[GAM] PTC 테라퓨틱스, 호재 겹친 희귀질환 치료의 혁신 기업②

기사입력 : 2024년12월27일 00:44

최종수정 : 2024년12월27일 00:44

노바티스와 헌팅턴병 치료제 라이선스 계약
페닐케톤뇨증 치료제 내년 7월 FDA 승인 기대
월가 IB들의 높아진 목표주가와 투자의견

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<PTC 테라퓨틱스, 호재 겹친 희귀질환 치료의 혁신 기업①>에서 이어짐

[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 1998년 3월 설립돼 미국 뉴저지주 워런에 본사를 둔 PTC 테라퓨틱스(종목코드: PTCT)는 2023회계연도 연간 매출 9억3782만달러(전년 대비 34.20% 증가)와 연초 대비 68%의 주가 수익률을 기록하며, 상당한 시장 모멘텀을 보여주고 있다. 최근 호재와 성장 잠재력이 될 신약 후보물질을 중심으로 PTC 테라퓨틱스를 살펴봤다.

◆ 페닐케톤뇨증 치료제 '세피압테린'

올해 7월 PTC 테라퓨틱스는 소아 및 성인 환자의 희귀 대사 질환인 페닐케톤뇨증(PKU) 치료제 후보물질인 '세피압테린(Sepiapterin, 이전 PTC923)'에 대한 신약 허가 신청서(NDA)를 미 식품의약국(FDA)에 제출했다. 페닐케톤뇨증은 페닐알라닌(Phe)의 분해를 손상시켜 뇌에 영향을 미치는 희귀 유전 질환으로, 제대로 관리하지 않으면 페닐알라닌이 축적되어 돌이킬 수 없는 심각한 장애를 일으킬 수 있다.

PTC 테라퓨틱스의 파이프라인 [사진=업체 홈페이지]

PTC 테라퓨틱스의 세피압테린은 여러 생물학적 물질의 대사에 관여하는 핵심 효소 보조 인자인 테트라하이드로비옵테린의 경구용 합성 전구체다. 세피압테린 허가 신청은 임상 3상 'APHENITY' 시험에서 도출된 데이터를 바탕으로 이뤄졌는데, 시험 참가자의 혈중 페닐알라닌 수치가 평균 63%, 고전적 PKU 환자의 경우 69% 감소한 것으로 나타났다.

세피압테린을 투여한 임상시험 참가자의 84%가 치료 가이드라인에 따른 기준치인 360µmol/L 미만에 도달하는 등 대다수의 참가자가 혈중 페닐알라닌 수치 조절에 성공했고, 참가자의 22%는 정상 수치에 도달했다. 전 세계적으로 약 5만8000명이 페닐케톤뇨증을 앓고 있는 것으로 추산된다.

지난 13일 모간 스탠리의 제프리 헝 애널리스트는 PTC 테라퓨틱스에 대한 투자의견을 '동일 비중'에서 '비중 확대'로 상향 조정하고 목표주가를 45달러에서 67달러로 올려 잡았다. 헝은 1년 전만 해도 거의 모든 프로그램에서 규제 역풍에 직면했던 것과 달리 최근 여러 긍정적인 업데이트에 힘입어 올해 들어 PTC 테라퓨틱스의 주가가 상승세를 보이고 있다는 점을 긍정적으로 평가했다.

모간 스탠리는 2025년 투자자들의 주요 관심사 중 하나가 내년 7월 29일로 예정된 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사완료 목표일까지 소아‧성인 페닐케톤뇨증 환자 치료제 세피압테린의 잠재적 승인 및 출시 가능성이 될 것으로 보고 있다.

이와 더불어 모간 스탠리는 앞서 언급한 FDA의 케빌리디 승인, 1억5000만달러에 희귀질환 우선 심사 바우처 판매 성공, 노바티스와의 수익성 높은 글로벌 라이선스 및 협력 계약 체결 등 일련의 긍정적인 사건들을 바탕으로 PTC 테라퓨틱스의 투자의견과 목표주가를 둘 다 높여 잡았다.

