[서울=뉴스핌] 이나영 기자 설희 인턴기자= 제테마 자회사 그로젠바이오가 중소벤처기업부의 '2026년 글로벌협력형 R&D(자유공모형)' 사업에 최종 선정됐다.

14일 그로젠바이오에 따르면 이번에 선정된 과제는 '포미바이러스 기반 희귀질환 유전자치료제 플랫폼 및 비임상 검증을 위한 글로벌협력형 전주기 기술개발'이다. 과제는 지난 7월부터 오는 2029년 6월까지 36개월간 진행되며 정부지원 연구개발비는 총 15억원 규모다.

그로젠바이오가 주관연구개발기관으로 연구개발을 총괄하며 이윤재 리더가 연구책임자를 맡는다. 한양대학교산학협력단 이현주 교수팀이 위탁연구개발기관으로 유럽 표피박리증 전문 연구기관 EBRI(EB Research Institute)가 국제공동연구기관으로 참여한다.

이번 과제를 통해 그로젠바이오는 자체 개발 중인 포미바이러스(Foamy Virus, FV) 기반 이영양성 표피박리증(Dystrophic Epidermolysis Bullosa, DEB) 유전자치료제 후보물질 'GT102'의 비임상 개발을 본격화한다.

GT102는 DEB의 원인인 COL7A1 유전자 이상으로 저하된 기능을 보완하기 위해 기능성 COL7A1 유전자를 피부세포에 전달하고 COL7 단백질 발현을 회복시키는 것을 목표로 하는 후보물질이다.

그로젠바이오는 이번 과제를 통해 GT102의 생산공정과 분석법을 고도화하고 비임상 효능과 안전성을 단계적으로 검증해 향후 임상개발로 연계할 수 있는 기반을 마련할 계획이다.

국제공동연구기관인 EBRI는 환자 유래 세포를 활용한 3차원 인공피부모델(3D Human Skin Equivalent, HSE)과 HSE 이식모델을 통해 GT102의 효능을 평가한다.

주요 평가 항목은 COL7A1 발현과 피부 기저막대(Basement Membrane Zone, BMZ) 회복 여부, 피부 구조 안정성, 상처 치유 등이다. 회사는 국내와 EBRI에서 동일 후보물질을 독립적으로 평가해 비임상 데이터의 재현성과 객관성을 높인다는 계획이다.

국내에서는 한양대의료원 이현주 교수팀과 협력해 비임상 결과를 초기 임상개발 전략으로 연결하는 연구를 진행한다. 한양대의료원은 국내 DEB 환자 유래 세포 확보와 세포자원 구축을 지원하고 환자 특성과 대상자 선정 기준, 유효성 및 안전성 평가변수 등을 검토할 예정이다.

그로젠바이오는 이를 통해 '국내 환자 기반 연구-글로벌 비임상 검증-초기 임상개발 전략'으로 이어지는 협력체계를 구축하고 향후 의약품 제조 및 품질관리기준(GMP) 생산과 임상개발로 연계할 수 있는 개발 패키지를 마련한다는 방침이다.

포미바이러스 벡터가 비교적 큰 유전자를 탑재할 수 있다는 특성을 활용해 DEB뿐 아니라 대형 치료유전자 전달이 필요한 다른 희귀질환으로도 적용 범위를 확대할 계획이다.

이의남 그로젠바이오 연구개발 총괄은 "DEB는 환자들이 일상생활에서 반복적인 상처와 통증을 겪는 희귀질환이지만 여전히 치료 선택지가 제한적"이라며 "EBRI의 전문적인 비임상 연구 역량과 한양대의료원의 환자·임상 연구 역량을 바탕으로 GT102의 가능성을 객관적으로 검증하고, 향후 임상개발로 이어질 수 있는 근거를 충실히 확보해 나가겠다"고 말했다.

이어 "이번 글로벌 공동연구를 통해 개별 후보물질의 개발뿐만 아니라, 포미바이러스 벡터의 생산·분석·비임상 평가 역량을 체계적으로 축적해 향후 다양한 희귀질환 유전자치료제 개발에 활용할 수 있는 플랫폼 경쟁력을 확보하는 것이 목표"라고 설명했다.

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