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이 기사는 인공지능(AI) 번역을 통해 생성된 콘텐츠로 원문은 6월17일 블룸버그통신 기사입니다.

[서울=뉴스핌] 이홍규 기자 = 유니큐어(QURE)의 주가가 급등했다. 미국 식품의약국(FDA)이 회사의 헌팅턴병 유전자 치료제에 대해 신규 임상을 요구하지 않고 기존 연구 데이터만으로 신속 승인 신청이 가능하다고 통보하면서다.

유니큐어는 FDA와의 최근 면담에서 기존 임상 데이터가 신속 허가 신청에 활용 가능하다는 답변을 받았다고 밝혔다. 회사는 올해 3분기 중 생물의약품 허가 신청서(BLA)를 제출할 계획이다.

BLA 제출에 앞서 양측은 확증 임상의 설계에 합의할 예정이다. 해당 임상은 유전자 치료제의 효능을 현행 표준 치료와 비교하는 방식이 될 가능성이 있다. 이는 FDA가 기존에 요구했던 뇌 수술 위약(가짜 수술) 대조군 방식에서 벗어난 것으로, 앞선 요구는 윤리성 논란을 불러일으켰다.

스티펠 증권의 폴 매테이스 애널리스트는 고객 메모에서 "이번 발표는 FDA의 완전한 입장 전환"이라며 "반가운 놀라움"이라고 평가했다. FDA 대변인은 "헌팅턴병 환자와 가족을 위한 규제 경로를 찾기 위해 유니큐어와 지속적으로 협력하는 동시에 최고 수준의 과학적 기준을 유지할 것"이라고 밝혔다.

유니큐어 주가는 지난 1년간 규제 불확실성으로 극심한 변동성을 보인 바 있다. 수요일 뉴욕 시각 오후 1시 43분 기준 77% 상승했다.

주가는 지난해 가을부터 롤러코스터를 탔다. 9월에는 고용량 유전자 치료제를 투여한 헌팅턴병 환자의 병 진행 속도가 3년에 걸쳐 외부 비교군 대비 75% 느렸다는 임상 결과가 공개되면서 급등했다. 이후 FDA가 소규모 임상만으로는 승인이 불충분하다는 입장을 통보했다는 소식에 급락했다.

3월 초 회사는 FDA가 일부 환자에게 뇌 가짜 수술을 수행하는 신규 임상을 "강력히 권고"했다고 밝혔다. 이 권고는 환자에게 아무런 잠재적 이익 없이 장시간 마취에 따른 위험을 감수하게 하는 것이 윤리적인가를 둘러싼 격렬한 논쟁을 촉발했다. 파킨슨병 태아세포 이식 등 다른 질환에서 위약 수술이 수행된 전례가 있기는 하지만 여전히 논란이 많은 방식이다.

유니큐어의 유전자 치료 시술은 두개골에 작은 구멍을 뚫어 뇌에 치료제를 주입하는 10시간짜리 수술이다. 해당 시술을 집도한 한 외과의는 블룸버그에 위약군 환자도 무엇을 투여받는지 인지하지 못하도록 동일한 시간 동안 마취를 유지해야 한다고 설명했다.

3월에는 FDA 고위 관계자가 기자 간담회에서 유니큐어의 치료제를 "실패한 제품"으로 규정한 바 있다. 이 관계자는 기존 임상에도 위약 대조군이 포함됐으나 치료 1년 후 위약군과 실제 치료군 사이에 차이가 없었다고 지적했다. 장기 추적 구간에서는 자연 경과 환자군 대비 편익이 확인됐다.

FDA는 전 국장 마티 마카리와 유전자 치료 관련 부서를 총괄했던 비나이 프라사드 등 주요 지도부가 잇달아 사임한 이후 최근 몇 주간 약물 심사에서 보다 유연한 입장을 취하고 있다. 5월 말에는 리플리뮨이 피부암 치료제에 대해 두 차례 거부 이후 규제 당국의 재심사를 받게 됐다고 밝혔다.

헌팅턴병 증상은 통상 운동 협응 능력 저하로 시작해 연하 및 균형 장애로 진행한다. 말기에는 사고·보행·언어 기능을 상실하게 된다. 증상 발현 후 생존 기간은 평균 15~20년으로 알려졌다. 미국 내 헌팅턴병 환자는 약 4만 명이며 유전 위험군은 20만 명에 달한다.

bernard0202@newspim.com