AI 핵심 요약
beta- 유한양행이 13일 YH35995가 FDA 희귀의약품 지정 받았다고 밝혔다.
- 고셔병 치료제는 환자 적고 치료 제한적 희귀질환에 인센티브 부여한다.
- YH35995는 제3형 고셔병 뇌 증상 타깃 SRT로 글로벌 개발 가속화한다.
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식약처 1상 IND 승인…후속 개발 속도
[서울=뉴스핌] 김신영 기자 = 유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 'YH35995'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 고셔병 적응증에 대한 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 13일 밝혔다.
FDA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도로, 지정 품목에는 임상시험 세액공제, 심사 수수료 면제, 허가 승인 후 최대 7년간 시장독점권 등 다양한 인센티브가 부여된다.
고셔병은 특정 효소 결핍으로 인해 체내 물질 대사에 이상이 발생하는 리소좀 축적 질환으로, 간·비장 비대와 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등 다양한 전신 증상을 유발하는 유전성 희귀질환이다. 특히 제3형 고셔병은 신경학적 증상이 동반되지만 해당 증상을 표적하는 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 높은 것으로 알려져 있다.
YH35995는 글루코실세라마이드(GL1) 생성을 억제하는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로, 기질감소치료법(SRT)에 해당하는 경구용 저분자 화합물이다. 전임상 연구에서는 혈액뇌장벽(BBB)을 통과해 뇌 내 GL1 억제를 지속적으로 유지하는 경향을 보여, 제3형 고셔병 환자에서 임상적 유익성을 제공할 가능성이 제시됐다.
유한양행은 이번 희귀의약품 지정을 계기로 글로벌 임상 개발과 허가 전략을 체계화해 후속 개발에 속도를 낼 계획이다. 회사는 앞서 식품의약품안전처로부터 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받고, 건강인을 대상으로 안전성·내약성 및 약동학·약력학 평가를 위한 최초 인체 대상 연구를 진행 중이다.
김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 "이번 FDA 희귀의약품 지정은 제3형 고셔병 환자를 위한 치료 옵션 개발 필요성과 YH35995의 잠재력을 확인한 성과"라며 "글로벌 규제기관과 협의를 바탕으로 임상 개발을 가속화해 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공하겠다"고 말했다.
유한양행은 이번 ODD 지정을 통해 YH35995의 글로벌 개발 및 허가 전략을 한층 가속화할 계획이다.
sykim@newspim.com
