[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 희귀 유전질환 치료제 개발 기업 피알지에스앤텍은 소아조로증 치료제 후보물질 '프로제리닌'에 대해 지난 13일 미국 바이오 제약회사 Sentynl Therapeutics, Inc.와 글로벌 라이선스 계약을 체결했다고 18일 밝혔다.

회사 관계자에 따르면 계약금 및 마일스톤 금액은 올해 내 입금 예정이며, 순매출액에 따른 경상기술료는 빠르면 2028년부터 수취 가능하다. 한편 ㈜피알지에스앤텍은 올해 하반기 코스닥시장 상장을 준비 중이다. Sentynl은 글로벌 제약기업 Zydus Lifesciences Limited가 전액 출자한 미국 기반 바이오 제약회사로, 희귀질환 치료제 개발 및 상업화 역량을 보유하고 있다.

피알지에스앤텍은 지난해 1월부터 소아조로증을 대상으로 프로제리닌 임상 2a상 시험을 진행 중이며, 올해 3월 말 투약 완료를 앞두고 있다. 일반적으로 신약 후보물질은 임상 초기 단계에 기술 이전되어 임상 시험 진행중 회수되는 경우가 있지만, 프로제리닌은 상업화 가능성이 가시화된 임상 단계에서 계약이 체결됐다는 점에서 의미가 있다.

특히 프로제리닌은 FDA(식품의약국)의 희귀소아질환의약품 지정과 희귀의약품 지정을 획득했으며, 2028년 하반기 중 NDA 승인시 우선심사 바우처 취득도 가능할 것으로 전망된다. 제3자앞 양도 가능한 우선심사 바우처는 최근 신약개발 시장에서 2억500만 달러(약 3000억원)에 거래된 바 있다.

소아조로증은 어린 나이에 급격한 노화 증상이 나타나는 초 희귀 유전 질환으로, 심혈관 질환 등을 동반하며 조기 노화로 인한 환자의 기대 수명을 크게 단축시키는 것으로 알려져 있다. 현재까지 승인된 치료 옵션은 제한적이며, 소아조로증 환자를 위한 새로운 치료제 개발 필요성이 지속적으로 제기되고 있다.

㈜피알지에스앤텍이 연구개발한 프로제리닌은 소아조로증의 근본적인 분자 기전을 표적으로 하는 저분자 화합물 기반 신약 후보물질이다. 소아조로증은 LMNA 유전자 변이로 인해 정상적인 핵막 단백질인 라민 A 대신 비정상 단백질인 프로제린이 생성되면서 발생하며, 이는 세포핵 구조 이상과 조기 노화를 유발한다.

프로제리닌은 조로증의 원인 단백질인 프로제린을 표적으로 작용하여 비정상적인 세포핵 구조를 정상화하고, 프로제린 단백질 분해를 유도해 세포 내 프로제린 수준을 감소시키는 기전의 치료 후보물질이다.

또한 비임상 연구에서 프로제리닌은 소아조로증 마우스 모델에서 유의미한 생존 기간 연장과 체중 개선 효과를 보였다. 대조군의 평균 수명이 16.8주(최대 18주)였던 반면, 프로제리닌 치료군은 평균 25.2주(최대 26주)로 수명이 유의미하게 연장된 것으로 나타났다.

박범준 ㈜피알지에스앤텍 대표는 "프로제리닌은 소아조로증의 근본 원인 단백질을 표적으로 하는 혁신적 접근의 치료제이며, Sentynl과의 협력을 통해 글로벌 개발을 본격화하고 소조로증 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제시할 수 있기를 기대한다"고 밝혔다.

Sentynl사의 Matt Heck 대표 또한 "소아조로증을 앓고 있는 아이들은 매우 가혹한 질병에 직면해 있다"며 "이번 계약을 통해 프로제리닌을 포트폴리오에 추가함으로써 조로증 연구에서 축적된 과학적 진전을 환자와 가족들을 위한 실질적인 치료 옵션으로 발전시키고자 한다"고 말했다.

미국 Progeria Research Foundation(PRF)의 메디컬 디렉터 Leslie Gordon 박사는 "프로제리닌 개발 연구를 지원해 온 점을 매우 자랑스럽게 생각한다"며, "이번 치료제 개발이 앞으로 나아갈 수 있는 가능성의 문을 열었다는 점에 기쁘다"고 전했다. 이어 "PRF의 사명은 조로증 치료제 개발과 궁극적인 완치법 발견에 있다"며 "조로증 환자 커뮤니티의 어린이와 젊은 환자들의 삶의 질 향상을 위해 노력해 온 피알지에스앤텍과 Sentynl의 헌신에 감사드린다"고 덧붙였다.

한편 이번 계약을 통해 Sentynl은 프로제리닌의 글로벌 개발 및 상업화 역량을 활용해 임상 개발을 추진할 계획이며, 양사는 협력을 통해 소아조로증 치료 분야에서 새로운 치료 옵션을 제시하고 환자 접근성을 확대하는 데 힘쓸 예정이다.

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