세계 최초로 FDA 승인 받은 MASH 치료제
레즈디프라의 성공적 상용화, MDGL 견인
유럽 시장 진출 계획과 글로벌 확장 전략
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[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 미국의 간 질환 치료를 위한 혁신적 약물 개발업체 매드리갈 파마슈티컬스(종목코드: MDGL)의 주가가 26일(현지 시각) 뉴욕증시에서 377.46달러까지 22% 뛰어 사상 최고가를 새로 썼다. 매드리갈이 개발한 중증 지방간염 치료제 '레즈디프라(Rezdiffra, 성분명: 레스메티롬)'의 성공적인 상용화에 따른 지난해 4분기 매출 호조와 긍정적인 새로운 3상 임상 데이터 공개에 매수세가 몰리면서 거래량이 폭발했다.
2011년 9월 설립돼 미국 펜실베이니아주에 본사를 둔 매드리갈의 주가는 26일 355.88달러로 전일 종가인 309.49달러에서 14.99% 상승 마감했다. 현재 시가총액이 77억6000만달러에 달하는 매드리갈의 주가는 올해 들어 15.33%, 최근 1년간 39.98% 각각 상승했다. 지난해 4월 26일 189.00달러로 기록한 52주 최저가에서는 88.29% 뛴 상태다.
지난해 3월 14일 레즈디프라는 미국 최초로 식품의약국(FDA)의 시판 허가를 받았다. FDA는 중등도 및 진행성 간 섬유증(반흔, 흉터)을 동반한 성인 대사이상 관련 지방간염(MASH, 이전 비알코올성 지방간염) 치료를 위해 식이요법 및 운동과 병행하는 용도로 레즈디프라를 가속 승인했다.
티로이드 호르몬 수용체-β 선택적 작용제인 레즈디프라는 1일 1회 복용하는 경구용 약물로, 간 내부에서 갑상선 호르몬 수용체를 활성화하여 지방 축적을 줄이는 데 도움을 준다. MASH를 앓고 있는 환자의 간에 축적될 수 있는 지방 침착물과 흉터도 치료한다.
26일 뉴욕증시 개장 전에 예상을 뛰어넘는 2024년 4분기 레즈디프라 매출 실적과 향후 성장 가능성을 제시하는 전망이 제시되자 투자자들의 낙관론이 확산했다. 매드리갈은 2024년 4분기에 주로 레즈디프라 판매에 힘입어 1억332만달러의 매출을 보고했는데, 이는 월가 애널리스트들이 추정한 8770만달러의 매출 예상치를 훌쩍 뛰어넘었다.
레즈디프라 매출은 2024년 2분기 출시 이후 3개 분기 연속으로 시장 기대치를 웃돌았다. 사실 이날 실적은 크게 놀라운 일은 아니었다. 매드리갈이 이미 지난 1월 13일에 4분기 예비 실적을 공개하며 레즈디프라의 순매출이 1억~1억300만달러 사이가 될 것으로 예고했기 때문이다. 하지만 투자자들은 실제 매출이 회사가 제시한 범위의 상한선을 초과 달성한 데 긍정적 반응을 보였다.
매드리갈은 4분기에 5940만달러, 주당 2.71달러의 순손실을 기록했는데, 이 또한 주당 4.48달러 순손실 예상치보다 훨씬 양호했다. 매드리갈은 96.37%의 놀라운 매출총이익률을 기록하며 견고한 재무 건전성을 유지하고 있다.
이날 매드리갈은 승인을 전제로 2025년 하반기부터 독일을 시작으로 유럽에서 레즈디프라를 출시할 계획을 발표했으며, 이는 시장 점유율을 확대할 기회로 관심을 모았다. 유럽의약품청(EMA)은 2025년 중반까지 레즈디프라에 대한 승인 결정을 내릴 것으로 예상된다.
2024년 말 기준 9억3130만달러(2023년 말 6억3410만달러에서 증가)의 현금 및 현금성 자산을 보유한 업체의 강력한 현금 포지션은 2025년 하반기 유럽 출시를 포함한 지속적인 확장 계획을 뒷받침할 전망이다.
