[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 줄기세포 치료제 전문기업 이엔셀은 자체 개발 중인 근감소증 치료제 'EN001'에 대해 식품의약품안전처로부터 임상 1/2상 시험계획변경승인을 받았다고 23일 밝혔다. 이번 변경은 임상 2상의 목적을 명확히 하고 단계별 유효성 데이터를 객관적으로 확보하기 위한 전략적 결정으로, 회사는 이를 계기로 임상 개발을 본격화하며 글로벌 시장 진입을 가속화할 계획이다.

회사에 따르면 EN001은 탯줄 유래 중간엽줄기세포(MSC)를 이용한 동종 줄기세포 치료제 후보물질로, 손상된 신경·근육 환경을 개선하고 근육 기능 회복을 촉진하는 특성을 지닌다. 이엔셀은 EN001을 근감소증뿐 아니라 샤르코-마리-투스병(CMT) 등 다양한 근육질환에 특화된 파이프라인으로 개발 중이다. CMT 적응증에서는 이미 임상 1b상을 통해 유효성과 안정성을 입증했다.

특히 이번 변경 승인으로 EN001의 임상 디자인은 기존 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조 제1/2a상에서 1/2상 임상시험으로 조정됐다. 제1상은 삼성서울병원에서 진행되며, 반복투여 시 안전성과 내약성을 검증해 최대 내약용량(MTD)과 제2상 권장용량(RP2D)을 도출한다. 이어 제2상은 삼성서울병원을 포함한 다기관에서 진행되며, 베이스라인 대비 24주 시점의 간편신체기능검사(SPPB) 총점 변화를 주요 평가 변수로 설정해 위약 대비 EN001의 유효성을 탐색한다.

또한 2차 평가 변수에는 악력(Handgrip Strength), 5회 일어서기 앉기 검사, 6미터 및 6분 보행검사(6MWT), DXA 기반 사지근육량(ASM), SARC-F 및 SarQoL 점수, 골격근지수(SMI) 등이 포함된다. 이를 통해 EN001의 반복투여 효과를 다각도로 분석해 근감소증 환자의 신체 기능 개선 정도를 정밀하게 검증할 예정이다.

임상 규모는 제1상이 총 9~18명으로 코호트당 3~6명이 참여하며, 제2상은 총 114명 규모로 군당 최소 30명을 기준으로 탈락률을 반영해 각 군별 38명씩 배정된다. 전체 시험 규모는 약 123~132명 수준으로 계획됐다.

임상시험 방법 또한 체계적으로 설계됐다. 제1상은 단일기관 공개 방식의 용량 증량(3+3) 설계를 채택했으며, 최대 계획 용량(MPD)인 코호트 3 이하 단계에서 최대 내약용량이 확인될 때까지 진행된다. 각 코호트별 대상자는 EN001을 4주 간격으로 총 세 차례 투여받고 이후 용량제한독성(DLT)을 평가받는다. 이러한 설계는 안전성 확보와 함께 향후 대규모 임상을 위한 기초 데이터를 축적하기 위한 전략적 접근이라는 게 회사 측 설명이다.

이엔셀 관계자는 "이번 임상시험계획변경승인을 통해 근감소증 치료제 EN001의 제2상 유효성 평가 목적과 개발 방향이 더욱 명확해졌다"며 "근감소증 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 본격적인 임상을 추진하겠다"고 말했다.

그는 이어 "EN001은 희귀 질환 CMT에서 이미 유효성과 안정성이 입증된 만큼 근감소증 임상의 성공 가능성이 매우 높을 것으로 기대하고 있다"며 "근감소증 치료제는 현재 전 세계적으로 승인된 치료제가 없는 거대한 미충족 수요 시장에서 탯줄 유래 줄기세포 기술력을 앞세워 글로벌 'First-in-Class' 신약으로 자리매김 하겠다"고 덧붙였다.

nylee54@newspim.com