[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀이 치료 효능이 높은 중간엽줄기세포(MSC)를 선별하는 기술에 대한 국내 특허를 등록했다. 이를 자체 세포배양 플랫폼과 결합해 세포치료제의 품질 균일성을 높이고 근감소증 등 근육질환 치료제 개발에 활용할 계획이다.

10일 이엔셀은 고효능 중간엽줄기세포 선별 기술에 대한 국내 특허 등록을 완료했다고 밝혔다. 줄기세포 치료제는 동일한 조직에서 유래한 세포라도 기증자와 세포 상태에 따라 치료 효능에 차이가 발생할 수 있다.

이엔셀은 여러 기증자로부터 확보한 중간엽줄기세포를 비교 분석해 치료 효능이 높은 세포에서 특징적으로 나타나는 바이오마커(생체지표)를 발굴했다. 이번 특허는 해당 바이오마커를 활용해 고효능 줄기세포를 사전에 선별하는 기술이다.

회사에 따르면 세포 및 동물실험에서 바이오마커 수치가 높은 줄기세포는 손상된 근육세포의 사멸을 억제했으며, 근이영양증 동물모델에서도 근육 보호와 조직 회복 효과를 보였다. 특허 권리 범위에는 고효능 줄기세포 선별 방법과 선별된 줄기세포, 이를 활용한 근육질환 치료제, 분석 조성물 및 키트 등이 포함된다.

이엔셀은 이번 기술을 독자 세포배양 플랫폼인 'ENCT(ENCell Technology)'와 결합할 계획이다. ENCT는 기존 40일 이상 소요되던 10억개 이상의 줄기세포 배양 기간을 약 20일로 단축한 기술이다. 회사는 지난 9월 해당 배양기술에 대한 미국 특허 등록 결정을 받았으며, EN001 제조기술의 국가신기술(NET) 지정 기간도 2년 연장됐다.

이엔셀은 고효율 배양기술에 고효능 세포 선별 기술을 접목해 세포치료제의 생산 효율성과 품질 균일성을 높인다는 방침이다.

현재 자체 개발 중인 탯줄 유래 동종 중간엽줄기세포 치료제 후보물질 'EN001'의 적응증 확대도 추진하고 있다. EN001은 샤르코-마리-투스병(CMT) 환자를 대상으로 임상 2a상을 진행 중이다. 앞서 초기 연구 3건에 참여한 환자 18명을 통합 분석한 탐색적 결과에서는 15명(83.3%)이 신경병증 평가 점수에서 20% 이상 개선된 것으로 나타났다.

근감소증 치료제 개발도 진행하고 있다. 지난 3월 식품의약품안전처로부터 근감소증 임상 1/2상 시험계획 변경승인을 받았으며, 임상 2상에서는 환자 114명을 대상으로 EN001의 신체기능 개선 효과를 평가할 계획이다. 최근 노화 동물모델에서 근육 재생 관련 지표 개선 가능성을 확인하고 노쇠 및 항노화 분야로의 연구 확대도 검토하고 있다.

이엔셀 관계자는 "이번 특허 등록으로 치료 효능이 우수한 줄기세포를 객관적으로 선별할 수 있는 기술적 기반을 확보했다"며 "독자적인 ENCT 배양 플랫폼과 고효능 세포 선별 기술을 활용해 세포치료제의 품질 균일성과 제조 경쟁력을 강화하고, 근감소증을 비롯한 다양한 근육질환 치료제 개발에 속도를 내겠다"고 말했다.

nylee54@newspim.com