[서울=뉴스핌] 김신영 기자 = 첨단바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업 이엔셀은 특허청에 안구 질환 치료제 개발을 위한 AAV(AAV) 플랫폼 검증 모델 기술 특허 출원을 완료했다고 1일 밝혔다.

이엔셀은 안구 질환 치료제 개발에 필수적인 AAV 플랫폼 기술을 개발하고 있으며, 이는 안구의 광수용체 특이적 발현 기술을 포함하고 있다.

이엔셀 로고. [사진=이엔셀]

이엔셀의 AAV 플랫폼이 광수용체에 정확하게 전달되는지 검증하기 위해서는 동물실험이 필요했다. 이번 특허 출원을 통해 시험관내(in vitro)에서도 안구내 광수용체 특이적 전달을 검증할 수 있는 모델을 확보해 동물실험 대비 비용 절감과 시간 단축은 물론 개발 효율성 증대 효과를 가져오게 됐다. 

AAV는 유전자 전달 바이러스벡터 시스템으로, 면역원성이 낮고 유전체 내에 통합되지 않아 유전자치료제의 핵심 역할을 한다. 이엔셀은 자체 AAV 생산 기술 개발 경험을 보유하고 있으며, 효율적인 바이러스 벡터 생산 시스템 개발을 통해 유전자치료제 생산의 비용 절감과 생산성을 높이는 데 강점을 확보하고 있다.

이엔셀 관계자는 "이엔셀은 AAV 기반 치료제 분야에서도 앞서 나가기 위해 다양한 플랫폼들을 개발하고 있으며, 관련 검증 모델 개발도 지속적으로 해 왔다"며 "이엔셀의 탁월한 기술력과 글로벌 수준의 GMP를 바탕으로 AAV 기반 유전자치료제 분야에서도 선도적인 입지를 구축하기 위해 최선을 다하겠다"고 밝혔다.  

한편, 이엔셀은 국내 1위 다품목 세포유전자치료제(CGT) CDMO 트랙레코드를 보유한 경험을 바탕으로 AAV 기반 유전자치료제 분야도 집중 육성해 신성장동력으로 키워 CDMO 성장의 한 축으로 성장시킨다는 계획이다.

sykim@newspim.com