[서울=뉴스핌] 김양섭 기자 = 케미메디(대표이사 최건섭)는 자사가 개발 중인 미분화갑상선암치료 후보물질(KH-NDTC), 척추손상회복(Spinal Cord Injury) 및 루게릭(ALS) 치료후보물질(KDS-2010) 등 2개의 신약후보 물질에 대해 미국 FDA 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 추진한다고 13일 밝혔다.
회사측은 세계적인 임상시험대행기관(CRO)인 IQVIA(퀸타일즈)와 비밀유지계약을 체결하고 물질특허를 보유한 2가지 물질에 대해 미분화갑산선암, 척추손상회복 등 3가지 적응증에 대해 미국 FDA에 희귀의약품지정을 내년 5월을 목표로 추진하고 있다고 전했다.
미분화갑상선암치료후보물질(KH-NDTC)은 에스트로겐 관련 수용체 감마(ERRγ:Estrogen-Related Receptor Gamma)의 활성을 선택적, 효과적으로 조절해 세포 내 나트륨요오드 공수송체(sodium iodide symporter: NIS)의 기능을 향상시키고 항암치료, 특히 미분화갑상선암에 사용되는 방사선요오드 치료법을 효과적으로 증진시킬 수 있는 작용기전의 신규 물질특허로서 신약개발 가능성을 인정받았다.
또한 관계사인 ㈜메가바이오숲과 공동 개발 중인 척추손상 회복 신약후보물질(KDS-2010)은 반응성 교세포에서 과발현되는 마오비(MAO-B)를 효과적이고 선택적으로 저해함으로써 비정상적인 가바(GABA) 과생성 및 분비를 조절해 알츠하이머병의 신경 퇴화 및 인지 장애를 근원적으로 개선하는 물질이다. 지난 2014년 네이처 메디신(Nature Medicine)에 작용기전 논문이 게재된 바 있다.
연구진은 “12월 중 사이언스 어드밴시스(Science Advances)지에 알츠하이머 치매치료의 ‘가역적 작용기전에 기인한 기존 마오비(Mao-B) 저해제와의 차별점 연구’와 ‘뇌졸중(Stoke)에서의 반응성 교세포 조절 기전 연구 결과’등 2편의 논문 게재를 앞두고 있는 신약후보물질”이라며 “뇌졸중 후유장애 치료(Post-Stroke medication), 척추손상회복(Spinal Cord Injury), 루게릭(ALS) 등으로 적응증(indication)이 확장된 결과물로써 희귀의약품 지정을 통해 글로벌 제약사와의 기술이전 계약 성과를 창출할 것”이라고 말했다.
이 신약후보물질(KDS-2010)은 최근 신경세포 재생에 탁월한 동물실험결과의 유의성 검증으로 일본, 호주 및 러시아로부터 물질특허 등록 결정(2018.11)을 받은 바 있다.
미국 FDA의 희귀의약품으로 지정 받게 되면 연간 최대 40만 달러까지 임상비용 지원, 임상시험 비용에 대한 50% 세금 감면, FDA의 신약 허가 심사기간 단축 및 특허만료 후 7년간 시장 독점 기간이 보장되는 혜택이 있다.
한편 통계조사기관인 Evaluate Pharma에 따르면 전세계 희귀의약품은 전체 오리지널 의약품시장의 16.5%(2016년 기준)를 차지하고 있으며 연평균 11.1%의 가파른 성장률을 보이고 있으며 시장규모는 2022년 약 22.9조원으로 예측된다.
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