◆ 프리드리히 운동실조증 치료제 '바티퀴논'

지난 12월 19일 PTC 테라퓨틱스는 프리드리히 운동실조증(FA)의 소아 및 성인 환자 치료제로 개발한 동종 계열 최초 저분자 선택적 15-지질산소화효소(15-LO) 저해제인 '바티퀴논(vatiquinone)'의 신약 허가 신청서를 FDA에 제출했다고 밝혔다. 위약 대조시험으로 이뤄진 'MOVE-FA' 연구의 데이터와 함께 소아 및 성인 프리드리히 운동실조증 환자들이 참여한 가운데 진행된 두 건의 장기 연구에서 도출된 자료를 근거로 제시했다.

이들 세 건의 연구에서 확보된 자료를 보면 바티퀴논은 프리드리히 운동실조증 증상의 핵심적인 부분들에 작용해 증상의 진행 속도를 늦추는 데 괄목할 만하고 지속적이면서 임상적으로 유의미한 효과를 나타냈다. 또한 이 연구들은 바티퀴논이 다양한 연령대에서 안전하고 내약성이 우수하다는 것을 입증했다.

프리드리히 운동실조증은 주로 중추신경계와 심장에 영향을 미치는 파괴적이고 수명을 단축하는 희귀 신경근 장애의 일종이다. 일반적으로 유아기나 청소년기에 진단되며, 전 세계적으로 약 2만5000명이 프리드리히 운동실조증을 앓고 있다.

프리드리히 운동실조증은 가장 흔한 유전성 운동실조증으로 꼽히며, 프라탁신(frataxin) 유전자에 결함이 발생하면서 나타나는 것으로 알려져 있다. 프라탁신은 세포 대사 기전과 에너지 생성에 중요한 역할을 하는 일종의 미토콘드리아 단백질이다.

PTC 테라퓨틱스의 바티퀴논은 프리드리히 운동실조증에 영향을 받는 에너지 및 산화 스트레스 경로를 파괴하는 데 핵심적으로 관여하는 효소로 알려진 15-리폭시게나제(지질산소화효소)의 선택적 억제제로 설계됐다. 바티퀴논은 미토콘드리아 기능 장애와 산화 스트레스를 줄여 세포 염증을 감소시키고 신경 세포 생존을 촉진하는 것을 목표로 한다.

◆ 월가의 투자의견은

PTC 테라퓨틱스의 이러한 긍정적인 발전에도 불구하고 글로벌 투자은행(IB) 골드만삭스와 베어드의 애널리스트들은 PTC 테라퓨틱스의 뒤셴 근이영양증 치료제 '트랜스라나(Translarna, 성분명: 아탈루렌)'의 EU에서의 판매 지속성과 미국 내 트랜스라나와 바티퀴논에 대한 향후 규제 결정 등 PTC 테라퓨틱스가 처한 위험을 언급했다.

하지만 노바티스와의 계약을 비롯해 PTC 테라퓨틱스의 최근 발전 상황은 상당수 월가 IB들로부터 긍정적인 투자의견과 목표주가 상향 조정을 이끌어냈다. 베어드는 PTC 테라퓨틱스의 시장 성과와 노바티스와의 협력, 강력한 치료제 파이프라인에 따른 잠재적 미래 수익에 대한 전망을 바탕으로 '시장수익률 상회' 투자의견을 재확인하면서 목표주가를 52달러에서 70달러로 상향 조정했다. 이외에도 씨티가 26달러에서 32달러로, 뱅크오브아메리카(BofA)가 31달러에서 41달러로, UBS가 47달러에서 71달러로 각각 목표주가를 인상했다.

