프래더 윌리 증후군(PWS) 치료제로 승인
임상 3상서 PWS 과식증 치료 효과 입증
월가, 블록버스터 기대...목표주가 상향
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[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 미국 바이오 제약사 솔레노 테라퓨틱스(종목코드: SLNO)의 주가가 28일(현지 시각) 73.97달러로 52주 최고치를 경신했다. 27일 솔레노는 미 식품의약국(FDA)이 자사의 '바이캣 XR(Vykat XR)'을 프래더 윌리 증후군(PWS) 환자의 과식증 치료제로 승인했다고 발표했고, 이날 주가는 2023년 9월 이후 일일 최대 상승폭(38%)으로 상승해 8년여 만에 최고치를 찍었다. 월가 투자은행(IB)들이 신약의 '블록버스터 기회'를 언급하며 목표주가를 올려 잡으면서 28일에도 상승 랠리가 이어졌다.
미국 캘리포니아주 레드우드 시티에 본사를 둔 솔레노 테라퓨틱스는 희귀 질환 치료를 위한 새로운 치료제를 개발한다. 전직원이 42명에 불과한 소규모 바이오 제약사로, 1999년 설립됐음에도 불구하고 아직 매출조차 잡히지 않고 있다. 하지만 2023년 9월 긍정적인 임상 결과를 발표하고 주가가 수직 상승하면서 2023년 한 해 동안 무려 1900%에 육박하는 수익률을 기록한 바 있다.
27일 솔레노는 미 FDA가 성인과 4세 이상 소아 환자의 과식증(hyperphagia, 항상 배가 고프고 포만감을 느끼지 못하는 상태) 치료제로 솔레노의 바이캣 XR(성분명: 디아족사이드 콜린)을 승인했다고 발표했다. 이번 승인은 PWS를 앓고 있는 미국 내 약 1만2000명의 과도한 공복 증상 관련 미충족 수요를 해결한다는 점에서 의의가 있다. 비만, 당뇨병, 심혈관 질환으로 이어질 수 있는 PWS에 따른 과식증은 아직 치료법이 없으며 미국에선 어린이 1만5000명당 1명꼴로 발병한다.
프래더 윌리 증후군(PWS)은 15번 염색체의 이상으로 발생하는 희귀 유전 질환이다. 시상하부 기능의 저하와 낮은 대사율로 극심한 배고픔, 근육 긴장 저하, 성장 발달 지연, 지적 및 행동 장애 등의 증상이 나타난다. 식욕 조절 장애에 따른 과식 행동은 심각한 비만과 이와 관련된 합병증으로 이어질 수 있는 만큼 PWS를 앓고 있는 환자들에게 큰 위협이다.
PWS에 아직 마땅한 치료제가 없다는 점에서 투자자들은 FDA 승인을 기다려 왔다. 바이캣 XR은 2014년 FDA 희귀의약품 지정(ODD)을 받았고, 2024년에는 혁신치료제로 지정돼 우선심사 대상에 선정됐다. FDA는 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따라 3월 27일까지 승인 여부를 결정했다.
바이캣 XR은 PWS 환자의 충족되지 않는 식욕을 특징으로 하는 과식증을 표적으로 하는 최초로 승인된 치료제가 됐다. 이는 솔레노가 2014년 증시에 상장한 이후 처음으로 승인된 약품이라는 점에서 솔레노에게 중요한 이정표다. 바이캣 XR은 4월부터 미국에서 판매될 예정이다.
희귀의약품 지정(ODD)을 받은 만큼 4월 출시되면 7년 간의 시장 독점권을 갖게 된다. PWS 치료제의 글로벌 시장 규모는 2030년 약 9억4000만달러에 이를 전망이며, 글로벌데이터의 제약 인텔리전스 센터에 따르면 바이캣 XR은 2030년까지 8억7600만달러의 매출을 올릴 것으로 예상된다.
FDA는 바이캣 XR을 장기 복용한 77명의 PWS 환자를 대상으로 진행한 이중맹검 무작위 배정 임상 3상 연구 'C602-RWP'를 포함한 포괄적 임상시험 데이터를 바탕으로 바이캣 XR을 승인했다. 솔레노는 약물의 효과를 입증하기 위해 바이캣 XR로 치료하지 않을 때 PWS 환자들의 비정상적으로 강한 배고픔이 재발한다는 것을 보여주는 시험을 했다.
무작위로 치료군과 위약군을 나누어 위약군엔 바이캣 XR 투여를 중단하고 16주 동안 금단 증상을 관찰한 임상시험에서 위약으로 전환한 환자들은 바이캣 XR을 계속 복용한 환자들에 비해 통계적으로 유의미하게 과식증이 악화하는 것으로 나타났다.
이들의 과식증 증상 변화를 '임상시험용 과식증 설문지(HQ-CT)'로 비교했더니 바이캣 XR 치료군은 0~36점 중에 평균 2.6점 상승한 반면 위약군은 7.6점(높을수록 심한 과식증) 상승해 치료군과 위약군 간에 통계적으로 유의한 차이(5.0점)를 보였다.
PWS 환자 127명을 대상으로 진행한 임상 3상 'DESTINY-PWS' 시험에서는 전체적으로 과식증 감소에 통계적으로 유의미한 차이가 입증되지는 않았지만, 솔레노는 연구자들이 평가한 결과 체지방량이 "명목상 유의미하게" 감소하고 전반적인 상태가 개선됐다고 보고했다.
1일 1회 복용하는 정제 형태로 출시되는 바이캣 XR은 배고픔 조절에 중요한 역할을 하는 아데노신 삼인산(ATP)-민감성 칼륨(KATP) 채널을 활성화하는 방식으로 작용한다. 신장 또는 간 기능이 저하된 환자와 4세 미만 소아에 대해서는 안전성과 유효성이 입증되지 않아 사용이 권장되지 않는다.
바이캣 XR은 치료 경쟁이 거의 없는 PWS 관련 과식증에 대한 유일한 치료제로써 희귀 질환 시장의 미충족 요구를 해결한다는 점에서 주목받고 있다. 지금까지 과식증 치료제 개발을 시도한 기업에는 프랑스의 알리즈 파마(약물 AZP-531), 스웨덴의 사니오나(테소메트), 미국의 자프젠(벨로라닙)과 아카디아 파마슈티컬스(카르베토신) 등이 있으나 FDA 승인을 받은 치료제는 솔레노의 바이캣 XR뿐이다.
▶②편에서 계속됨
