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I. 유전체 분석 및 시퀀싱 선두주자
II. mRNA 및 세포·유전자 치료제 개발업체
III. 초개인화 약품 상용화 빅파마 및 파트너들
IV. 맞춤형 신약 제조 및 AI 데이터 강자들
V. 초개인화 의료 테마를 겨냥하는 ETF

[서울=뉴스핌] 황숙혜 기자 = 개인 맞춤형 의료의 유전자 분석 및 시퀀싱 단계에서 본격적인 mRNA 및 세포·유전자 치료제 개발 영역으로 넘어오면 최근 들어 가장 시선을 끄는 기업으로 단연 모더나(MRNA)가 꼽힌다.

지난 2020년 지구촌을 강타한 신종 코로나바이러스(코로나19) 백신 개발로 두각을 나타냈던 모더나는 당시 급성장한 mRNA 플랫폼을 감염병 예방 솔루션으로 활용하는 데 그치지 않고 초개인화 의료 영역의 게임체인저로 발전시켰다.

주요 외신에 따르면 지난 8월19일(현지시각) 공식 발표된 모더나의 암 백신은 일반적으로 알려진 예방 차원의 백신이 아니라 개인 맞춤형 치료제다.

대표적인 면역항암 키트루다(Keytruda)를 개발한 머크(MRK)와 공동 개발중인 암 백신은 임상 3상에서 만족스러운 결과를 냈고, 개발 완료 및 상용화 단계로 접어들었다.

인공지능(AI) 모델을 이용한 업체의 공식 자료와 의학 전문 저널, 바이오 전문 매체의 종합 분석 결과 인티스메란 오토진(intismeran autogene, 프로젝트명: mRNA-4157 / V940)으로 지칭되는 모더나의 암 백신은 암환자의 재발을 막고 면역세포가 암세포를 표적 공격하도록 훈련시킨다.

지문을 채취하듯 환자의 암 조직과 혈액을 유전자 시퀀싱해 해당 환자 암세포만의 독특한 유전자 변이 바이오마커인 신규 항원을 발굴, 환자별로 최대 34개의 신규 항원 정보를 담은 전용 mRNA 백신을 맞춤 설계, 제조하는 형태다.

환자의 체내에 주입된 mRNA가 면역세포에게 환자의 암세포 지문, 즉 항원을 학습시키고, 머크의 면역항암제 키트루다를 병용 투약해 면역계의 억제 장치를 풀고 표적 공격을 극대화하는 원리로 암을 치료한다.

업체는 악성 피부암 가운데 하나인 흑색종 환자를 대상으로 실시한 임상 3상에서 성공적인 결과를 얻었다고 발표했다.

완전 절제 수술을 받은 고위험군 흑색종 환자 1137명을 대상으로 진행된 임상 3상에서 암 백신이 키트루다 단독 투여군 대비 암 재발 및 원격 전이 위험을 통계적으로 유의미하게 낮췄고, 이른바 프라이머리 엔드포인트(primary endpoint, 1차 평가변수)를 충족시켰다는 것.

프라이머리 엔드포인트는 임상 시험에서 해당 신약이나 치료법의 성공 여부를 판단하는 가장 핵심적인 최우선 목표 지표를 의미한다. 임상 시험을 설계할 때 연구진은 부작용과 통증 수위, 생존 기간 등 수많은 데이터를 측정하지만 약물의 치료 효과를 입증할 단 하나의 가장 중요한 기준으로 사전에 미리 설정해 두는 지표가 프라이머리 엔드포인트다. 미 식품의약청(FDA)이 신약을 승인할 때도 이를 최우선적으로 평가한다.

모더나는 5년 추적 관찰 데이터를 근거로 백신과 키트루다 병용 요법이 키트루다 단독 요법 대비 환자의 사망 및 재발 위험을 49% 감소시켰고, 원격 전이 및 사망 위험을 59% 떨어뜨렸다고 밝혔다.

업체는 흑색종 뿐만 아니라 비소세포폐암(NSCLC)과 방광암, 신장암 등 다양한 암종을 대상으로 임상 시험을 확대 진행하고 있다.

