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[서울=뉴스핌] 황숙혜 기자 = 희귀 질환 치료를 위한 고가의 신약을 개발해 전세계 시장에서 존재감을 확대해 온 바이오마린 파머수티컬(BMRN)이 2025년 두 건의 인수합병(M&A)으로 성장 속도를 높일 전망이다.

미국 캘리포니아 주에 본사를 둔 업체는 지난 1997년 설립 후 수 십 년간 희귀 질환 중에서도 보기 드문 질병에 도전했다.

업체가 미국 식품의약청(FDA)의 승인을 받은 약물로는 왜소증과 연골무형성증 치료제인 복스조고(VOXZOGO)와 리소좀 축적 질환에 적용되는 브리뉴라(BRINEURA)와 나글라자임(NAGLAZYME), 비미짐(VIMIZIM), 알두라자임(ALDURAZYME), 그리고 페닐케톤뇨증(PKU) 환자의 혈중 페닐알라닌(Phenylalanine) 수치를 낮추는 주사제 팔린직(PALYNZIQ) 등이 대표적이다.

페닐케톤뇨증(PKU)은 아미노산인 페닐알라닌을 분해하는 효소가 선천적으로 부족해 페닐알라닌과 그 대사 산물이 몸에 쌓이면서 뇌 발달 장애를 일으키는 상염색체 열성 유전 대사 질환이다.

이들 효소 및 단백질 치료제가 바이오마린이 창출하는 매출의 뼈대를 이룬다. 업체는 성장호르몬과 골격계 이상, 뮤코다당증으로 알려진 리소좀 축적 질환, 페닐케톤뇨증 등 소아를 중심으로 나타나는 극희귀 유전 질환 치료제 분야에서 두각을 나타내고 있다.

보고에 따르면 팔란직이 페닐케톤뇨증 치료 약물 시장에서 약 68%의 점유율을 차지한 것으로 확인됐다. 2024년 기준 치료제 시장의 전체 규모는 5억~9억달러로 집계됐다. 시장 규모가 10억달러 미만에 해당하지만 여러 보고서가 공통적으로 연 7~9%의 성장을 예상하고 있다. 2030년경 시장 규모는 최대 10억달러에 이를 것이라는 관측이다.

왜소증과 연골무형성증 치료제인 복스조고는 어린이와 청소년의 성장 촉진과 신체 비율 개선을 위한 주사제로, 2024년 전세계 매출액이 7억5000만달러에 달했다. 단일 품목 가운데 바이오마린의 최대 성장 동력에 해당한다.

브리뉴라가 타깃으로 삼는 신경세포지방색소침착증은 극희귀 질환이기 때문에 2024년 약물의 매출 규모가 수천만 달러 수준에 그쳤다. 하지만 약물이 해당 시장에서 사실상 표준 치료제로 인정 받으며 절대적인 점유율을 차지하고 있다.

시장 자체의 규모가 제한적이지만 신규 진단과 국가별 보험 등재가 늘어나면서 완만하지만 안정적인 매출 성장이 이어질 전망이다. 대체 치료제가 거의 없어 중장기적으로도 틈새시장을 유지할 가능성이 높다.

나글라자임은 점액다당류증 환자의 효소 대체 요법으로 사용되는데 관절과 호흡기, 심장 증상 등을 완화하기 위한 정맥 주사제다. 매출 규모는 2025년 1분기 기준 1억1400만달러로 보고됐고, 전세계 치료제 시장 규모 28억~35억달러에서 차지하는 비중은 낮은 수준이다.

비미짐도 마찬가지로 점액다당류증 치료제로, 환자의 운동 능력과 생활 기능을 개선시키는 정맥 주사제다. 2024년 8억달러 가량의 매출액을 올리며 전년 대비 9%의 성장을 이뤘다. 비미짐도 대체 약품이 거의 없기 때문에 소아 희귀 질환에 표준 치료제로 꼽힌다.

알두라자임 역시 점액다당류증 가운데 하나인 MPS I(헐러·헐러-셰이·셰이 증후군) 환자에게 사용되는 주사제로, 2025년 1분기 4900만달러의 매출액을 올리며 전년 대비 40%의 성장을 이뤘다.