빌 시볼드 최고경영자(CEO)는 "2024년 매드리갈이 이룬 성과가 자랑스럽다"면서 "3월 레즈디프라는 MASH 치료제로서 최초로 FDA 승인을 받았고 최초 출시에서 놀라운 성과를 거두었으며, 매드리갈은 2025년과 그 이후에도 강력한 성과를 낼 수 있는 좋은 위치에 있다"고 밝혔다.
매드리갈의 발표에 따르면 2024년 순매출은 2분기 1460만달러, 3분기 6220만달러에서 4분기에 1억330만달러로 증가했고, 레즈디프라 치료를 받고 있는 환자 수는 2분기 2000명, 3분기 6800명에서 4분기 1만1800명으로 늘었다.
매드리갈의 성장 모멘텀이 계속될 것이라는 전망에 향후 궤적에 대한 낙관론이 힘을 받으며 매드리갈 주식 매수세가 강화했다. 여기에 레즈디프라의 3상 임상시험에서 나온 새로운 2년 데이터는 레즈디프라의 성장 잠재력에 대한 신뢰를 더욱 높였다.
2023년 11월 세계 주요 간 학회가 명칭을 바꿔 부르기로 결정하기 전에는 비알코올성 지방간염(NASH)으로 불리던 MASH는 음주와 관계없이 고지방 위주 식단과 운동 부족 등으로 간에 지방이 축적되고 염증이 발생하는 심각한 대사 질환이다.
단순히 간에 지방이 쌓이는 지방간과 달리 간 염증과 간이 딱딱해지는 섬유화 증상이 동반된다. 간 내부에 발생한 염증은 시간이 흐르면서 간 반흔과 간 기능부전으로 이어질 수 있다. MASH는 영구적인 간 손상을 초래하며 특히 간경화증으로 진행된 환자들은 간부전과 간암 발생 위험이 높아 효과적인 치료제 개발이 시급한 상황이었다.
최근 약 10년간 인터셉트 파마슈티컬스(오칼리바), 브리스톨-마이어스 스퀴브(페그벨퍼민), 길리어드 사이언스(셀론서팁), 아스트라제네카(코타두타이드) 등 크고 작은 글로벌 제약사와 바이오 기업들이 MASH 치료제 시장의 잠재력을 크게 보고 치료제 개발을 추진했으나 신약 개발에 성공하지 못했다. 섬유증 악화 없이 지방간 염증을 해소하는 동시에 섬유증을 개선해야 한다는 FDA의 기준을 충족하기 어려웠기 때문이다.
FDA의 까다로운 기준을 처음으로 충족한 약물이 바로 매드리갈이 개발한 레즈디프라다. FDA는 54개월, 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검, 위약대조 시험으로 설계된 레즈디프라의 임상시험 MAESTRO-NASH에서 12개월 차에 간 염증과 섬유증 등의 대리 변수들을 분석한 결과를 바탕으로 레즈디프라의 효능과 안전성을 평가해 가속 승인을 결정했다.
매드리갈은 피험자를 레즈디프라 100mg 투여군, 레즈디프라 80mg 투여군, 위약 대조군으로 무작위 분류해 1일 1회 경구 투여하고 식이요법과 운동을 포함한 기존의 MASH 표준요법을 병행했다. 치료 52주 이후 간 생검을 했을 때 레즈디프라 투여군은 두 가지 일차 평가지표에서 위약 대조군 대비 통계적으로 유의한 개선 효과를 보였다.
FDA의 가속 승인은 임상적 이점을 합리적으로 예측할 수 있는 경우 의학적 미충족 수요를 빠르게 해결하고자 약물을 조기 승인하는 제도다. 가속 승인을 통해 시판이 허가된 약물은 임상적 유익성을 검증하고 정식 승인을 뒷받침하는 데 도움이 될 수 있는 확증 데이터를 생성하기 위해 시판 허가 후 후속 연구를 완료해야 한다.
▶②편에서 계속됨
kimhyun01@newspim.com