월가에선 PTC 테라퓨틱스에 '매수' 투자의견이 대다수다. 미 경제 매체 CNBC 집계에 따르면 15개 투자은행(IB) 중에 3곳이 '강력 매수', 6곳이 '매수'를 추천했고, 3곳이 '보유' 의견을 냈다. 2곳은 '시장수익률 하회' 의견을, 1곳은 '매도' 의견을 냈다. 이들이 제시한 목표주가의 평균은 현재 주가보다 26.97% 높은 58.71달러다. 월가 최고 목표주가는 80달러, 최저 목표주가는 32달러로 집계됐다.

kimhyun01@newspim.com

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尹부부 공천개입 수사 급물살 타나 [서울=뉴스핌] 박서영 기자 = 윤석열 전 대통령이 탄핵심판 선고에서 헌법재판관 전원일치 의견으로 파면된 가운데 이른바 '명태균 의혹' 사건에 대한 검찰 수사가 윤 전 대통령 부부에 속도를 낼지 이목이 집중된다. 5일 법조계에 따르면 헌법재판소는 4일 오전 11시 윤 전 대통령 탄핵심판 선고기일을 열어 윤 전 대통령의 파면을 결정했다. 박근혜 전 대통령에 이은 헌정 사상 두 번째 파면이다. 사진은 윤석열 전 대통령. [사진=뉴스핌 DB] 검찰은 지난 2월 17일 윤 전 대통령 부부 공천개입 의혹, 여론조사 조작 의혹, 여론조사 비용 대납 의혹 등 명씨 관련 사건을 창원지검에서 중앙지검으로 이송했다. 이후 검찰은 해당 사건과 관련한 연이은 소환조사 및 강제수사 등에 착수하면서 잔여 수사에 속도를 내 왔다. 검찰은 명씨가 실질적으로 운영한 여론조사업체 미래한국연구소가 당시 대선 후보였던 윤 전 대통령을 돕고자 총 81차례에 걸쳐 불법 여론조사를 해 주고, 그 대가로 김영선 전 국민의힘 의원이 2022년 6·1 보궐선거에서 경남 창원 의창 선거구 공천을 받았다는 의혹을 받았다고 보고 있다. 윤 전 대통령의 부인 김건희 여사는 이와 관련, 보궐선거와 지난해 4월 22대 총선 당시 국민의힘 공천 과정에 개입한 의혹을 받는다. 이날 헌재의 결정으로 윤 전 대통령은 현직 대통령으로서 가졌던 '불소추특권'을 잃게 됐다. 기존 수사 대상이던 내란 혐의뿐 아니라 공천 개입 의혹 수사도 피할 수 없게 된다는 의미다. 법조계 안팎은 조기 대선을 앞두고 윤 전 대통령 부부를 향한 공천 개입 의혹 사건 수사가 급물살을 탈 것이라고 내다봤다. 정계 출신 법조인은 "박 전 대통령도 파면된 다음에 소환조사가 바로 이뤄졌다"며 "곧바로는 아니겠지만 민주당 측에서 신속한 수사를 압박할 텐데 검찰도 조만간 협의를 해 윤 전 대통령 부부의 소환 일정 등을 잡으려 할 것"이라고 전망했다. 실제 2016∼2017년 박근혜 정부의 국정농단 사건 때, 박 전 대통령의 탄핵안이 국회에서 가결되고 3개월 만에 헌법재판소가 파면 결정을 내렸다. 당시 검찰과 박영수 특별검사팀의 수사는 박 전 대통령이 자연인 신분이 된 이후 급물살을 탔다. 박 전 대통령은 파면 11일 만에 검찰에 소환됐고, 이후 열흘 만에 구속됐다. 양홍석 변호사(법무법인 이공)는 "윤 전 대통령이 파면됐으니 명태균 수사의 경우 검찰이 좀 더 가열차게 할 것 같고, 공직선거법 위반 사건도 있는데 이 또한 바로 착수해야 하지 않을까 싶다"며 "다만 전직 대통령이기 때문에 신병 문제는 바로 결정하기는 쉽지 않을 수 있다"고 예상했다. 검찰의 신속한 수사는 진행되겠지만, 윤 전 대통령의 소환조사 등은 조기 대선이 끝난 후 이뤄질 것이란 분석도 있었다. 부장검사 출신 변호사는 "대통령이 파면됐으니 적극적으로 윤 전 대통령 부부를 조사하려고 들긴 하겠지만 소환조사의 경우 조기 대선 이후가 될 것 같다"며 "정치적 파장이 큰 사안이라 검찰이 속도를 내서 수사 한다 해도 대선 정국에서 전 대통령 부부를 직격하기는 어렵다"고 했다. 윤석열 전 대통령이 4일 탄핵심판 선고에서 헌법재판관 전원일치 의견으로 파면된 가운데 이른바 '명태균 의혹' 사건에 대한 검찰 수사가 윤 전 대통령 부부를 향할지 이목이 집중된다. 사진은 명태균 씨가 지난해 11월 8일 오전 경남 창원시 창원지방검찰청에 정치자금법 위반 혐의 피의자 신분으로 출석하고 있는 모습. [사진=뉴스핌 DB] seo00@newspim.com 2025-04-05 07:00

