AI 핵심 요약
beta- 젬백스앤카엘이 6일 MDS 2026서 PSP 치료제 GV1001 72주 결과를 공개했다.
- 저용량 투약군은 신경학적 중증도 개선 효과를 72주째까지 유지했다.
- 72주간 중대한 이상반응이 없었고, 초기·저NfL 환자서 효과가 두드러졌다.
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[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 젬백스앤카엘이 진행성핵상마비(PSP) 치료제 GV1001의 72주 임상시험 결과를 국제 학회에서 공개했다.
6일 젬백스는 서울 코엑스에서 개최 중인 '2026 국제 파킨슨병 및 이상운동질환 학회(MDS 2026)'에서 GV1001의 72주 안전성 및 유효성 연구 결과를 발표했다. 이번 학회는 지난 4일부터 오는 8일까지 대한파킨슨병 및 이상운동질환학회와 협력하여 진행되고 있다.
회사에 따르면 이번 연구는 국내 2a상 임상시험과 공개연장연구(OLE)를 통해 최장 72주간 GV1001 투약의 안전성과 유효성을 평가한 것이다. 서울특별시보라매병원 파킨슨희귀질환센터장 이지영 교수(서울의대 신경과학교실) 연구팀이 주도했으며, 이번 연구는 학회의 초록(LBA)으로 채택돼 구두 발표(OPP)로 소개됐다.
연구 결과, 공개연장연구 기간 동안 저용량 GV1001을 투여받은 환자군이 위약 투여 후 GV1001로 전환한 환자군에 비해 72주째 평가에서 신경학적 중증도에서 유의미한 차이를 유지한 것으로 나타났다. 이러한 효과는 연령, 성별, 기저 질환 점수의 중증도 등 환자의 개인별 특성에 따른 하위군 분석에서도 관찰됐다.
혈액 내 신경 손상 표지자인 신경미세섬유 경쇄(NfL)에 대한 추가 분석 결과도 발표됐다. 혈액 내 NfL 수치가 상대적으로 낮은 환자군에서 투약 후 질환의 진행 속도가 느려지는 효과가 두드러지게 나타났다. 안전성 측면에서는 72주간의 투약 기간 중 중대한 약물 이상 반응과 영구적인 투여 중단 또는 사망으로 이어지는 약물 이상 반응이 관찰되지 않았다.
이지영 교수는 "이번 연구 결과는 PSP 질환의 신경 퇴행 정도가 상대적으로 경미한 초기 단계에서 GV1001 투약을 일찍 시작해서 장기간 투약을 유지한다면 환자에게 잠재적인 이득을 줄 수 있을 가능성을 보여줬다는 점에서 의미가 있다"며, "향후 보다 세밀하게 설계된 대규모의 후기 임상 연구를 통해 이러한 가능성을 과학적으로 확인할 필요가 있다"고 말했다.
젬백스 관계자는 "PSP 후속 임상시험의 성공 가능성을 높이기 위해 다각적인 심층 분석을 지속하고 있다"며 "향후 대규모 확증 임상에서는 이번 연구에서 확인된 환자 특성과 바이오마커 분석 결과를 참고하여 보다 정교한 개발 전략을 수립하고, GV1001의 유효성과 안전성을 명확하게 검증할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.
nylee54@newspim.com
