[서울=뉴스핌] 양태훈 기자 = AI 기반 신약개발 기업 이노보테라퓨틱스는 흉터 치료제 'INV-001'의 국내 임상 3상 시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 22일 밝혔다.

INV-001은 이노보테라퓨틱스의 인공지능 신약개발 플랫폼 딥제마(DeepZema)를 통해 발굴한 약물재창출 기반 개발 과제다. 콜라겐 생성에 필요한 단백질인 HSP47(Heat Shock Protein 47)을 저해해 과도한 콜라겐 축적과 섬유화를 조절하고, 비정상적인 흉터 형성을 줄이는 기전으로 개발되고 있다.

회사 측은 INV-001이 흉터 예방과 치료를 겨냥한 HSP47 타깃 작용기전의 전문의약품 후보라고 설명했다. 현재 직접적인 흉터 억제 효과를 가진 승인 전문의약품이 제한적인 시장에서 새로운 치료 옵션으로 개발한다는 계획이다.

이번 임상 3상 승인은 2024년 8월 완료된 국내 임상 2상 결과를 근거로 이뤄졌다. 임상 2상은 갑상선절제술 후 상처 크기 3cm 이상인 한국 환자 77명을 대상으로 진행됐다.

임상 2상은 세브란스병원을 포함한 4개 종합병원에서 무작위배정, 위약대조, 이중맹검 방식으로 진행됐다. 일차 유효성 평가지표는 환자 및 관찰자 흉터 평가 척도(POSAS, Patient and Observer Scar Assessment Scale)였다.

임상 결과 고용량 2% 치료군에서 12주째 위약 대비 24.5%의 흉터 감소 효과가 통계적으로 유의하게 확인됐다. 회사는 해당 결과가 P<0.05, ANCOVA 기준으로 확인됐다고 밝혔다.

저용량군과 고용량군 모두에서 중대한 이상반응(SAE)은 나타나지 않았고 안전성과 내약성이 확인됐다는 것이 회사 측 설명이다. 투여 기간이 길어질수록 위약 대비 흉터 개선 차이가 점진적으로 커지는 경향도 관찰됐다.

이노보테라퓨틱스는 이 같은 결과가 흉터 생성 초기 단계에서 콜라겐 생성을 억제하는 INV-001의 작용기전과 관련된다고 설명했다.

임상 3상은 국내 다기관, 무작위배정, 위약대조, 이중맹검 방식으로 진행될 예정이다. 대상자는 약 252명의 갑상선절제술 환자다. 회사는 POSAS를 기반으로 INV-001의 유효성과 안전성을 평가할 계획이다.

박희동 이노보테라퓨틱스 대표는 "이번 3상 승인은 INV-001이 HSP47 타깃 흉터 치료 전문의약품으로 발전할 수 있는 전환점"이라며 "국내 3상을 완료하고 이를 기반으로 국내 및 글로벌 시장 진출을 추진하겠다"고 말했다.

INV-001은 국소 도포 제형으로 개발되고 있다. 회사는 해당 제형이 전신 노출을 최소화하면서 피부 조직 내 약물 노출을 확보하는 것을 목표로 한다고 설명했다.

이노보테라퓨틱스는 면역·염증, 섬유증, 암 질환 분야의 합성신약 치료제를 개발하는 국내 생명공학 기업이다. 자체 AI 플랫폼 DeepZema를 활용해 신규 과제와 후보물질 발굴, 임상개발을 진행하고 있다.

회사의 염증성 장 질환 치료제 과제 INV-101은 2025년 미국에서 임상 2상 승인을 받았다. 또 다른 염증성 장 질환 치료제 과제 INV-008은 지난 5월 대웅제약과 6625억원 규모의 기술이전 계약을 체결했다.

이노보테라퓨틱스는 코스닥 기술특례상장을 위한 기술성평가도 통과했다.

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