업체는 미국 이외에 유럽과 일본, 한국 등 주요국에서도 매출을 창출한다. 보도에 따르면 전세계 70여개 국가에 공급망을 구축했다.

다만, 최근 몇 년간 혈우병 A 유전자치료제인 록타비안(Roctavian)의 상업화에 실패하면서 투자자들의 신뢰가 흔들렸고, 희귀 질환 치료제를 개발하는 경쟁사 대비 주가와 밸류에이션이 저평가된 상태다.

지난 2020년 처음으로 연간 흑자를 달성한 바이오마린은 2022년 유럽, 2023년 미국에서 록타비안 승인을 받아냈지만 대다수의 유전자 치료제와 마찬가지로 시판 후 성과가 부진했다. 2022년 말 경영진은 록타비안의 매출액이 1억~2억달러에 이를 것으로 전망했지만 실제 매출 규모는 350만달러에 그쳤다.

그러다 2023년 행동주의 투자자 엘리엇 인베스트먼트 매니지먼트가 경영에 개입했고, 이후 상당 기간 재직했던 최고경영자(CEO)가 물러났다.

2024년 새로운 최고경영자(CEO)에 오른 알렉산더 하디는 비용 절감을 포함한 새로운 경영 전략을 내놓았고, 2025년 초 록타비안 사업을 매각한다는 계획을 발표했다.

바이오마린이 한 차례 홍역을 치렀지만 핵심 제품의 매출을 호조를 이루고 있다. 시장 조사 업체 팩트셋에 따르면 왜소증 치료제 복스조고의 매출액이 2024년 7억3500만달러에서 2025년 최대 9억3500만달러로 뛸 전망이다.

업체는 기존에 판매되는 의약품 이외에도 희귀 효소 및 성장 장애, 유전 질환 관련 신약 후보로 구성된 파이프라인을 보유 중이고, 팔란직의 적응증 확대를 추진하고 있다. 복스조고 역시 저연령 환자와 다른 성장 장애 환자로 적응증을 확대하고 있어 중장기 신약 파이프라인이 두텁다는 평가를 받는다.

주요 외신에 따르면 희귀 질환 치료제 시장이 2029년 800억달러를 넘어설 전망이다. 록타비안의 상업화가 좌절된 데 따라 2027년 매출액 전망이 54억달러에서 36억~40억달러로 낮아졌지만 여전히 바이오마린이 해당 영역에서 안정적인 성장을 이루는 톱 티어(top tier)라는 데 월가는 한 목소리를 낸다.

아미쿠스 인수에 따라 2027년 매출이 기존의 월가 예상치보다 큰 폭으로 확대될 전망이다. 최근 4개 분기 사이 약 6억달러의 매출을 올린 갈라폴드와 폼빌리티+옵폴다가 예상대로 피크 매출 10억달러에 이르며 블록버스터 반열에 오를 경우 바이오마린의 실적과 주가에 커다란 호재가 될 전망이다.

월가는 아미쿠스 인수 발표 이후 바이오마린에 강세론을 쏟아냈다. 미국 온라인 투자 매체 식킹알파는 인수합병(M&A)의 시너지 효과에 커다란 기대를 내비치며 투자 의견을 '매수'로 상향 조정했다.

트루이스트는 보고서를 내고 업체의 목표주가를 80달러에서 100달러로 상향 조정했다. 최근 종가 대비 64%에 달하는 상승 가능성을 예고한 수치다. 투자 의견은 '매수'로 유지했다.

트루이스트는 아미쿠스 인수를 통해 바이오마린이 희귀 질환 치료제 시장에서 입지를 한층 강화할 수 있을 것으로 내다봤다. 합병 작업이 2026년 2분기 중으로 마무리되면 2027년부터 본격적인 매출 향상이 이뤄질 것이라는 설명이다.

아미쿠스가 흑자를 내는 생명공학 업체라는 사실이 더욱 고무적이라고 보고서는 전했다. 바이오마린의 매출액에 즉각적이고 직접적인 호재가 될 수 있다는 얘기다.

이 밖에 HC 웨인라이트가 업체의 목표주가를 55달러에서 60달러로 높이고 '중립' 투자 의견을 유지했다. 이번 목표주가는 최근 종가를 소폭 밑도는 수준이다.

shhwang@newspim.com