[휴스턴=뉴스핌] 고인원 특파원= 미국 식품의약국(FDA)이 8일(현지시간) 낫모양적혈구빈혈증과 베타지중해성빈혈 환자를 위한 최초의 유전자 편집 치료제 '카스게비(Casgevy)'를 승인했다.

지난달 영국에서 카스게비가 먼저 관련 당국의 승인을 받은 데 이어 미국 FDA도 해당 치료제의 사용을 허가했다.

미국 CNBC는 이 같은 소식을 전하며, 인간의 DNA를 편집하는 크리스퍼 유전자 편집 기술이 발견된 지 10년 만의 쾌거라고 전했다.

버텍스 파마슈티컬 로고 [사진=업체 홈페이지]

버텍스사와 크리스퍼 테라퓨틱스가 공동 개발한 카스게비는 노벨상 수상 기술인 유전자 편집 기술 크리스퍼를 사용한 치료제다. 심각한 유전질환인 낫모양적혈구빈혈증과 베타지중해성빈혈 치료 목적으로 개발됐으며, 미국에서만 약 10만명이 이 질환으로 고통받고 있는 것으로 알려졌다.

FDA는 이날 기증자가 없어 조혈모세포 이식수술이 불가능한 12세 이상의 환자를 대상으로 카스게비 사용을 승인한다고 밝혔다.

카스게비는 크리스퍼 기술을 기반으로 환자의 DNA를 편집해 낫 모양으로 변형된 헤모글로빈을 정상적인 보름달 모양으로 유지하도록 돕는다. 임상 실험에서 대부분의 환자에 효과를 보인 것으로 알려졌다.

미국 FDA는 해당 치료제 승인을 알리며 "낫모양적혈구빈혈증으로 심각하게 삶이 고통받는 사람들을 위해 이 분야가 발전되어서 기쁘다"고 밝혔다.

보도에 따르면, 버텍스가 카스게비의 출시를 담당할 것으로 알려졌으며, 미국과 유럽에서 해당 질병으로 고통받고 있는 3만2000명의 환자를 타깃으로 삼을 계획이다. 다만 월가 전문가들은 환자당 약 200만달러(한화 약 26억원)의 엄청난 비용이 소요되는 탓에, 해당 치료제에 대한 수요가 그렇게 높지는 않을 것으로 예상했다.

이날 FDA는 별도로 블루버드 바이오가 개발한 낫모양적혈구빈혈증 치료제 리프트제니아(Lyfgenia)도 12세 이상의 환자를 대상으로 사용을 승인했다.

koinwon@newspim.com