사실 암 백신이라는 개념은 이번이 처음은 아니다. 가다실을 포함해 자궁경부암 백신고 B형 간염 바이러스로 인한 간경화 및 간암을 예방하는 백신 등 다양한 백신이 이미 오래전부터 사용되고 있다.

하지만 지금까지의 백신은 암세포를 직접 공격하는 게 아니라 암을 유발하는 바이러스 감염을 막아 예방하는 데 목적을 둔 것으로, 이번 모더나의 백신이 세간의 집중 조명을 받는 이유는 mRNA 기술 기반의 초개인화 치료용 암 백신으로 임상 3상에 성공해 정식 시판을 눈앞에 둔 세계 최초의 사례이기 때문이다.

지난 2010년 전립선 암 치료를 목적으로 한 백신 프로벤지(Provenge)가 미국 식품의약청(FDA)의 승인을 최초로 받았지만 제조 과정이 너무 복잡하고 비용이 비싼 데다 생존 기간 연장 효과가 3~4개월에 불과해 대중적으로 성공을 거두지 못했다.

업계 전문가들이 모더나의 암 백신이 기대를 모으는 이유는 암 유전자 지문을 분석해 맞춤 제작하는 완벽한 초개인화 약물이기 때문이다.

기존의 항암제는 특정 암에 걸린 환자 모두에게 공통적으로 적용하는 범용 약물이지만 이번 백신은 개개인에게 최적으로 개발되기 때문에 효과에서도 작지 않은 차이를 보일 것이라는 얘기다. 암 치료 시장이 기성복 시대에서 맞춤복 시대로 넘어오는 신호탄이라는 것.

초개인화 암 백신 개발이 가능해진 데는 mRNA 기술의 혁신이 배경으로 자리잡고 있다. 과거에는 맞춤형 치료제를 만드는 데 오랜 시간이 걸렸고, 환자가 기다리다 사망하는 경우가 많았다.

하지만 모더나는 코로나19 팬데믹 당시 검증된 mRNA 기술로 환자의 유전자 정보 분석부터 백신 제조까지 단 몇 주만에 완성하는 시스템을 갖추고 있다.

수천 명을 대상으로 한 임상 3상에서 암 재발과 원격 전이 위험을 획기적으로 낮춘 데 대해 업계 전문가들은 암 백신 역사상 최초의 성과라고 입을 모은다.

모더나는 암 백신을 2027년 상용화하는 데 목표를 두고 있다. 최근 임상 3상 결과 발표에 이어 암 주요 학회에서 업체는 병기별 효과와 전체 생존율 등 세부적인 수치를 공식 발표할 예정이고, 권위 있는 의학 저널에 최종 결과에 대한 논문을 게재해 학계의 검증을 거치게 된다.

모더나와 머크는 임상 3상 데이터를 바탕으로 미국 식품의약청(FDA)에 생물학적 제재 승인 신청(BLA)을 공식 제출하고, 이른바 혁신 치료제 지위를 바탕으로 심사 기간을 6개월 내외로 단축하는 신속 심사 과정을 밟을 예정이다.

미 식품의약청(FDA)의 승인이 완료되면 약가 산정 및 건강보험 등재 등의 절차에 돌입하고, 악성 흑색종 이외에 다른 암종을 대상으로 한 적응증 확대 후속 임상을 추진할 전망이다.

그랜드 뷰 리서치를 포함한 시장 조사 기관은 초개인화 암 백신 시장이 2025~2026년 2억~3억달러 수준에서 2030~2035년 14억~120억달러 규모로 확대되는 시나리오를 제시했다.

장기적으로 연평균 18~45%에 달하는 고성장이 기대된다는 얘기다. 주요 외신에 따르면 2027년 모더나와 머크의 흑색종 백신 시판 목표를 시작으로 바이오엔테크를 포함한 후발 주자들의 맞춤형 백신 출시가 연이어 예정돼 있다.

한편 모더나는 2분기 1억4500만달러의 매출을 달성해 전년 동기 대비 2.11%의 완만한 성장을 이뤘고, 같은 기간 7억8200만달러의 적자를 기록했다.

나스닥 시장에서 거래되는 업체의 주가는 8월25일(현지시각) 158.83달러에 거래를 종료해 연초 이후 5배 이상 폭등했고, 최근 1년 사이에는 6배 이상 올랐다.

shhwang@newspim.com