[서울=뉴스핌] 김신영 기자 = "알지노믹스는 국내에서 유일하게 리보핵산(RNA) 편집 기반 치료제를 개발하는 기업으로, RNA 편집·교정 플랫폼을 상업화한 사례도 글로벌에서 유일합니다."

이성욱 알지노믹스 대표이사는 3일 여의도에서 열린 기업공개(IPO) 기업설명회에서 "알지노믹스는 독자적인 RNA 플랫폼을 기반으로 세상에 없었던 유전자 치료제 개발에 도전하고 있다"며 이같이 말했다.

2017년 설립된 알지노믹스는 자체 개발한 RNA 치환효소 기반 RNA 편집·교정 플랫폼을 활용해 항암 및 희귀난치성 질환에 대한 혁신적 치료제를 개발하고 있다. 해당 플랫폼은 표적 RNA 절단, 접합, 치환 3 가지 기능을 단일 약물로 구현할 수 있다.

다양한 돌연변이에 동시 적용 가능한 확장성과 DNA 변형을 일으키지 않는 안전성, 적응증에 맞는 최적의 전달 효율성, 모두를 갖췄다는 점이 큰 특징으로, 이러한 기술적 차별성 기반 글로벌 제약사와 학계의 주목을 받고 있다.

독보적인 기술력을 토대로 지난 5월 글로벌 제약사 일라이릴리와 약 1조 9000억 원 규모의 RNA 편집·교정 치료제 개발을 위한 글로벌 라이선스 계약을 체결하며, 기술 경쟁력과 상업화를 입증하기도 했다.

이 대표는 "해당 계약을 통해 알지노믹스가 가진 플랫폼 기술을 기반으로 릴리가 원하는 유전성 난청 질환 표적 치료제 개발에 협력하고 있다"며 "릴리가 유전성 난청 질환을 유발하는 복수의 타겟을 알려주면, 후보물질을 만들어주고 이후 임상과 생산, 상용화는 릴리가 담당한다"고 설명했다.

이어 "릴리에 표적과 후보물질을 전달하면 각각 선급금과 마일스톤을 받으며, 연구개발비는 릴리에서 별도로 보전해준다. 최종 상용화 됐을 때 매출에 대한 로열티도 받는 구조"라며 "첫 번째 표적에 대해 선급금을 받고 이미 개발을 진행 중에 있다"고 덧붙였다.

그러면서 "유전성 난청 질환 같은 경우 과도하게 치료 유전자가 발현되면 오히려 독성을 유발할 수 있다"며 "릴리가 정교하게 유전성 발현을 조절할 수 있는 모달리티를 찾던 가운데, 알지노믹스의 기술이 DNA를 건들지 않는 안전성이 확보됐다는 점에서 선택을 받은 것 같다"고 평가했다.

알지노믹스는 미충족 치료 수요가 높은 질환 치료제 후보물질을 포함해 다양한 파이프라인을 보유하고 있다. 핵심 파이프라인 'RZ-001'은 간암과 교모세포종에 대해 미국 식품의약국(FDA) 의 희귀의약품(패스트트랙 지정)을 받았으며, 교모세포종에 대해서는 동정적 치료목적 프로그램(EAP) 승인을 획득해 조기 상용화 기대를 높이고 있다. 간암의 경우 면역항암제 병용 임상 시험을 진행 중이며 로슈, 셀트리온과 임상 협력을 맺고 임상시험을 위한 면역항암제를 무상공급 받고 있다.

이 외에 알츠하이머를 타깃하는 'RZ-003'과 망막색소변성증 치료를 목표로 하는 'RZ-004'를 보유하고 있다. 이 대표는 "RZ-003의 경우 임상 전 기술이전을 목표로 글로벌 기업과 물질이전계약(MTA)을 맺고 기술 검증을 진행 중"이라고 말했다.

과학기술정보통신부와 한국과학기술기획평가원은 지난해 알지노믹스를 국가전략기술 1호 기업이자 국가전략기술 보유 관리기업으로 지정했다. 이를 기반으로 회사는 신설된 초격차 기술특례 상장 트랙에 도전하고 있으며, 상장에 성공할 경우 과기부가 관리하는 국가전략기술 보유기업 가운데 첫 초격차 특례 상장 사례가 된다.

코스닥 입성을 통해 확보하는 자금은 ARNA 교정 플랫폼 고도화, 핵심 파이프라인의 글로벌 임상, 상업화 속도 제고 등에 투입할 계획이다. 플랫폼 자체가 다양한 질환으로의 확장성이 큰 만큼, 보유 특허와 기술력을 기반으로 라이선싱·공동개발을 포함한 글로벌 제약사 협력도 확대한다는 구상이다.

이번 공모 규모는 206만주다. 희망 공모가는 1만7000~2만2500원, 이에 따른 조달 예상 금액은 350억~464억 원이다. 기관투자자 대상 수요예측은 11월 27일~12월 3일, 일반 청약은 12월 9~10일 진행될 예정이다. 상장주관사는 삼성증권과 NH투자증권이 맡았다.

이 대표는 "알지노믹스는 세계 최초 RNA 치환효소 플랫폼을 기반으로, 미충족 수요가 높은 난치성 항암 및 희귀질환 치료제 시장에서 새로운 패러다임을 제시하고 있다"며 "RNA 치환효소 기술을 난치성 질환의 차세대 표준치료제로 확립하고, 난치병으로 고통받는 환자들에게 희망을 제공하는 글로벌 유전자치료제 선도기업으로 거듭나겠다"고 밝혔다.

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