PSP 18개월 연구…"세계적으로도 희소한 장기 연구 성과"
[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 신경퇴행성질환 전문기업 젬백스는 진행성핵상마비(PSP) 2상 임상시험의 전체 결과를 2주 내 발표한다고 10일 밝혔다. 18개월에 걸친 장기 데이터 결과로, 희귀 난치성 질환인 PSP 분야에서 세계적으로도 극히 희소한 장기 연구 성과다.
회사에 따르면 PSP는 전 세계적으로 치료법이 없는 퇴행성 뇌 질환으로, 환자 수가 적고 질병 진행 속도가 빨라 장기간의 임상시험 수행이 매우 어려운 질환이다.
특히 젬백스는 지난 2023년 6월 첫 환자 등록으로 PSP 2상 선행 임상시험을 시작해, 선행 임상시험을 완료한 환자 중 연장 임상시험에 동의한 환자 67명(85.9%)을 대상으로 연장 임상시험까지 총 18개월의 PSP 임상시험을 진행했다.
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| 젬백스 로고. [사진=젬백스] |
또한 선행 임상시험을 통해 GV1001 0.56mg 투여군에서 내약성과 함께 질환의 진행을 늦추는 경향성을 입증했으며, 선행 임상과 연장 임상의 6개월 데이터를 합산해 분석한 중간 결과에서는 외부 대조군 대비 통계적으로 유의한 효과를 확인했다(P<0.05).
이미 회사는 임상시험 완료 후에도 치료목적사용승인 제도를 통해 기존 임상시험 환자에게 추가적인 투약 기회를 제공해 왔다. 의료진의 판단에 따라 치료를 진행하는 동 제도를 통해 개인별 사례로 4건을 지원했으며, 2인 이상 25인 미만 치료목적사용승인에서도 24명의 환자가 모두 등록 완료됐다.
아울러 PSP 치료제 GV1001은 미국 식품의약국(FDA), 유럽의약품청(EMA), 식품의약품안전처 희귀의약품 및 FDA 패스트트랙으로 지정됐다.
젬백스 관계자는 "희귀질환인 PSP의 평균 생존 기간이 5~8년인 것에 비추어 보면 18개월의 연구 결과는 그 자체로 글로벌 제약 바이오 업계에서 찾아보기 힘든 귀중한 성과"라며 "이번 결과에서 약물의 효과가 장기간에 걸쳐 지속 가능하다는 증거와 약물의 장기적인 안전성 프로파일을 확인할 수 있기를 기대한다"고 밝혔다.
한편 GV1001은 펩타이드 기반 신약후보물질로, 신경세포 내 베타아밀로이드 축적과 타우 단백질의 응집을 억제하며, 항염증·항산화, 미토콘드리아 보호 등 다양한 효과를 동시에 나타내는 약물이다.
nylee54@newspim.com













