[서울=뉴스핌] 김신영 기자 = 인공지능(AI) 기반 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오가 미국혈액학회(ASH) 연례학술대회에서 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 'PHI-101'의 임상 1상 연구 결과를 발표했다고 9일 밝혔다.

파로스아이바이오는 이번 발표를 통해 재발·불응성 AML 환자들에게서 PHI-101의 안전성, 내약성, 치료 효능을 확인했다고 전했다. 연구는 국내외 주요 병원들과 협력해 30명의 환자를 대상으로 진행됐다.

PHI-101은 FLT3 유전자 변이를 표적해 암세포 성장을 억제하는 차세대 급성 골수성 백혈병 치료제로, 기존 치료제 대비 높은 치료 효과를 목표로 개발 중이다. 이번 임상에서는 중증도가 높은 환자들이 참여했음에도 종합완전관해율 50%, 객관적 반응률 67%를 기록하며 긍정적인 결과를 도출했다.

특히 미국 존스홉킨스 의과대학과 협력한 혈장 억제 분석(PIA)에서는 임상 환자 97%가 FLT3 활성이 85% 이상 억제된 것으로 나타났다. 이는 PHI-101의 높은 효능을 입증하는 결과로 평가받고 있다.

파로스아이바이오는 지난해 완료된 임상 1a상에서 200mg까지의 투여 용량에서도 내약성을 확인했으며, 1b상에서는 160mg의 단일요법으로 치료를 진행해 치료 권장 용량을 확장했다.

이번 ASH 발표자로 나선 한혜정 파로스아이바이오 최고혁신책임자(CIO) 및 미국법인 대표는 "2025년에는 글로벌 임상 2상의 본격적인 절차에 돌입할 예정이다. 자사가 보유한 신약 개발 역량과 노하우를 적극 활용해 기존 AML 치료제의 한계를 극복한 혁신 치료제 개발에 박차를 가할 것"이라고 밝혔다.

PHI-101은 현재 국내 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐으며, FDA 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다. 임상 2상 결과에 따라 조건부 품목 허가를 통한 조기 상용화도 계획하고 있다.

파로스아이바이오는 인공지능 신약개발 플랫폼 케미버스Ⓡ(ChemiverseⓇ)를 활용해 미충족 수요가 큰 희귀·난치성 질환 치료제 연구에 주력하고 있다. PHI-101-AML은 FLT3 유전자 변이를 표적해 암세포의 성장을 억제하는 차세대 급성 골수성 백혈병 치료제다. 기존 승인된 치료제의 높은 미충족 수요를 극복하기 위해 계열 내 최고(Best-in-Class) 약물을 목표로 개발 중이다.

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