENCell Technology)'를 기반으로 개발 중인 동종 탯줄 유래 중간엽줄기세포 치료제다. ENCT는 세포 노화를 억제하고 재생 관련 인자 분비를 강화하도록 설계된 플랫폼 기술이다. EN001은 손상된 말초신경 부위에서 재생 인자 분비와 수초 재생을 유도해 신경 기능 회복을 목표로 한다.

CMT는 말초신경 이상으로 근력 저하, 감각 저하, 보행 장애 등이 점진적으로 나타나는 희귀 유전질환이다. 현재 질환 진행을 근본적으로 억제할 수 있는 치료제가 제한적인 미충족 의료 분야로 분류된다.

EN001은 현재 국내에서 CMT1 환자를 대상으로 임상 2a상을 진행하고 있다. 이엔셀은 이번 임상에서 반복 투여에 따른 안전성, 유효성, 적정 용량 등을 평가하고 있다. 회사는 향후 미국, 일본, 유럽 등 주요 시장에서 개발 파트너십, 기술 협력, 지역별 라이선싱 가능성을 검토할 계획이다.

EN001은 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 CMT 적응증에 대한 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받은 바 있다. 희귀의약품 지정은 임상 개발, 인허가 전략, 상업화 과정에서 제도적 지원을 받을 수 있는 기반이 된다.

이엔셀 관계자는 "이번 BIO USA에서는 EN001의 임상 데이터와 CMT 치료제로서의 사업성에 대한 해외 기업들의 관심을 확인할 수 있었다"며 "특히 해외 기업들은 CMTNSv2 점수 감소 등 임상에서 확인된 결과와 FDA·EMA 희귀의약품 지정 이력에 주목했다"고 말했다.

이어 "현재 진행 중인 국내 임상 2a상을 수행하는 한편, 주요 해외 시장에서 개발 협력과 기술이전 가능성을 지속적으로 모색할 계획"이라고 말했다.

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