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[尹 파면] 조기 대선 막 올랐다 [서울=뉴스핌] 한태희 기자 = 헌법재판소가 윤석열 대통령 파면을 선고하며 조기 대선 막이 올랐다. 현재 조기 대선 레이스에서 이재명 더불어민주당(민주당) 대표가 독주하는 구도다. 여·야 잠룡들은 권력 구조를 개편하는 개헌론으로 차별화에 나서는 등 대권을 향한 행보를 시작했다. [서울=뉴스핌] 한태희 기자 = 2025.04.03 ace@newspim.com 6일 정치권에 따르면 조기 대선은 오는 5월 말에서 6월 초에 치러질 가능성이 높다. 헌법 제68조 2항에 따라 파면 등으로 대통령 궐위 시 60일 이내 선거를 치러야 해서다. 한덕수 대통령 권한대행은 공직선거법 제35조 1항에 따라 늦어도 오는 14일까지 조기 대선일을 공고해야 한다. 조기 대선 레이스에 들어가며 대권을 노리는 후보자 발걸음도 분주해졌다. 선두 주자는 이재명 대표다. 이 대표는 차기 대권 유력 후보자를 묻는 각종 여론조사에서 압도적인 1위를 달리고 있다. 이 대표는 최근 공직선거법 위반 사건 2심에서 무죄를 받으며 사법 리스크 부담도 덜었다. 야권에서는 김경수 전 경남지사, 김동연 경기지사, 김두관 전 국회의원, 김부겸 전 국무총리, 김영록 전남지사, 이광재 전 강원지사, 전재수 의원 등이 당내 경선에 참여할 가능성이 있다. 이들은 '1강'인 이 대표와 비교해 열세다. 야권 잠룡들은 차기 대통령 임기 단축 등 개헌론을 부각하고 있다. 이준석 개혁신당 국회의원도 차기 대권을 넘보고 있다. 이준석 의원은 '40대 기수론' 등 정치권 세대 교체론을 앞세우고 있다. 여권에서는 김문수 고용노동부 장관, 안철수 국회의원, 오세훈 서울시장, 원희룡 전 국토교통부 장관, 유승민 전 국회의원, 한동훈 전 국민의힘 대표, 홍준표 대구시장 등이 조기 대선에 참전할 가능성이 있다. 여권 후보자들은 당내 경선에서 정통 지지자인 보수 표심을 먼저 얻어야 한다. 동시에 본선에서 중도층 표까지 끌어올 수 있는 경쟁력도 보여줘야 한다. 여권 후보자들은 '12·3 비상계엄 사태'를 촉발한 제왕적 대통령제 한계 극복 방안으로 대통령 권한을 분산하는 개헌론을 제시하고 있다. 각 당은 곧 당내 경선을 시작해 본선에 올릴 후보자 선정에 들어간다. 공직선거법 제49조에 따라 조기 대선 24일 전부터 이틀 동안 대통령 후보 등록을 끝내야 하기 때문이다. 조기 대선이 오는 6월 3일 치러지면 각 당은 오는 5월 11일까지 중앙선거관리위원회에 대통령 후보를 등록해야 한다. 여야는 약 8년 전 제19대 대통령 선거 당시 박근혜 대통령 파면이 결정된 후 1개월 안에 대통령 후보 선출을 마무리했다. 범야권이 대통령 단일 후보로 본선에 들어갈지도 주목된다. 당 내 간판 주자가 없는 조국혁신당은 '야권 통합 완전국민경선(오픈프라이머리)'을 제안했다. 이 대표가 있는 민주당이 이에 응할지에 정치권 이목이 쏠리고 있다. ace@newspim.com 2025-04-06 07:00